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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるCK-2127107の有効性、安全性、忍容性を評価する研究 (FORTITUDE-ALS)

2020年8月21日 更新者：Cytokinetics

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における CK-2127107 の有効性、安全性、忍容性を評価する第 2 相、多施設、二重盲検、無作為化、用量範囲設定、プラセボ対照試験

この研究の目的は、ALS 患者の呼吸機能およびその他の骨格筋機能に対する CK-2127107 (以下、reldesemtiv と呼ぶ) とプラセボの効果を評価することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ALS 患者における reldesemtiv の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、用量範囲研究でした。 適格患者は無作為に割り付けられ (1:1:1:1)、プラセボまたは reldesemtiv の 3 つの用量 (150、300、または 450 mg を 1 日 2 回) のいずれかを 12 週間投与されました。 無作為化はリルゾール併用／不使用、エダラボン併用／不使用で層別化した。 リルゾールとエダラボンの併用は、リルゾールの用量がスクリーニング前の少なくとも 30 日間安定しており、エダラボンがスクリーニング前に 2 サイクル服用されていた場合に限り許可されました。これらの薬は、研究中に開始できませんでした。

合計 7 回の研究訪問が計画されました: スクリーニング、1 日目 (最初の投与日)、2、4、8、および 12 週目、およびフォローアップ (研究薬の最終投与の 4 週間後)。 治験薬（プラセボまたはreldesemtiv）は、1日2回、約12時間（±2時間）間隔で、食後2時間以内に服用することになっていました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

458

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland、Oregon、アメリカ、97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75214
        • Texas Neurology
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park、South Australia、オーストラリア、5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal、Quebec、カナダ、H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、カナダ、S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -スクリーニングの24か月前の家族性または散発性ALSの診断
  • -直立遅い肺活量（SVC）がスクリーニング時の年齢、身長、性別の予測の60％以上
  • 錠剤を飲み込める
  • 介護者（必要な場合）
  • 再現性のある肺機能検査が可能
  • -正常範囲内の事前研究臨床検査所見、または正常範囲外の場合は、治験責任医師によって臨床的に重要ではないと見なされる
  • -精管切除を受けておらず、精子数がゼロであることが確認された男性患者は、治験薬の最初の投与を受けた後、最後の投与から10週間後まで、許容される避妊方法を使用するか、セックスを控えることに同意する必要があります
  • 女性患者は、閉経後または不妊手術を受けているか、または授乳中でなく、妊娠検査が陰性であり、研究中に妊娠する意図がなく、許容される避妊方法を使用するか、異性間性交を控える必要があります。治験薬
  • 患者は、スクリーニングの少なくとも30日前にリルゾールを服用しているか、スクリーニングの少なくとも30日前にリルゾールを服用しておらず、研究の過程でリルゾールを開始する予定がない必要があります。
  • エダラボンを服用している患者は、スクリーニング時にエダラボンの投与を少なくとも 2 サイクル完了している必要があります。

除外基準:

  • スクリーニング時に、非侵襲的換気 (NIV) の使用。 持続的気道陽圧 [CPAP]、非侵襲的 2 段階気道陽圧 [NPPV] または非侵襲的換気 [NVV] を 1 日の任意の時間帯に使用するか、気管切開による機械的換気、またはあらゆる形態の酸素補給を行う
  • ALS以外の状態による神経障害
  • -医学的に重要な心臓、肺、GI、筋骨格、または精神医学的疾患のスクリーニングでの存在 研究手順を遵守する患者の能力を妨げる可能性がある、または臨床的安全性または有効性データの解釈を混乱させる可能性がある
  • -投与前の30日以内または前の薬剤の5半減期のいずれか長い方で、治験薬を服用している
  • -以前の臨床試験でCK-2127107またはtirasemtivを受けたことが知られている
  • -研究の過程で、ALSの治療のために何らかの形の幹細胞療法を受けた、または受けることを検討している
  • -ALSの治療のための何らかの形態の遺伝子治療を受けた、または研究の過程で受けることを検討している
  • -研究の過程で横隔膜ペーシングシステムを受け取った、または取得することを検討している
  • 過去2年以内の薬物乱用歴
  • 特定の薬の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：レルデセムチブ 150 mg 1 日 2 回
この群の患者は、12 週間にわたって 12 時間ごとに 1 つの reldesemtiv 150 mg 経口錠剤と 2 つの対応するプラセボ錠剤を服用しました。
薬：レルデセムチフ
経口錠剤
他の名前：
  • CK-2127107
実験的：レルデセムチブ 300 mg 1 日 2 回
この群の患者は、reldesemtiv 150 mg 経口錠剤 2 錠とそれに対応するプラセボ錠剤 1 錠を 12 時間ごとに 12 週間服用しました。
薬：レルデセムチフ
経口錠剤
他の名前：
  • CK-2127107
実験的：レルデセムチブ 450 mg 1 日 2 回
この群の患者は、12 週間にわたって 12 時間ごとに 3 つの reldesemtiv 150 mg 経口錠剤を服用しました。
薬：レルデセムチフ
経口錠剤
他の名前：
  • CK-2127107
プラセボコンパレーター：プラセボ
この群の患者は、12 時間ごとに 3 錠のプラセボ経口錠剤を 12 週間服用しました。
薬：プラセボ
経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 12 週目までの予測低速肺活量 (SVC) の変化
時間枠：12週目までのベースライン
肺活量計を使用して緩徐肺活量を測定しました（リットル単位）。 安静時の 3 ～ 5 回の呼吸の後、患者は可能な限り深く息を吸うように指示され、続いて最大の呼気 (肺内のすべての空気を吹き飛ばす) が行われました。 得られた値は、Global Lung Initiative 式を使用してパーセント予測値に変換されました (つまり、同様の人口統計学的特性およびベースライン特性 [例えば、身長、年齢、性別] の患者の予測値のパーセントとしてのテスト結果)。
12週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS 機能評価スケールのベースラインから 12 週目への変更 - 改訂済み (ALSFRS-R) 合計スコア
時間枠：12週目までのベースライン
ALSFRS-R は、ALS 患者の障害の進行と重症度を測定するために使用されます。 ALSFRS-R は、ALS に関連する機能的活動における患者の能力と独立性を評価する 12 の質問で構成され、次の 4 つのドメインに分類されます: 粗大運動課題、微細運動課題、眼球機能、および呼吸機能。 各質問は、0 (能力がない、または依存していることを示す) から 4 (正常) まで採点されます。 合計スコアは 0 から 48 までの範囲です。 スコアが高いほど正常な機能が多く、スコアが低いほど機能が損なわれていることを示します。
12週目までのベースライン
ベースラインから12週目までの筋力メガスコアの傾き
時間枠：12週目までのベースライン
0 から 300 ポンドまでの目盛りを備えたハンドヘルド ダイナモメーターを使用して、筋力と握力 (両側性) を測定しました。 テストされた筋肉グループは、肘の屈曲、手首の伸展、最初の背側骨間、股関節の屈曲、膝の伸展、および足首の背屈です。すべての筋肉群は両側で評価されました。 筋力のベースライン後の評価ごとに、次の式を使用して、ベースラインからの変化率を各筋肉グループとハンドグリップ強度について計算しました: ([ベースライン後の値 - ベースライン値] / ベースライン値) × 100. 筋力メガスコアは、握力と同様に筋群のそれぞれについて観察された変化（すなわち、ベースラインからのパーセント変化）の平均として計算された。 このエンドポイントでは、負の値は筋力の低下を示します。
12週目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cytokinetics

協力者

Astellas Pharma Inc

捜査官

  • スタディディレクター：MD Cytokinetics、Cytokinetics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月24日

一次修了 (実際)

2019年3月7日

研究の完了 (実際)

2019年3月7日

試験登録日

最初に提出

2017年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月17日

最初の投稿 (実際)

2017年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年9月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年8月21日

最終確認日

2020年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CY 5022

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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