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Un estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de CK-2127107 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (FORTITUDE-ALS)

21 de agosto de 2020 actualizado por: Cytokinetics

Estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, de rango de dosis y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de CK-2127107 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El propósito de este estudio fue evaluar el efecto de CK-2127107 (en lo sucesivo, reldesemtiv) versus placebo sobre la función respiratoria y otras medidas de la función del músculo esquelético en pacientes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de rango de dosis de reldesemtiv en pacientes con ELA. Los pacientes elegibles fueron aleatorizados (1:1:1:1) para recibir placebo o una de las tres dosis de reldesemtiv (150, 300 o 450 mg dos veces al día) durante 12 semanas. La aleatorización se estratificó por uso concomitante/no uso de riluzol y uso concomitante/no uso de edaravona. Se permitió el uso concomitante de riluzol y edaravone siempre que la dosis de riluzol hubiera sido estable durante al menos 30 días antes de la selección y se hubiera tomado edaravone durante 2 ciclos antes de la selección; estos fármacos no pudieron iniciarse durante el estudio.

Se planificaron un total de 7 visitas de estudio: selección, día 1 (primer día de dosificación), semanas 2, 4, 8 y 12 y seguimiento (4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio). El fármaco del estudio (placebo o reldesemtiv) debía tomarse dos veces al día, con un intervalo de aproximadamente 12 horas (± 2 horas) y dentro de las 2 horas posteriores a una comida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

458

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University Of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA familiar o esporádica ≤ 24 meses antes de la selección
  • Capacidad vital lenta vertical (SVC) ≥ 60 % de lo previsto para la edad, la altura y el sexo en la selección
  • Capaz de tragar tabletas
  • Un cuidador (si es necesario)
  • Capaz de realizar pruebas de función pulmonar reproducibles
  • Hallazgos de laboratorio clínico previos al estudio dentro del rango normal o, si están fuera del rango normal, considerados clínicamente no significativos por el investigador
  • Los pacientes varones que no se hayan sometido a una vasectomía y que hayan confirmado un recuento de espermatozoides cero deben aceptar, después de recibir la primera dosis del fármaco del estudio hasta 10 semanas después de la última dosis, utilizar métodos anticonceptivos aceptables o abstenerse de tener relaciones sexuales.
  • Las pacientes deben ser posmenopáusicas o esterilizadas o no deben estar amamantando, tener una prueba de embarazo negativa, no tener intención de quedar embarazadas durante el estudio y usar métodos anticonceptivos aceptables o abstenerse de tener relaciones heterosexuales desde la selección hasta 10 semanas después de la última dosis de droga de estudio
  • Los pacientes deben tomar riluzol durante al menos 30 días antes de la selección o no haber tomado riluzol durante al menos 30 días antes de la selección y no planear comenzar con riluzol durante el transcurso del estudio.
  • Los pacientes que toman edaravone deben haber completado al menos 2 ciclos de dosificación con edaravone en el momento de la selección o no haber tomado edaravone durante al menos 30 días antes de la selección y no planear comenzar con edaravone durante el curso del estudio.

Criterio de exclusión:

  • En el momento de la selección, cualquier uso de ventilación no invasiva (VNI), p. presión positiva continua en las vías respiratorias [CPAP], presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles no invasiva [NPPV] o ventilación de volumen no invasiva [NVV] para cualquier parte del día, o ventilación mecánica a través de traqueotomía, o en cualquier forma de suplemento de oxígeno
  • Deterioro neurológico debido a una condición diferente a la ELA
  • Presencia en la selección de cualquier enfermedad cardíaca, pulmonar, GI, musculoesquelética o psiquiátrica médicamente significativa que pueda interferir con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio o que pueda confundir la interpretación de los datos clínicos de seguridad o eficacia.
  • Ha tomado cualquier fármaco del estudio en investigación dentro de los 30 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea más largo, antes de la dosificación
  • Se sabe que recibió CK-2127107 o tirasemtiv en cualquier ensayo clínico anterior
  • Ha recibido o está considerando recibir durante el transcurso del estudio cualquier forma de terapia con células madre para el tratamiento de la ELA
  • Ha recibido o está considerando recibir durante el curso del estudio cualquier forma de terapia génica para el tratamiento de la ELA
  • Ha recibido o está considerando obtener durante el curso del estudio un sistema de marcapasos diafragmático
  • Antecedentes de abuso de sustancias en los últimos 2 años
  • Uso de ciertos medicamentos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Reldesemtiv 150 mg dos veces al día
Los pacientes de este grupo tomaron 1 comprimido oral de reldesemtiv de 150 mg y 2 comprimidos de placebo correspondientes cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Redesemtiv
Tableta oral
Otros nombres:
  • CK-2127107
Experimental: Reldesemtiv 300 mg dos veces al día
Los pacientes de este grupo tomaron 2 comprimidos orales de 150 mg de reldesemtiv y 1 comprimido de placebo equivalente cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Redesemtiv
Tableta oral
Otros nombres:
  • CK-2127107
Experimental: Reldesemtiv 450 mg dos veces al día
Los pacientes de este grupo tomaron 3 comprimidos orales de 150 mg de reldesemtiv cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Redesemtiv
Tableta oral
Otros nombres:
  • CK-2127107
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes de este grupo tomaron 3 comprimidos orales de placebo cada 12 horas durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Tableta oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en el porcentaje previsto de capacidad vital lenta (SVC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La capacidad vital lenta se midió con un espirómetro (en unidades de litros). Después de 3 a 5 respiraciones en reposo, se instruyó a los pacientes para que hicieran una inspiración lo más profunda posible seguida de una exhalación máxima (soplar todo el aire de sus pulmones). Los valores obtenidos se convirtieron en valores porcentuales predichos utilizando la ecuación de Global Lung Initiative (es decir, el resultado de la prueba como un porcentaje de los valores predichos para pacientes con características demográficas y basales similares [p. ej., altura, edad, sexo]).
Línea de base a la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la escala de calificación funcional de ALS: puntuación total revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
El ALSFRS-R se utiliza para medir la progresión y la gravedad de la discapacidad en pacientes con ELA. El ALSFRS-R consta de 12 preguntas, que evalúan la capacidad y la independencia de un paciente en actividades funcionales relevantes para la ELA, clasificadas en los siguientes 4 dominios: tareas motoras gruesas, tareas motoras finas, funciones bulbares y función respiratoria. Cada pregunta se puntúa de 0 (que indica incapaz o dependiente) a 4 (normal). La puntuación total oscila entre 0 y 48. Las puntuaciones más altas reflejan una función más normal y las puntuaciones más bajas reflejan una función más deteriorada.
Línea de base a la semana 12
Pendiente de la megapuntuación de la fuerza muscular desde el inicio hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
Se utilizó un dinamómetro de mano, con una escala de 0 a 300 libras, para medir la fuerza muscular y la fuerza de prensión (bilateral). Los grupos musculares evaluados fueron: flexión de codo, extensión de muñeca, primer interóseo dorsal, flexión de cadera, extensión de rodilla y dorsiflexión de tobillo; todos los grupos musculares fueron evaluados bilateralmente. Para cada evaluación posterior a la línea de base de la fuerza muscular, se calculó el cambio porcentual con respecto a la línea de base para cada grupo muscular y fuerza de prensión, usando la siguiente ecuación: ([valor posterior a la línea de base - valor de línea de base] / valor de línea de base) × 100. La megapuntuación de fuerza muscular se calculó como el promedio de los cambios (es decir, el cambio porcentual desde la línea de base) observados para cada uno de los grupos musculares, así como la fuerza de prensión manual. Para este criterio de valoración, los valores negativos indican una disminución de la fuerza muscular.
Línea de base a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cytokinetics

Colaboradores

Astellas Pharma Inc

Investigadores

  • Director de estudio: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

7 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

7 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

19 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CY 5022

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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