Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CK-2127107:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (FORTITUDE-ALS)

perjantai 21. elokuuta 2020 päivittänyt: Cytokinetics

Vaihe 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, annosvälitteinen, lumekontrolloitu tutkimus CK-2127107:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida CK-2127107:n (jäljempänä reldesemtiv) vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna ALS-potilaiden hengitystoimintaan ja muihin luustolihasten toiminnan mittauksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, reldesemtivin annosvaihtelututkimus ALS-potilailla. Tukikelpoiset potilaat satunnaistettiin (1:1:1:1) saamaan lumelääkettä tai yhtä kolmesta reldesemtiv-annoksesta (150, 300 tai 450 mg kahdesti päivässä) 12 viikon ajan. Satunnaistaminen ositettiin rilutsolin samanaikaisen käytön/ei-käytön ja edaravonin samanaikaisen käytön/ei-käytön perusteella. Rilutsolin ja edaravonin samanaikainen käyttö sallittiin niin kauan kuin rilutsoliannos oli ollut vakaa vähintään 30 päivää ennen seulontaa ja edaravonia oli otettu 2 sykliä ennen seulontaa; näitä lääkkeitä ei voitu aloittaa tutkimuksen aikana.

Suunniteltiin yhteensä 7 tutkimuskäyntiä: seulonta, päivä 1 (ensimmäinen annostuspäivä), viikot 2, 4, 8 ja 12 sekä seuranta (4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Tutkimuslääke (plasebo tai reldesemtiv) oli otettava kahdesti päivässä, noin 12 tunnin (± 2 tunnin) välein ja 2 tunnin sisällä aterian jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

458

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Familiaalinen tai satunnainen ALS-diagnoosi ≤ 24 kuukautta ennen seulontaa
  • Pystysuora hidas elinkapasiteetti (SVC) ≥ 60 % iän, pituuden ja sukupuolen ennustetusta seulonnassa
  • Pystyy nielemään tabletteja
  • Omaishoitaja (jos sellaista tarvitaan)
  • Pystyy suorittamaan toistettavia keuhkojen toimintakokeita
  • Tutkimusta edeltävät kliiniset laboratoriolöydökset, jotka ovat normaalialueella tai, jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan mielestä ne eivät ole kliinisesti merkittäviä
  • Miespotilaiden, joille ei ole tehty vasektomiaa ja joiden siittiömäärä on varmistettu nolla, tulee ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen saatuaan 10 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen suostua joko käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tai pidättäytymään seksistä
  • Naispotilaiden tulee olla postmenopausaalisia tai steriloituja tai he eivät saa imettää, heillä ei saa olla negatiivinen raskaustesti, heillä ei ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana ja heidän tulee käyttää hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tai pidättäytyä heteroseksuaalisesta yhdynnästä seulonnasta 10 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen. tutkia lääkettä
  • Potilaiden on joko saatava rilutsolia vähintään 30 päivää ennen seulontaa tai he eivät ole käyttäneet rilutsolia vähintään 30 päivään ennen seulontaa eivätkä he aio aloittaa rilutsolihoitoa tutkimuksen aikana.
  • Edaravonia saavilla potilailla on oltava vähintään 2 edaravoniannostussykliä seulonnan aikana tai he eivät ole käyttäneet edaravonia vähintään 30 päivään ennen seulontaa eivätkä aio aloittaa edaravonihoitoa tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seulonnan aikana ei-invasiivisen ventilaation (NIV) käyttö, esim. jatkuva positiivinen hengitysteiden paine [CPAP], noninvasiivinen kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine [NPPV] tai noninvasiivinen tilavuusventilaatio [NVV] mihin tahansa vuorokauden osaan tai mekaaninen ventilaatio trakeostomialla tai millä tahansa happilisähoidolla
  • Muusta sairaudesta kuin ALS:stä johtuva neurologinen vajaatoiminta
  • Läsnäolo seulonnassa kaikista lääketieteellisesti merkittävistä sydän-, keuhko-, GI-, tuki- ja liikuntaelimistön tai psykiatrisista sairauksista, jotka saattavat häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai jotka saattavat hämmentää kliinisen turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen tulkintaa
  • on ottanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aiemmasta lääkkeestä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen annostelua
  • Tiedetään saaneen CK-2127107 tai tirasemtiv missä tahansa aikaisemmassa kliinisessä tutkimuksessa
  • on saanut tai harkitsee saavansa tutkimuksen aikana minkäänlaista kantasoluhoitoa ALS:n hoitoon
  • On saanut tai harkitsee saavansa tutkimuksen aikana kaikenlaista geeniterapiaa ALS:n hoitoon
  • Hän on saanut tai harkitsee hankkivansa kalvotahdistusjärjestelmän tutkimuksen aikana
  • Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen 2 vuoden aikana
  • Tiettyjen lääkkeiden käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Reldesemtiv 150 mg kahdesti päivässä
Tämän haaran potilaat ottivat yhden 150 mg:n reldesemtiv-tabletin suun kautta ja 2 vastaavaa lumetablettia 12 tunnin välein 12 viikon ajan.
Lääke: Reldesemtiv
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • CK-2127107
Kokeellinen: Reldesemtiv 300 mg kahdesti päivässä
Tämän haaran potilaat ottivat 2 reldesemtiv 150 mg oraalista tablettia ja 1 vastaavan lumetabletin 12 tunnin välein 12 viikon ajan.
Lääke: Reldesemtiv
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • CK-2127107
Kokeellinen: Reldesemtiv 450 mg kahdesti päivässä
Tämän haaran potilaat ottivat 3 reldesemtiv 150 mg oraalista tablettia 12 tunnin välein 12 viikon ajan.
Lääke: Reldesemtiv
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • CK-2127107
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän haaran potilaat ottivat 3 oraalista lumetablettia 12 tunnin välein 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustilanteesta viikkoon 12 prosentin ennustetussa hitaassa elinvoimakapasiteetissa (SVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Hidas vitaalikapasiteetti mitattiin spirometrillä (litrayksiköissä). Kun potilaita oli hengitetty 3–5 levossa, heitä kehotettiin hengittämään mahdollisimman syvään, mitä seurasi maksimaalinen uloshengitys (puhaltamalla kaikki ilma keuhkoistaan). Saadut arvot muunnettiin prosentteiksi ennustetuiksi arvoiksi käyttämällä Global Lung Initiative -yhtälöä (eli testitulos prosentteina ennustetuista arvoista potilaille, joilla oli samanlaiset demografiset ja perusominaisuudet [esim. pituus, ikä, sukupuoli]).
Lähtötilanne viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 ALS:n toiminnallisessa luokitusasteikossa – tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
ALSFRS-R-mittaria käytetään vamman etenemisen ja vaikeusasteen mittaamiseen ALS-potilailla. ALSFRS-R koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat potilaan kykyä ja riippumattomuutta ALS:n kannalta merkityksellisissä toiminnallisissa toimissa ja jotka luokitellaan seuraaviin neljään osa-alueeseen: bruttomotoriset tehtävät, hienomotoriset tehtävät, bulbar-toiminnot ja hengitystoiminta. Jokainen kysymys pisteytetään 0:sta (osoittaa kyvyttömästä tai riippuvaisesta) 4:ään (normaali). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-48. Korkeammat pisteet kuvastavat normaalimpaa toimintaa ja pienemmät pisteet enemmän heikentynyttä toimintaa.
Lähtötilanne viikkoon 12
Lihasvoiman megapistemäärän kaltevuus lähtötasosta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Kädessä pidettävää dynamometriä, jonka asteikolla oli 0-300 puntaa, käytettiin mittaamaan lihasvoimaa ja kädensijan voimaa (kahdenpuoleinen). Testatut lihasryhmät olivat: kyynärpään taivutus, ranteen ojennus, ensimmäinen selkäluun sisäinen ojennus, lonkan koukistus, polven ojennus ja nilkan dorsiflexio; kaikki lihasryhmät arvioitiin kahdenvälisesti. Jokaisessa lähtötilanteen jälkeisessä lihasvoiman arvioinnissa laskettiin prosentuaalinen muutos lähtötasosta kullekin lihasryhmälle ja kädensijan voimalle käyttämällä seuraavaa yhtälöä: ([perustason jälkeinen arvo - perusviivan arvo] / perusviivan arvo) × 100. Lihasvoiman megapistemäärä laskettiin kunkin lihasryhmän sekä kädensijan voimakkuuden muutosten (eli prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta) keskiarvona. Tämän päätepisteen negatiiviset arvot osoittavat lihasvoiman heikkenemistä.
Lähtötilanne viikkoon 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cytokinetics

Yhteistyökumppanit

Astellas Pharma Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CY 5022

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa