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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von CK-2127107 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (FORTITUDE-ALS)

21. August 2020 aktualisiert von: Cytokinetics

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von CK-2127107 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Zweck dieser Studie war die Bewertung der Wirkung von CK-2127107 (im Folgenden als Reldesemtiv bezeichnet) im Vergleich zu Placebo auf die Atemfunktion und andere Parameter der Skelettmuskelfunktion bei Patienten mit ALS.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie mit Reldesemtiv bei Patienten mit ALS. Geeignete Patienten wurden randomisiert (1:1:1:1) und erhielten 12 Wochen lang Placebo oder eine von drei Dosen von Reldesemtiv (150, 300 oder 450 mg zweimal täglich). Die Randomisierung wurde nach gleichzeitiger Anwendung/Nichtanwendung von Riluzol und gleichzeitiger Anwendung/Nichtanwendung von Edaravon stratifiziert. Die gleichzeitige Gabe von Riluzol und Edaravon war erlaubt, solange die Riluzol-Dosis mindestens 30 Tage vor dem Screening stabil war und Edaravon vor dem Screening für 2 Zyklen eingenommen worden war; diese Medikamente konnten während der Studie nicht eingeleitet werden.

Insgesamt waren 7 Studienvisiten geplant: Screening, Tag 1 (erster Dosierungstag), Wochen 2, 4, 8 und 12 und Nachsorge (4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments). Das Studienmedikament (Placebo oder Reldesemtiv) sollte zweimal täglich im Abstand von etwa 12 Stunden (± 2 Stunden) und innerhalb von 2 Stunden nach einer Mahlzeit eingenommen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

458

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University Of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer familiären oder sporadischen ALS ≤ 24 Monate vor dem Screening
  • Upright Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 60 % des vorhergesagten Alters, der Größe und des Geschlechts beim Screening
  • Kann Tabletten schlucken
  • Eine Pflegekraft (falls benötigt)
  • Kann reproduzierbare Lungenfunktionstests durchführen
  • Klinische Laborbefunde vor der Studie innerhalb des normalen Bereichs oder, falls außerhalb des normalen Bereichs, vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant erachtet
  • Männliche Patienten, die keine Vasektomie hatten und bei denen die Spermienzahl Null bestätigt wurde, müssen nach Erhalt der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 10 Wochen nach der letzten Dosis zustimmen, entweder akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden oder auf Sex zu verzichten
  • Weibliche Patienten müssen postmenopausal oder sterilisiert sein oder dürfen nicht stillen, einen negativen Schwangerschaftstest haben, keine Absicht haben, während der Studie schwanger zu werden und akzeptable Verhütungsmethoden anwenden oder bis 10 Wochen nach der letzten Dosis des Screenings auf heterosexuellen Verkehr verzichten Medikament studieren
  • Die Patienten müssen entweder vor dem Screening mindestens 30 Tage lang Riluzol erhalten haben oder mindestens 30 Tage vor dem Screening kein Riluzol eingenommen haben und nicht planen, im Verlauf der Studie mit Riluzol zu beginnen.
  • Patienten unter Edaravon müssen zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 2 Behandlungszyklen mit Edaravon abgeschlossen haben oder mindestens 30 Tage vor dem Screening kein Edaravon eingenommen haben und nicht planen, im Laufe der Studie mit Edaravon zu beginnen.

Ausschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt des Screenings ist jede Anwendung von nicht-invasiver Beatmung (NIV), z. kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck [CPAP], nichtinvasiver positiver Atemwegsdruck auf zwei Ebenen [NPPV] oder nichtinvasive Volumenbeatmung [NVV] für jeden Teil des Tages oder mechanische Beatmung über Tracheostomie oder jede Form von Sauerstoffergänzung
  • Neurologische Beeinträchtigung aufgrund einer anderen Erkrankung als ALS
  • Anwesenheit beim Screening einer medizinisch signifikanten Herz-, Lungen-, GI-, Muskel-Skelett- oder psychiatrischen Erkrankung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, die Studienverfahren einzuhalten, oder die die Interpretation der klinischen Sicherheits- oder Wirksamkeitsdaten verfälschen könnte
  • Hat innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Dosierung ein Prüfpräparat eingenommen
  • Es ist bekannt, dass es CK-2127107 oder Tirasemtiv in einer früheren klinischen Studie erhalten hat
  • Hat im Verlauf der Studie irgendeine Form der Stammzelltherapie zur Behandlung von ALS erhalten oder erwägt, dies zu erhalten
  • Hat im Laufe der Studie eine Form der Gentherapie zur Behandlung von ALS erhalten oder erwägt dies
  • Hat im Laufe der Studie ein Zwerchfellstimulationssystem erhalten oder erwägt die Anschaffung
  • Geschichte des Drogenmissbrauchs in den letzten 2 Jahren
  • Verwendung bestimmter Medikamente

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Reldesemtiv 150 mg zweimal täglich
Die Patienten in diesem Arm nahmen 12 Wochen lang alle 12 Stunden 1 Reldesemtiv 150 mg Tablette zum Einnehmen und 2 passende Placebo-Tabletten ein.
Arzneimittel: Reldesemtiv
Orale Tablette
Andere Namen:
  • CK-2127107
Experimental: Reldesemtiv 300 mg zweimal täglich
Die Patienten in diesem Arm nahmen 12 Wochen lang alle 12 Stunden 2 Reldesemtiv 150 mg-Tabletten zum Einnehmen und 1 passende Placebo-Tablette ein.
Arzneimittel: Reldesemtiv
Orale Tablette
Andere Namen:
  • CK-2127107
Experimental: Reldesemtiv 450 mg zweimal täglich
Die Patienten in diesem Arm nahmen 12 Wochen lang alle 12 Stunden 3 Reldesemtiv 150 mg Tabletten zum Einnehmen ein.
Arzneimittel: Reldesemtiv
Orale Tablette
Andere Namen:
  • CK-2127107
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten in diesem Arm nahmen 12 Wochen lang alle 12 Stunden 3 orale Placebo-Tabletten ein.
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der prognostizierten langsamen Vitalkapazität (SVC) vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Die langsame Vitalkapazität wurde unter Verwendung eines Spirometers (in Einheiten von Litern) gemessen. Nach 3 bis 5 Atemzügen in Ruhe wurden die Patienten angewiesen, so tief wie möglich einzuatmen, gefolgt von einer maximalen Ausatmung (Ausblasen der gesamten Luft in ihren Lungen). Die erhaltenen Werte wurden unter Verwendung der Gleichung der Global Lung Initiative in prozentuale vorhergesagte Werte umgewandelt (dh das Testergebnis als Prozentsatz der vorhergesagten Werte für Patienten mit ähnlichen demografischen und Ausgangsmerkmalen [z. B. Größe, Alter, Geschlecht]).
Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Baseline zu Woche 12 in der ALS Functional Rating Scale – Revised (ALSFRS-R) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Der ALSFRS-R wird verwendet, um das Fortschreiten und die Schwere der Behinderung bei Patienten mit ALS zu messen. Der ALSFRS-R besteht aus 12 Fragen, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit eines Patienten bei funktionellen Aktivitäten, die für ALS relevant sind, bewerten und in die folgenden 4 Bereiche eingeteilt werden: grobmotorische Aufgaben, feinmotorische Aufgaben, bulbäre Funktionen und Atmungsfunktion. Jede Frage wird von 0 (unfähig oder abhängig) bis 4 (normal) bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48. Höhere Werte spiegeln eine normalere Funktion und niedrigere Werte eine stärkere Beeinträchtigung der Funktion wider.
Baseline bis Woche 12
Anstieg des Muskelkraft-Mega-Scores von der Grundlinie bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Ein tragbares Dynamometer mit einer Skala von 0 bis 300 Pfund wurde verwendet, um die Muskelkraft und die Handgriffstärke (bilateral) zu messen. Die getesteten Muskelgruppen waren: Ellbogenbeugung, Handgelenkstreckung, erste dorsale interossäre, Hüftbeugung, Kniestreckung und Knöchel-Dorsalflexion; Alle Muskelgruppen wurden bilateral bewertet. Für jede Post-Baseline-Beurteilung der Muskelkraft wurde die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für jede Muskelgruppe und Handgriffstärke unter Verwendung der folgenden Gleichung berechnet: ([Post-Baseline-Wert – Ausgangswert] / Ausgangswert) × 100. Der Muskelkraft-Mega-Score wurde als Durchschnitt der Veränderungen (dh prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) berechnet, die für jede der Muskelgruppen sowie für die Handgriffstärke beobachtet wurden. Bei diesem Endpunkt weisen negative Werte auf eine Abnahme der Muskelkraft hin.
Baseline bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cytokinetics

Mitarbeiter

Astellas Pharma Inc

Ermittler

  • Studienleiter: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CY 5022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

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