Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости CK-2127107 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (FORTITUDE-ALS)

21 августа 2020 г. обновлено: Cytokinetics

Фаза 2, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, дозозависимое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости CK-2127107 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Цель этого исследования заключалась в оценке влияния CK-2127107 (далее именуемого релдесемтив) по сравнению с плацебо на дыхательную функцию и другие показатели функции скелетных мышц у пациентов с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование релдесемтива с диапазоном доз у пациентов с БАС. Подходящие пациенты были рандомизированы (1:1:1:1) для получения плацебо или одной из трех доз релдесемтива (150, 300 или 450 мг два раза в день) в течение 12 недель. Рандомизация была стратифицирована по одновременному применению/неиспользованию рилузола и одновременному применению/неиспользованию эдаравона. Одновременное применение рилузола и эдаравона разрешалось при условии, что доза рилузола оставалась стабильной в течение как минимум 30 дней до скрининга, а эдаравон принимался в течение 2 циклов до скрининга; эти препараты не могли быть начаты во время исследования.

Всего было запланировано 7 визитов в рамках исследования: скрининг, день 1 (день первого приема), недели 2, 4, 8 и 12 и последующее наблюдение (через 4 недели после последней дозы исследуемого препарата). Исследуемый препарат (плацебо или релдесемтив) нужно было принимать два раза в день с интервалом примерно 12 часов (± 2 часа) и в течение 2 часов после еды.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

458

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Австралия, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Канада, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз семейного или спорадического БАС ≤ 24 месяцев до скрининга
  • Вертикальная медленная жизненная емкость легких (SVC) ≥ 60% от прогнозируемого для возраста, роста и пола на скрининге
  • Умеет глотать таблетки
  • сиделка (если требуется)
  • Способен выполнять воспроизводимые тесты функции легких
  • Предварительные клинические лабораторные показатели в пределах нормы или, если они выходят за пределы нормы, признаны исследователем клинически незначимыми.
  • Пациенты мужского пола, у которых не было вазэктомии и у которых подтверждено нулевое количество сперматозоидов, после получения первой дозы исследуемого препарата в течение 10 недель после последней дозы должны согласиться либо использовать приемлемые методы контрацепции, либо воздерживаться от секса.
  • Пациенты женского пола должны быть в постменопаузе или стерилизованы, или не должны кормить грудью, иметь отрицательный тест на беременность, не иметь намерения забеременеть во время исследования и использовать приемлемые методы контрацепции или воздерживаться от гетеросексуальных контактов до скрининга в течение 10 недель после последней дозы. исследование препарата
  • Пациенты должны либо принимать рилузол в течение как минимум 30 дней до скрининга, либо не принимать рилузол в течение как минимум 30 дней до скрининга и не планировать начинать прием рилузола в ходе исследования.
  • Пациенты, принимающие эдаравон, должны были завершить не менее 2 циклов приема эдаравона на момент скрининга или не принимать эдаравон в течение как минимум 30 дней до скрининга и не планировать начать прием эдаравона в ходе исследования.

Критерий исключения:

  • Во время скрининга любое использование неинвазивной вентиляции (НИВ), т.е. непрерывное положительное давление в дыхательных путях [CPAP], неинвазивная двухуровневая вентиляция с положительным давлением в дыхательных путях [NPPV] или неинвазивная объемная вентиляция [NVV] в любое время дня, или механическая вентиляция через трахеостому, или при любой форме кислородной поддержки
  • Неврологические нарушения из-за состояния, отличного от БАС
  • Наличие при скрининге любого значимого с медицинской точки зрения сердечного, легочного, желудочно-кишечного, костно-мышечного или психического заболевания, которое может помешать пациенту соблюдать процедуры исследования или может затруднить интерпретацию данных о клинической безопасности или эффективности.
  • Принимал какой-либо исследуемый препарат в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения предшествующего агента, в зависимости от того, что дольше, до дозирования
  • Известно, что он получал CK-2127107 или тирасемтив в любом предыдущем клиническом исследовании.
  • Получал или рассматривает возможность получения в ходе исследования любой формы терапии стволовыми клетками для лечения БАС
  • Получал или рассматривает возможность получения в ходе исследования любой формы генной терапии для лечения БАС
  • Получил или рассматривает возможность приобретения в ходе исследования системы диафрагмальной стимуляции.
  • История злоупотребления психоактивными веществами в течение последних 2 лет
  • Использование некоторых лекарств

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Релдесемтив 150 мг 2 раза в сутки
Пациенты в этой группе принимали 1 таблетку релдесемтива 150 мг перорально и 2 соответствующие таблетки плацебо каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Релдесемтив
Таблетка для приема внутрь
Другие имена:
  • СК-2127107
Экспериментальный: Релдесемтив 300 мг 2 раза в сутки
Пациенты в этой группе принимали 2 таблетки релдесемтива 150 мг перорально и 1 соответствующую таблетку плацебо каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Релдесемтив
Таблетка для приема внутрь
Другие имена:
  • СК-2127107
Экспериментальный: Релдесемтив 450 мг 2 раза в сутки
Пациенты в этой группе принимали 3 таблетки релдесемтива по 150 мг перорально каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Релдесемтив
Таблетка для приема внутрь
Другие имена:
  • СК-2127107
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты в этой группе принимали 3 пероральные таблетки плацебо каждые 12 часов в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Таблетка для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение процента прогнозируемой низкой жизненной емкости легких (SVC) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Медленную жизненную емкость легких измеряли с помощью спирометра (в литрах). После 3–5 вдохов в состоянии покоя пациентов просили сделать как можно более глубокий вдох с последующим максимальным выдохом (выдувание всего воздуха из легких). Полученные значения были преобразованы в проценты прогнозируемых значений с использованием уравнения Глобальной легочной инициативы (т. е. результат теста в процентах от прогнозируемых значений для пациентов с аналогичными демографическими и исходными характеристиками [например, ростом, возрастом, полом]).
Исходный уровень до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функциональной рейтинговой шкалы БАС по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 12-й неделей — пересмотренная общая оценка (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
ALSFRS-R используется для измерения прогрессирования и тяжести инвалидности у пациентов с БАС. ALSFRS-R состоит из 12 вопросов, оценивающих способности пациента и независимость в функциональной деятельности, связанной с БАС, которые подразделяются на следующие 4 области: задачи на крупную моторику, задачи на мелкую моторику, бульбарные функции и функцию дыхания. Каждый вопрос оценивается от 0 (указывает на неспособность или зависимость) до 4 (нормально). Сумма баллов варьируется от 0 до 48. Более высокие баллы отражают более нормальную функцию, а более низкие баллы отражают более нарушенную функцию.
Исходный уровень до 12 недели
Наклон мегапоказателя мышечной силы от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 недели
Ручной динамометр со шкалой от 0 до 300 фунтов использовали для измерения мышечной силы и силы захвата рук (двусторонние). Были протестированы следующие группы мышц: сгибание в локтевом суставе, разгибание запястья, первая тыльная межкостная мышца, сгибание бедра, разгибание колена и тыльное сгибание лодыжки; все группы мышц оценивались двусторонне. Для каждой оценки мышечной силы после исходного уровня рассчитывали процентное изменение относительно исходного уровня для каждой группы мышц и силы хвата, используя следующее уравнение: ([значение после исходного уровня - исходное значение] / исходное значение) × 100. Мега-показатель мышечной силы рассчитывали как среднее значение изменений (т. е. процентное изменение по сравнению с исходным уровнем), наблюдаемых для каждой группы мышц, а также силы хвата. Для этой конечной точки отрицательные значения указывают на снижение мышечной силы.
Исходный уровень до 12 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cytokinetics

Соавторы

Astellas Pharma Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CY 5022

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Albania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться