先天性副腎過形成におけるアンドロゲン減少、第 1 相

包含基準:

1. 思春期前の女の子（2歳[最低12kg]から8歳まで;骨格年齢
2. -遺伝子型グループA、A1、またはBまたは臨床経過によって明らかな古典的な21-ヒドロキシラーゼ欠乏症の確認（例：診断時またはその後の評価中の高カリウム血症および低ナトリウム血症が記録された副腎クリーゼ; 女性のあいまいな性器）。 被験者の遺伝子型を確認するために、片方または両方の両親の遺伝子型の文書化が必要になる場合があります。
3. -標準治療のフルドロコルチゾン（任意の用量）および10 mg / m2 /日以上のヒドロコルチゾンの必要性 研究の同意の少なくとも1か月前。
4. 朝の血清アンドロステンジオン濃度 > 1.5 x 生理的補充に必要な用量のヒドロコルチゾンを7日間投与した後の上限正常値 (ULN)。
5. 研究手順を実行する前に、少なくとも 1 人の親 (またはその他の法的に認められた代理人) がインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。 同意を提供できる子供 (通常は 10 歳以上) は、研究手順を実施する前に同意書に署名する必要があります。

除外基準:

1. 思春期中心期の証拠：女児の乳房発育のタナーステージ>2または男児の精巣容積>4mL、またはランダムな黄体形成ホルモン（LH）>0.3ミリ国際単位（mIU）/mL。 思春期発症の唯一の兆候として陰毛および/または腋毛を持つ被験者は許可されます。
2. -アクティブなウイルス性A型、B型、またはC型肝炎の病歴を含む、あらゆる病因による肝炎の現在または病歴。

3. ベースラインの肝障害のある患者は、この試験から除外されます。 このプロトコルの対象となるには、患者は次の基準をすべて満たす必要があります。

   AST、ALT、および総ビリルビン < ULN アルブミン > 正常下限 (LLN) 腹水の証拠なし 脳症の証拠なし

4. -研究中に発生する肝機能の異常
5. -血中尿素窒素（BUN）またはクレアチニン> 1.5年齢として定義される異常な腎機能検査。
6. 重度の貧血 (ヘモグロビン < 12 g/dl)。 鉄欠乏が原因であると記録されている場合、被験者は治療後 3 か月後に再検査を受けることがあります。
7. -12誘導心電図（ECG）の臨床的に重大な異常
8. 吸収不良症候群の病歴。
9. 活動性悪性腫瘍の証拠。
10. -アクティブまたは制御されていない感染症を含む、重篤または制御されていない共存疾患。 被験者は、そのような状態が解消された後に再スクリーニングされる場合があります。
11. -21-ヒドロキシラーゼ欠損症以外の併存する病状または疾患は、線形成長を妨げる可能性があるか、研究手順または結果を妨げる可能性のある併用療法を必要とします。
12. -過去3か月以内に全身性コルチコステロイドによる治療を必要とする喘息またはその他の状態。 吸入コルチコステロイドによる喘息治療は許可されています。
13. 肝毒性の可能性のある薬（スタチン）による治療; CYP3A4 の強力な阻害剤 (ケトコナゾール、イトラコナゾール、クラリスロマイシン、アタザナビル、ネファゾドン、サキナビル、テリスロマイシン、リトナビル、インジナビル、ネルフィナビル、ボリコナゾール)、または CYP3A4 誘導剤 (例えば、フェニトイン、カルバマゼピン、リファンピン、リファブチン、リファペンチン、フェノバルビタール)。 CYP2C8 基質 (ロシグリタゾン、ピオグリタゾン、ラパグリニド) および CYP2D6 基質 (デキストロメトルファン、チオリダジン) は避けるべきです
14. 性腺刺激ホルモン放出ホルモン作動薬、アロマターゼ阻害薬、またはアンドロゲン受容体遮断薬（フルタミド、スピロノラクトンなど）を含む性ステロイドの思春期または合成に影響を与える薬物による治療。 ただし、ゴナドトロピン放出ホルモン アゴニストは、被験者を失格にすることなく、治療に伴う思春期中枢の研究中に開始することができます。
15. -登録時または研究中の成長ホルモンによる治療。
16. -アビラテロンアセテートまたはその賦形剤に対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐性（米国の処方情報を参照）。
17. -治験薬の計画された最初の投与から4週間以内に治験薬を受け取った、または現在治験介入研究に登録されています。
18. 治験責任医師の意見では、参加が被験者の最善の利益にならない（例えば、幸福を損なう）、またはプロトコルで指定された評価を妨げたり、制限したり、混乱させたりする可能性のある状態。
19. 白内障の存在または病歴。