Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CK-2127107 te evalueren bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (FORTITUDE-ALS)

21 augustus 2020 bijgewerkt door: Cytokinetics

Een multicentrische, dubbelblinde, gerandomiseerde, dosisafhankelijke, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van CK-2127107 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het doel van deze studie was om het effect te beoordelen van CK-2127107 (hierna reldesemtiv genoemd) versus placebo op de ademhalingsfunctie en andere metingen van de skeletspierfunctie bij patiënten met ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dosis variërende studie van reldesemtiv bij patiënten met ALS. Geschikte patiënten werden gerandomiseerd (1:1:1:1) om gedurende 12 weken een placebo of een van de drie doses reldesemtiv (150, 300 of 450 mg tweemaal daags) te krijgen. De randomisatie was gestratificeerd naar gelijktijdig gebruik/niet-gebruik van riluzol en gelijktijdig gebruik/niet-gebruik van edaravone. Gelijktijdig gebruik van riluzol en edaravone was toegestaan ​​zolang de dosis riluzol gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening stabiel was en edaravone gedurende 2 cycli voorafgaand aan de screening was ingenomen; deze medicijnen konden tijdens het onderzoek niet worden gestart.

Er waren in totaal 7 studiebezoeken gepland: screening, dag 1 (eerste doseringsdag), week 2, 4, 8 en 12, en follow-up (4 weken na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel). Het onderzoeksgeneesmiddel (placebo of reldesemtiv) moest tweemaal daags worden ingenomen, met een tussentijd van ongeveer 12 uur (± 2 uur) en binnen 2 uur na een maaltijd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

458

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van familiale of sporadische ALS ≤ 24 maanden voorafgaand aan de screening
  • Upright Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 60% van voorspeld voor leeftijd, lengte en geslacht bij screening
  • Tabletten kunnen slikken
  • Een verzorger (indien nodig)
  • In staat om reproduceerbare longfunctietesten uit te voeren
  • Pre-studie klinische laboratoriumbevindingen binnen het normale bereik of, indien buiten het normale bereik, door de onderzoeker als niet klinisch significant beschouwd
  • Mannelijke patiënten die geen vasectomie hebben ondergaan en bevestigd hebben dat het aantal zaadcellen nul is, moeten na ontvangst van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 10 weken na de laatste dosis ermee instemmen om aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken of zich te onthouden van seks
  • Vrouwelijke patiënten moeten postmenopauzaal of gesteriliseerd zijn of mogen geen borstvoeding geven, een negatieve zwangerschapstest hebben, niet van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek en aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken of zich onthouden van heteroseksuele omgang vanaf de screening tot 10 weken na de laatste dosis van studie medicijn
  • Patiënten moeten riluzol gebruiken gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening of riluzol gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening niet hebben ingenomen en niet van plan zijn om in de loop van het onderzoek met riluzol te beginnen.
  • Patiënten die edaravone gebruiken, moeten op het moment van de screening ten minste 2 doseringscycli met edaravone hebben voltooid of gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening geen edaravone hebben ingenomen en niet van plan zijn om in de loop van het onderzoek met edaravone te beginnen.

Uitsluitingscriteria:

  • Tijdens de screening wordt elk gebruik van niet-invasieve beademing (NIV), b.v. continue positieve luchtwegdruk [CPAP], niet-invasieve bi-level positieve luchtwegdruk [NPPV] of niet-invasieve volumebeademing [NVV] voor elk deel van de dag, of mechanische beademing via tracheostomie, of op enige vorm van zuurstofsuppletie
  • Neurologische stoornis door een andere aandoening dan ALS
  • Aanwezigheid bij screening van een medisch significante cardiale, pulmonale, GI, musculoskeletale of psychiatrische ziekte die het vermogen van de patiënt om te voldoen aan onderzoeksprocedures zou kunnen verstoren of die de interpretatie van klinische veiligheids- of werkzaamheidsgegevens zou kunnen verwarren
  • Heeft voorafgaand aan de dosering een onderzoeksgeneesmiddel ingenomen binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden van het vorige middel, afhankelijk van welke langer is
  • Bekend om CK-2127107 of tirasemtiv te hebben gekregen in eerdere klinische onderzoeken
  • Heeft in de loop van de studie enige vorm van stamceltherapie gekregen of overweegt deze te krijgen voor de behandeling van ALS
  • Heeft in de loop van de studie enige vorm van gentherapie gekregen of overweegt deze te krijgen voor de behandeling van ALS
  • Heeft in de loop van het onderzoek een diafragmatisch stimulatiesysteem gekregen of overweegt dit aan te schaffen
  • Geschiedenis van middelenmisbruik in de afgelopen 2 jaar
  • Gebruik van bepaalde medicijnen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Reldesemtiv 150 mg tweemaal daags
Patiënten in deze arm namen elke 12 uur 1 reldesemtiv 150 mg orale tablet en 2 bijpassende placebotabletten gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Reldesemtiv
Orale tablet
Andere namen:
  • CK-2127107
Experimenteel: Reldesemtiv 300 mg tweemaal daags
Patiënten in deze arm namen gedurende 12 weken elke 12 uur 2 reldesemtiv 150 mg orale tabletten en 1 bijpassende placebotablet in.
Geneesmiddel: Reldesemtiv
Orale tablet
Andere namen:
  • CK-2127107
Experimenteel: Reldesemtiv 450 mg tweemaal daags
Patiënten in deze arm namen gedurende 12 weken elke 12 uur 3 reldesemtiv 150 mg orale tabletten in.
Geneesmiddel: Reldesemtiv
Orale tablet
Andere namen:
  • CK-2127107
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten in deze arm namen gedurende 12 weken om de 12 uur 3 orale placebotabletten.
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn tot week 12 in het percentage voorspelde langzame vitale capaciteit (SVC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De langzame vitale capaciteit werd gemeten met behulp van een spirometer (in eenheden van liters). Na 3 tot 5 ademhalingen in rust kregen patiënten de instructie om zo diep mogelijk in te ademen, gevolgd door een maximale uitademing (alle lucht uit hun longen uitblazen). De verkregen waarden werden geconverteerd naar percentage voorspelde waarden met behulp van de Global Lung Initiative-vergelijking (dwz het testresultaat als een percentage van voorspelde waarden voor patiënten met vergelijkbare demografische en baselinekenmerken [bijv. lengte, leeftijd, geslacht]).
Basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 12 in de ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R) Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De ALSFRS-R wordt gebruikt om de progressie en ernst van invaliditeit bij patiënten met ALS te meten. De ALSFRS-R bestaat uit 12 vragen, die het vermogen en de onafhankelijkheid van een patiënt beoordelen in functionele activiteiten die relevant zijn voor ALS, gecategoriseerd in de volgende 4 domeinen: grove motorische taken, fijne motorische taken, bulbaire functies en ademhalingsfunctie. Elke vraag krijgt een score van 0 (wat aangeeft dat hij niet in staat of afhankelijk is) tot 4 (normaal). De totale score varieert van 0 tot 48. Hogere scores weerspiegelen meer normaal functioneren en lagere scores weerspiegelen meer gestoord functioneren.
Basislijn tot week 12
Helling van spierkracht Megascore van basislijn tot week 12
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Een handdynamometer, met een schaal van 0 tot 300 pond, werd gebruikt om spierkracht en handgreepkracht te meten (bilateraal). De geteste spiergroepen waren: elleboogflexie, polsextensie, eerste dorsale interosseus, heupflexie, knie-extensie en dorsaalflexie van de enkel; alle spiergroepen werden bilateraal geëvalueerd. Voor elke beoordeling van spierkracht na de basislijn werd de procentuele verandering ten opzichte van de basislijn berekend voor elke spiergroep en handgreepkracht, met behulp van de volgende vergelijking: ([waarde na basislijn - basiswaarde] / basislijnwaarde) × 100. De megascore voor spierkracht werd berekend als het gemiddelde van de veranderingen (dwz procentuele verandering ten opzichte van de basislijn) die voor elk van de spiergroepen werd waargenomen, evenals de handgreepkracht. Voor dit eindpunt wijzen negatieve waarden op een afname van de spierkracht.
Basislijn tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cytokinetics

Medewerkers

Astellas Pharma Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juli 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CY 5022

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Togo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren