Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a CK-2127107 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél (FORTITUDE-ALS)

2020. augusztus 21. frissítette: Cytokinetics

2. fázisú, többközpontú, kettős vak, randomizált, dózistartományos, placebo-kontrollos vizsgálat a CK-2127107 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy felmérje a CK-2127107 (a továbbiakban: reldesemtiv) hatását a placebóval szemben a légzésfunkcióra és a vázizomfunkció egyéb méréseire ALS-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, dózistartományos reldesemtiv vizsgálat volt ALS-ben szenvedő betegeken. A jogosult betegeket randomizálták (1:1:1:1), hogy placebót vagy a reldesemtiv három adagja egyikét (150, 300 vagy 450 mg naponta kétszer) kapják 12 héten keresztül. A véletlenszerű besorolást a riluzol egyidejű alkalmazás/nem használat és az edaravone egyidejű használat/nem használat szerint csoportosították. A riluzol és az edaravone egyidejű alkalmazása addig megengedett, amíg a riluzol dózisa stabil volt legalább 30 napig a szűrést megelőzően, és az edaravont a szűrés előtt 2 cikluson keresztül szedték; ezeket a gyógyszereket nem lehetett elindítani a vizsgálat során.

Összesen 7 vizsgálati látogatást terveztek: szűrés, 1. nap (első adagolási nap), 2., 4., 8. és 12. hét, valamint nyomon követés (4 héttel a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után). A vizsgálati gyógyszert (placebót vagy reldesemtiv) naponta kétszer, körülbelül 12 órás (± 2 órás) különbséggel és étkezés után 2 órán belül kellett bevenni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

458

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Ausztrália, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Írország
      • Dublin, Írország, Dublin 9
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Családi vagy sporadikus ALS diagnózisa ≤ 24 hónappal a szűrés előtt
  • Álló lassú életkapacitás (SVC) ≥ a szűréskor előrejelzett életkor, magasság és nem 60%-a
  • Képes lenyelni a tablettákat
  • Gondozó (ha kell)
  • Képes reprodukálható tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésére
  • A vizsgálat előtti klinikai laboratóriumi leletek a normál tartományon belül vannak, vagy ha a normál tartományon kívül esnek, akkor a vizsgáló szerint klinikailag nem jelentősek
  • Azoknak a férfi betegeknek, akiken nem végeztek vazektómiát, és a spermiumszám igazolt nulla, a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadását követően az utolsó adag után 10 hétig bele kell egyeznie, hogy elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmaz, vagy tartózkodik a szextől.
  • A női betegeknek posztmenopauzás vagy sterilizáltnak kell lenniük, vagy nem szoptathatnak, negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem állhatnak szándékában teherbe esni a vizsgálat során, és elfogadható fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk, vagy tartózkodniuk kell a heteroszexuális érintkezéstől a szűréstől az utolsó adag után 10 hétig. tanulmányi gyógyszer
  • A betegeknek a szűrés előtt legalább 30 napig riluzolt kell kapniuk, vagy legalább 30 napig nem szedniük kell riluzolt a szűrés előtt, és nem tervezik a riluzol kezelés megkezdését a vizsgálat ideje alatt.
  • Az edaravone-kezelésben részesülő betegeknek a szűrés időpontjában legalább 2 edaravonedagolási ciklust el kell végezniük, vagy a szűrés előtt legalább 30 napig nem szedtek edaravont, és nem tervezik az edaravone-kezelés megkezdését a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • A szűrés időpontjában minden non-invazív lélegeztetés (NIV), pl. folyamatos pozitív légúti nyomás [CPAP], nem invazív kétszintű pozitív légúti nyomás [NPPV] vagy noninvazív volumenlélegeztetés [NVV] a nap bármely részében, vagy mechanikus lélegeztetés tracheostomián keresztül, vagy bármilyen oxigénpótlással
  • Az ALS-től eltérő állapot miatt kialakuló neurológiai károsodás
  • Jelenlét minden olyan orvosilag jelentős szív-, tüdő-, gyomor-bélrendszeri, mozgásszervi vagy pszichiátriai betegség szűrésén, amely megzavarhatja a beteget abban, hogy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak, vagy amely megzavarhatja a klinikai biztonságossági vagy hatásossági adatok értelmezését
  • az adagolás előtt bevett bármilyen vizsgálati vizsgálati gyógyszert az előző szertől számított 30 napon belül vagy öt felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Ismeretes, hogy bármely korábbi klinikai vizsgálatban CK-2127107-et vagy tirasemtiv-et kapott
  • a vizsgálat során az ALS kezelésére szolgáló őssejtterápia bármely formáját kapott, vagy azt fontolgatja
  • A vizsgálat során az ALS kezelésére szolgáló génterápia bármely formáját kapott vagy azt fontolgatja
  • A vizsgálat során rekeszizom ingerlő rendszert kapott, vagy azt fontolgatja
  • Kábítószer-használat története az elmúlt 2 évben
  • Bizonyos gyógyszerek alkalmazása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Reldesemtiv 150 mg naponta kétszer
Az ebbe a karba tartozó betegek 12 héten keresztül 12 óránként 1 reldesemtiv 150 mg-os orális tablettát és 2 megfelelő placebót szedtek.
Drog: Reldesemtiv
Orális tabletta
Más nevek:
  • CK-2127107
Kísérleti: Reldesemtiv 300 mg naponta kétszer
Az ebbe a karba tartozó betegek 12 héten keresztül 12 óránként 2 reldesemtiv 150 mg-os orális tablettát és 1 megfelelő placebót szedtek.
Drog: Reldesemtiv
Orális tabletta
Más nevek:
  • CK-2127107
Kísérleti: Reldesemtiv 450 mg naponta kétszer
Az ebbe a karba tartozó betegek 3 reldesemtiv 150 mg-os orális tablettát vettek be 12 óránként 12 héten keresztül.
Drog: Reldesemtiv
Orális tabletta
Más nevek:
  • CK-2127107
Placebo Comparator: Placebo
Az ebbe a karba tartozó betegek 12 héten keresztül 12 óránként 3 orális placebót szedtek.
Drog: Placebo
Orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékről a 12. hétre a százalékos előre jelzett lassú életkapacitásban (SVC)
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
A lassú életkapacitást spirométerrel mértük (liter egységekben). 3-5 nyugalmi lélegzetvételt követően a betegeket arra utasították, hogy a lehető legmélyebb belélegzést vegyenek, majd egy maximális kilégzést (az összes levegőt kifújják a tüdejükben). A kapott értékeket a Global Lung Initiative egyenlet segítségével (vagyis a teszteredményt a hasonló demográfiai és kiindulási jellemzőkkel (pl. magasság, életkor, nem) rendelkező betegek előrejelzett értékeinek százalékában kifejezve) számítottuk át százalékos előrejelzett értékekre.
Alaphelyzet a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékről a 12. hétre az ALS funkcionális értékelési skálán – felülvizsgált (ALSFRS-R) összpontszám
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
Az ALSFRS-R a rokkantság progressziójának és súlyosságának mérésére szolgál ALS-ben szenvedő betegeknél. Az ALSFRS-R 12 kérdésből áll, amelyek felmérik a páciens képességeit és függetlenségét az ALS-hez kapcsolódó funkcionális tevékenységekben, a következő 4 tartományba sorolva: nagymotoros feladatok, finommotoros feladatok, bulbar funkciók és légzésfunkciók. Minden kérdés 0-tól (az alkalmatlanságot vagy függőséget jelző) 4-ig (normál) pontozható. Az összpontszám 0 és 48 között van. A magasabb pontszámok normálisabb működést, az alacsonyabb pontszámok pedig több károsodott funkciót tükröznek.
Alaphelyzet a 12. hétig
Az izomerő megapontszámának lejtése az alapvonaltól a 12. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
Egy 0-300 font skálájú kézi dinamométert használtak az izomerő és a markolat erejének (kétoldali) mérésére. A vizsgált izomcsoportok a következők voltak: könyökhajlítás, csuklónyújtás, első dorsalis interosseus, csípőhajlítás, térdnyújtás és boka dorsiflexiója; minden izomcsoportot bilaterálisan értékeltek. Az izomerő minden egyes kiindulási érték utáni értékeléséhez a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változást minden izomcsoportra és markolat erejére kiszámítottuk a következő egyenlet felhasználásával: ([a kiindulási érték utáni érték – alapvonali érték] / alapvonali érték) × 100. Az izomerő mega-pontszámát az egyes izomcsoportoknál megfigyelt változások (azaz a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változás), valamint a kézfogás erejének átlagaként számítottuk ki. Ennél a végpontnál a negatív értékek az izomerő csökkenését jelzik.
Alaphelyzet a 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cytokinetics

Együttműködők

Astellas Pharma Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 17.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. szeptember 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 21.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CY 5022

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel