小児重度再生不良性貧血における血縁関係のないドナー移植と免疫療法の比較

包含基準:

1. -次のように定義される特発性SAAの確定診断：

   • 骨髄の細胞性が 25% 未満、または造血細胞が 30% 未満。
   • 次の 3 つのうち 2 つ (末梢血): 好中球 <0.5 x109/L、血小板 <20 x109/L、網状赤血球数 <60 x109/L、ヘモグロビン <8g/dL。
2. 年齢 ≤25 歳。
3. 利用可能な適切な完全に一致した関連ドナーはありません (ヒト白血球抗原 (HLA) -A および B は中解像度または高解像度で、DRB1 は DNA ベースのタイピングを使用して高解像度で最小 6/6 一致)。
4. National Marrow Donor Program (NMDP) 検索で記載された血縁関係のない少なくとも 2 人のドナーがよく一致している (高解像度を使用した HLA-A、B、C、DRB1、および DQB1 については 9/10 または 10/10)。
5. -患者および/または法定後見人による無作為化試験の署名済みインフォームドコンセント。
6. -調査官の判断で定義された適切な臓器機能は、セクション2.3.4にリストされているHSCTの臓器機能の包含基準を満たすことを妨げる不可逆的な臓器損傷はありません。無作為化）、または患者がウマ ATG を受けられないようにする。

除外基準:

1. 遺伝性骨髄不全症候群 (IBMFS)。 ファンコニ貧血の診断は、ジエポキシブタン (DEB) または末梢血または骨髄の同等の検査によって除外する必要があります。 テロメア長検査は、先天性角化異常症を除外するためにすべての患者に送信する必要がありますが、結果が遅れているか入手できず、DC の臨床症状がない場合、患者は登録できます。 患者にシュワックマン ダイヤモンド症候群が疑われる臨床的特徴がある場合、この症候群は膵臓イソアミラーゼ検査または遺伝子変異分析によって除外する必要があります。 注: 膵イソアミラーゼ検査は、3 歳未満の小児では正確ではありません。
2. -骨髄検査で前骨髄異形成症候群（pre-MDS）またはMDSと一致するクローン細胞遺伝学的異常または蛍光In Situハイブリダイゼーション（FISH）パターン（必要なMDS FISHパネルの詳細については、セクション4.2.3.1を参照）。
3. 馬ATGに対する既知の重度のアレルギー。
4. -以前の同種幹細胞移植。
5. -以前の固形臓器移植。
6. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) の感染。
7. 活動性のB型またはC型肝炎。 これは、臨床的に肝炎の疑いがある患者では除外する必要があります (例: 上昇したLFT）。
8. 妊娠中または授乳中の女性患者。
9. -切除された基底細胞癌または治療された子宮頸部癌を除く以前の悪性腫瘍 in situ。