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소아 중증 재생 불량성 빈혈에서 비혈연 기증자 이식 대 면역 요법

2025년 5월 6일 업데이트: Michael Pulsipher
이 연구의 목적은 소아 후천성 중증 재생불량성 빈혈에 대해 면역억제 요법(IST)과 일치하는 비혈연 기증자(MUD) 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)으로 새로 치료된 환자의 결과를 비교하는 타당성을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

소아 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료의 주요 과제는 HSCT에 대해 완전히 일치하는 친족 공여자가 없는 환자를 위한 최상의 1차 요법을 결정하는 것입니다. IST에서 좋은 생존 결과가 나타났지만 일부 환자의 초기 및 후기 실패, CSA 의존성, 지속적인 혈구감소증 및 속발성 골수이형성 증후군(MDS)/급성 골수성 백혈병(AML)은 상당한 개선의 여지가 있습니다. SAA에서 MUD HSCT 생존율은 현저하게 향상되었지만, 이 접근법이 실행 가능한지 여부를 결정하기 위해 이 접근법을 IST와 직접 비교하는 것이 필요하며 더 나은 Event Free Survival로 이어질 것입니다. 이 시험은 무작위 배정의 타당성을 다루고, 환자가 적시에 평가될 수 있는지 여부를 테스트하고 MUD HSCT 또는 IST로 치료를 안전하게 시작할 수 있는지 여부를 테스트하고 선행 MUD HSCT의 안전성에 대한 예비 평가를 제공합니다. 성공하면 이 시험은 이 질병에서 IST와 MUD HSCT를 직접 비교하는 향후 전향적 시험으로 이어질 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, 미국, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 다음과 같이 정의된 특발성 SAA의 확인된 진단:

    • 골수 세포질 <25% 또는 <30% 조혈 세포.
    • 다음 중 3개 중 2개(말초 혈액에서): 호중구 <0.5 x109/L, 혈소판 <20 x109/L, 망상적혈구 수 <60 x109/L, 헤모글로빈 <8g/dL.
  2. 연령 ≤25세.
  3. 사용 가능한 완전히 일치하는 관련 공여자가 없습니다(DNA 기반 유형을 사용하여 중간 또는 고해상도에서 인간 백혈구 항원(HLA) -A 및 B 및 고해상도에서 DRB1에 대한 최소 6/6 일치).
  4. NMDP(National Marrow Donor Program) 검색에서 잘 일치하는 적어도 두 명의 관련 없는 기증자가 기록되었습니다(고해상도를 사용하여 HLA-A, B, C, DRB1 및 DQB1의 경우 9/10 또는 10/10).
  5. 환자 및/또는 법적 보호자의 무작위 시험에 대한 사전 동의서에 서명했습니다.
  6. 조사자의 판단에 따라 정의된 적절한 장기 기능, 조혈모세포이식 예정 시점까지 환자가 섹션 2.3.4에 나열된 조혈모세포이식에 대한 장기 기능 포함 기준을 충족하지 못하게 하는 비가역적 장기 손상이 없음 무작위 배정) 환자가 말 ATG를 받는 것을 배제합니다.

제외 기준:

  1. 유전성 골수부전 증후군(IBMFS). Fanconi 빈혈의 진단은 디에폭시부탄(DEB) 또는 말초 혈액 또는 골수에 대한 동등한 검사로 배제되어야 합니다. 텔로미어 길이 검사는 선천성 각화이상증을 배제하기 위해 모든 환자에게 보내야 하지만, 결과가 지연되거나 사용할 수 없고 DC의 임상 증상이 없는 경우 환자가 등록할 수 있습니다. 환자가 슈와크만 다이아몬드 증후군이 의심되는 임상적 특징을 가진 경우, 췌장 이소아밀라아제 검사 또는 유전자 돌연변이 분석을 통해 이 증후군을 배제해야 합니다. 참고: 췌장 이소아밀라아제 검사는 3세 미만의 어린이에게는 정확하지 않습니다.
  2. 골수 검사에서 전골수이형성 증후군(pre-MDS) 또는 MDS와 일치하는 클론 세포유전학적 이상 또는 형광 In Situ Hybridization(FISH) 패턴(필수 MDS FISH 패널에 대한 자세한 내용은 섹션 4.2.3.1 참조).
  3. 말 ATG에 대한 알려진 심각한 알레르기.
  4. 이전 동종이계 줄기 세포 이식.
  5. 이전 고형 장기 이식.
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
  7. 활동성 B형 또는 C형 간염 이는 임상적으로 간염이 의심되는 환자(예: 높은 LFT).
  8. 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자.
  9. 절제된 기저 세포 암종 또는 치료된 자궁 경부 암종을 제외한 이전 악성 종양.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 면역억제 요법
환자는 말 항-흉선 세포 글로불린(ATG) 및 사이클로스포린과 같은 약물의 표준 면역억제 요법 조합을 받게 됩니다.
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린
의약품: 말 항흉선세포 글로불린(ATG)
말 항흉선세포 글로불린(ATG)
다른 이름들:
  • 아트감
절차: 면역억제 요법(IST)
면역억제 요법(IST)
활성 비교기: 일치하는 비관련 줄기 세포 이식
환자는 플루다라빈, 시클로포스파마이드, 토끼 항-흉선 세포 글로불린(ATG) 및 저선량 전신 방사선 조사(TBI)를 준비 요법으로 사용하고 시클로스포린과 메토트렉세이트를 숙주 대 이식편으로 사용하여 치료법으로 조혈 줄기 세포의 일치하는 비혈연 기증자 이식을 받게 됩니다. 질병(GVHD) 예방.
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파마이드
의약품: 사이클로스포린
사이클로스포린
의약품: 토끼 항흉선세포 글로불린(ATG)
토끼 항흉선세포 글로불린(ATG)
다른 이름들:
  • 티모글로불린
방사능: 저선량 전신 방사선 조사(TBI)
저선량 전신 방사선 조사(TBI)
의약품: 메토트렉세이트
메토트렉세이트
절차: 일치하는 비혈연 기증자 조혈 줄기 세포 이식
일치하는 비혈연 기증자(MUD) 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
의약품: 플루다라빈
플루다라빈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
실제로 조혈모세포이식을 완료한 조혈모세포이식 환자의 비율
기간: 4 년
실제로 조혈모세포이식을 완료한 조혈모세포이식에 무작위 배정된 환자의 비율로 정의된 소아 후천성 중증 재생불량성 빈혈에 대해 IST로 새로 치료한 환자와 일치하는 관련 없는 공여자 조혈모세포이식의 결과를 비교하는 타당성.
4 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
스크리닝 동의에서 무작위 배정까지의 시간
기간: 4 년
환자의 선별 동의 및 무작위 배정에서 HSCT에 무작위 배정된 환자의 준비 요법 시작까지의 시간을 측정합니다.
4 년
1차 지정 요법(HSCT 또는 IST)을 받지 못한 환자 수.
기간: 4 년
1차 지정 요법(HSCT 또는 IST)을 받지 못한 환자의 수.
4 년
환자가 1차 지정 요법(HSCT 또는 IST)을 받지 못하는 이유.
기간: 4 년
환자가 1차 지정 요법(HSCT 또는 IST)을 받지 못하는 이유.
4 년
양군에서 무작위 배정 후 1년째 치료 관련 사망률
기간: 일년
치료와 관련된 사망 수
일년
양 군의 무작위화로부터 1년 전체 생존
기간: 일년
무작위 배정 후 1년 동안 생존한 등록 환자의 비율
일년
무작위 배정에서 양 팔의 호중구 회복까지의 시간
기간: 4 년
무작위 배정에서 양 팔의 호중구 회복까지의 시간
4 년
양 팔의 무작위 배정에서 혈소판 회복까지의 시간
기간: 4 년
양 팔의 무작위 배정에서 혈소판 회복까지의 시간
4 년
양 팔의 무작위 배정에서 적혈구 회복까지의 시간
기간: 4 년
양 팔의 무작위 배정에서 적혈구 회복까지의 시간
4 년
무작위 배정에서 양 팔의 면역 억제 회복 중단까지의 시간
기간: 4 년
무작위 배정에서 양 팔의 면역 억제 회복 중단까지의 시간
4 년
MUD HSCT 부문의 1차 및 2차 이식편 거부율
기간: 4 년
MUD HSCT 부문의 1차 및 2차 이식편 거부율
4 년
MUD HSCT 팔에서 등급 II-IV 및 III-IV 급성 GVHD 및 광범위한 만성 GVHD의 비율
기간: 4 년
MUD HSCT 팔에서 등급 II-IV 및 III-IV 급성 GVHD 및 광범위한 만성 GVHD의 비율
4 년
IST 응답률
기간: 4 년
IST 응답률
4 년
IST 재발률
기간: 4 년
IST 재발률
4 년
두 치료 아암에서 2차 MDS 또는 AML의 비율.
기간: 4 년
두 치료 아암에서 2차 MDS 또는 AML의 비율.
4 년
두 치료군에서 다른 이차 악성종양의 비율.
기간: 4 년
두 치료군에서 다른 이차 악성종양의 비율.
4 년
두 치료군 모두에서 증상이 있는 PNH 발생.
기간: 4 년
두 치료군 모두에서 증상이 있는 PNH 발생.
4 년
두 치료군 모두에서 중대한 감염의 발생률
기간: 4 년
두 치료군 모두에서 중대한 감염의 발생률
4 년
HSCT 팔에서 면역 재구성까지의 시간
기간: 4 년
HSCT 팔에서 면역 재구성까지의 시간
4 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Michael Pulsipher

수사관

  • 연구 의자: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • 연구 의자: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 3일

연구 완료 (실제)

2023년 7월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 22일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 6일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TransIT NMD 1601

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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미정

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