Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Epäliittymätön luovuttajan siirto vs. immuunihoito lasten vaikeassa aplastisessa anemiassa

tiistai 6. toukokuuta 2025 päivittänyt: Michael Pulsipher
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko mahdollista verrata potilaiden tuloksia, joita hoidettiin de novo immunosuppressiivisella terapialla (IST) verrattuna samankaltaisen luovuttajan (MUD) hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) lasten hankitun vaikean aplastisen anemian vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suuri haaste lasten vaikean aplastisen anemian (SAA) hoidossa on parhaan primaarisen hoidon määrittäminen potilaille, joilla ei ole täysin vastaavaa luovuttajaa HSCT:tä varten. Hyviä selviytymistuloksia on havaittu IST:llä, mutta alku- ja myöhäiset epäonnistumiset, CSA-riippuvuus, jatkuvat sytopeniat ja sekundaarinen myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) / akuutti myelooinen leukemia (AML) osassa potilaita jättävät huomattavasti parantamisen varaa. MUD HSCT -eloonjääminen SAA:ssa on parantunut huomattavasti, mutta tämän lähestymistavan suora vertailu IST:n kanssa on tarpeen sen määrittämiseksi, onko tämä lähestymistapa mahdollista ja johtaako se parempaan tapahtumavapaaseen selviytymiseen. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan satunnaistamisen toteutettavuutta, testataan, voidaanko potilaat arvioida ajoissa ja aloittaa turvallisesti hoito MUD HSCT:llä tai IST:llä, ja antaa alustavan arvion MUD HSCT:n turvallisuudesta. Jos tämä tutkimus onnistuu, se johtaa tulevaan tulevaan tutkimukseen, jossa verrataan suoraan IST:tä MUD HSCT:hen tässä taudissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Lucile Packard Children's Hospital
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94123
        • UCSF
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Queens, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu idiopaattisen SAA:n diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:

    • Luuytimen sellulaarisuus <25 % tai <30 % hematopoieettisia soluja.
    • Kaksi kolmesta seuraavista (perifeerisessä veressä): neutrofiilit <0,5 x 109/l, verihiutaleet <20 x 109/l, retikulosyyttien määrä <60 x 109/l ja hemoglobiini <8 g/dl.
  2. Ikä ≤25 vuotta vanha.
  3. Sopivaa täysin yhteensopivaa sukua olevaa luovuttajaa ei ole saatavilla (vähintään 6/6 vastaavuus ihmisen leukosyyttiantigeenille (HLA) -A ja B keskitasolla tai korkealla resoluutiolla ja DRB1 korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä).
  4. National Marrow Donor Program (NMDP) -haussa havaittiin ainakin kaksi toisiinsa liittymätöntä luovuttajaa, jotka sopivat hyvin yhteen (9/10 tai 10/10 HLA-A:lle, B:lle, C:lle, DRB1:lle ja DQB1:lle korkealla resoluutiolla).
  5. Potilaan ja/tai laillisen huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumus satunnaistettuun tutkimukseen.
  6. Riittävä elimen toiminta, kuten tutkijan arvion mukaan on, ei ole peruuttamattomia elinvaurioita, jotka estäisivät potilasta täyttämästä kohdassa 2.3.4 lueteltuja HSCT:n elintoimintojen sisällyttämistä koskevia kriteerejä suunniteltuun HSCT-ajankohtaan mennessä (6-8 viikkoa satunnaistaminen) tai estää potilaita saamasta hevosen ATG:tä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Perinnölliset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät (IBMFS). Fanconi-anemian diagnoosi on suljettava pois diepoksibutaanilla (DEB) tai vastaavalla perifeerisen veren tai luuytimen testillä. Telomeeripituustesti tulee lähettää kaikille potilaille synnynnäisen dyskeratoosin poissulkemiseksi, mutta jos tulokset viivästyvät tai niitä ei ole saatavilla eikä DC:n kliinisiä oireita ole, potilaat voivat ilmoittautua. Jos potilailla on kliinisiä piirteitä, jotka epäilevät Shwachman Diamond -oireyhtymää, tämä oireyhtymä on suljettava pois haiman isoamylaasitestillä tai geenimutaatioanalyysillä. Huomautus: haiman isoamylaasitesti ei ole tarkka alle 3-vuotiailla lapsilla.
  2. Klonaaliset sytogeneettiset poikkeavuudet tai fluoresenssi In Situ -hybridisaatio (FISH) -kuvio, joka on yhdenmukainen premyelodysplastisen oireyhtymän (pre-MDS) tai MDS:n kanssa luuydintutkimuksessa (katso tarvittavan MDS FISH -paneelin yksityiskohdat kohdasta 4.2.3.1).
  3. Tunnettu vakava allergia hevosen ATG:lle.
  4. Aikaisempi allogeeninen kantasolusiirto.
  5. Aiempi kiinteä elinsiirto.
  6. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio.
  7. Aktiivinen hepatiitti B tai C. Tämä tulee sulkea pois potilailta, joilla on kliininen hepatiittiepäily (esim. kohonneet LFT:t).
  8. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  9. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet paitsi resektoitu tyvisolusyöpä tai hoidettu kohdunkaulan karsinooma in situ.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Immunosuppressiivinen terapia
Potilas saa tavanomaista immunosuppressiivista lääkeyhdistelmää: hevosen anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) ja siklosporiinia.
Lääke: syklosporiini
syklosporiini
Lääke: hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
hevosen anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Muut nimet:
  • ATGAM
Menettely: Immunosuppressiivinen hoito (IST)
Immunosuppressiivinen hoito (IST)
Active Comparator: Yhteensopiva riippumaton kantasolusiirto
Potilaalle tehdään rinnakkaisen verenmuodostuksen kantasolujen siirto, jossa käytetään fludarabiinia, syklofosfamidia, kanin anti-tymosyyttiglobuliinia (ATG) ja pieniannoksista kokonaiskehon säteilytystä (TBI) valmistelevana hoito-ohjelmana sekä siklosporiinia ja metotreksaattia siirrettä vastaan ​​isäntänä. tautien (GVHD) ehkäisyyn.
Lääke: syklofosfamidi
syklofosfamidi
Lääke: syklosporiini
syklosporiini
Lääke: kanin anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
kanin anti-tymosyyttiglobuliini (ATG)
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Säteily: pieniannoksinen koko kehon säteilytys (TBI)
pieniannoksinen koko kehon säteilytys (TBI)
Lääke: metotreksaatti
metotreksaatti
Menettely: Yhteensopimaton luovuttajan hematopoieettinen kantasolusiirto
Yhteensopimattomat luovuttajat (MUD) Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Lääke: fludarabiini
fludarabiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka satunnaistettiin HSCT:hen, jotka todella suorittavat HSCT:n
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Mahdollisuus verrata niiden potilaiden tuloksia, joita hoidettiin de novo IST:llä verrattuna vastaavaan riippumattomaan luovuttajan HSCT:hen lasten hankitun vaikean aplastisen anemian osalta, määritettynä HSCT:hen satunnaistettujen potilaiden prosenttiosuutena, jotka todella suorittavat HSCT:n.
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika seulonnan suostumuksesta satunnaistukseen
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Mittaa aikaa seulonnan suostumuksesta ja potilaiden satunnaistamisesta HSCT:hen satunnaistettujen valmistelevan hoito-ohjelman aloittamiseen.
4 Vuotta
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka eivät saa ensisijaista määrättyä hoitoa (HSCT tai IST).
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Niiden potilaiden määrä, jotka eivät saa ensisijaista määrättyä hoitoa (HSCT tai IST).
4 Vuotta
Syyt, miksi potilaat eivät saa ensisijaista määrättyä hoitoa (HSCT tai IST).
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Syyt, miksi potilaat eivät saa ensisijaista määrättyä hoitoa (HSCT tai IST).
4 Vuotta
Hoitoon liittyvä kuolleisuus vuoden kuluttua satunnaistamisesta molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Hoitoon liittyvien kuolemantapausten määrä
1 vuosi
Kokonaiseloonjääminen yhden vuoden kuluttua satunnaistamisesta molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
prosenttiosuus niistä potilaista, jotka elävät 1 vuosi satunnaistamisen jälkeen
1 vuosi
Aika satunnaistamisesta neutrofiilien palautumiseen molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta neutrofiilien palautumiseen molemmissa käsissä
4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta verihiutaleiden palautumiseen molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta verihiutaleiden palautumiseen molemmissa käsissä
4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta punasolujen palautumiseen molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta punasolujen palautumiseen molemmissa käsissä
4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta immuunisuppression palautumisen lopettamiseen molemmissa käsissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Aika satunnaistamisesta immuunisuppression palautumisen lopettamiseen molemmissa käsissä
4 Vuotta
Primaarisen ja sekundaarisen siirteen hyljinnän määrä MUD HSCT -haarassa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Primaarisen ja sekundaarisen siirteen hyljinnän määrä MUD HSCT -haarassa
4 Vuotta
Asteiden II-IV ja III-IV akuutti GVHD ja laaja krooninen GVHD MUD HSCT -haarassa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Asteiden II-IV ja III-IV akuutti GVHD ja laaja krooninen GVHD MUD HSCT -haarassa
4 Vuotta
IST-vastausmäärät
Aikaikkuna: 4 Vuotta
IST-vastausmäärät
4 Vuotta
IST:n uusiutumisen määrä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
IST:n uusiutumisen määrä
4 Vuotta
Toissijaisen MDS:n tai AML:n esiintyvyys molemmissa hoitoryhmissä.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Toissijaisen MDS:n tai AML:n esiintyvyys molemmissa hoitoryhmissä.
4 Vuotta
Muiden sekundaaristen pahanlaatuisten kasvainten esiintyvyys molemmissa hoitoryhmissä.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Muiden sekundaaristen pahanlaatuisten kasvainten esiintyvyys molemmissa hoitoryhmissä.
4 Vuotta
Oireisen PNH:n kehittyminen molemmissa hoitoryhmissä.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Oireisen PNH:n kehittyminen molemmissa hoitoryhmissä.
4 Vuotta
Merkittävän infektion ilmaantuvuus molemmissa hoitoryhmissä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Merkittävän infektion ilmaantuvuus molemmissa hoitoryhmissä
4 Vuotta
Aika immuniteetin palauttamiseen HSCT-haarassa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Aika immuniteetin palauttamiseen HSCT-haarassa
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Michael Pulsipher

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David A Williams, MD, Boston's Childrens Hospital
  • Opintojen puheenjohtaja: Michael Pulsipher, MD, Children's Hospital Los Angeles

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 11. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TransIT NMD 1601

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea aplastinen anemia

Kliiniset tutkimukset syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Senegal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa