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근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2127107의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구 (FORTITUDE-ALS)

2020년 8월 21일 업데이트: Cytokinetics

근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2127107의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상, 다중 센터, 이중 맹검, 무작위, 용량 범위, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 ALS 환자의 호흡 기능 및 기타 골격근 기능 측정에 대한 CK-2127107(이하 reldesemtiv) 대 위약의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 ALS 환자에서 reldesemtiv에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 용량 범위 연구였습니다. 적격 환자는 12주 동안 무작위로(1:1:1:1) 위약 또는 reldesemtiv 3회 용량(150, 300 또는 450 mg 1일 2회) 중 하나를 투여 받았습니다. 무작위화는 riluzole 병용/비사용 및 edaravone 병용/비사용으로 계층화되었습니다. riluzole과 edaravone 병용은 riluzole 용량이 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적이었고 스크리닝 전 2주기 동안 edaravone을 복용한 경우 허용되었습니다. 이러한 약물은 연구 중에 시작할 수 없습니다.

총 7번의 연구 방문이 계획되었습니다: 스크리닝, 1일(첫 번째 투약일), 2주, 4주, 8주 및 12주 및 후속 조치(연구 약물의 마지막 투여 후 4주). 연구 약물(위약 또는 reldesemtiv)은 약 12시간(±2시간) 간격으로 식사 후 2시간 이내에 하루에 두 번 복용했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

458

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, 미국, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, 미국, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • 캐나다
      • Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 전 24개월 이하의 가족성 또는 산발성 ALS 진단
  • 직립 SVC(Slow Vital Capacity) ≥ 스크리닝 시 연령, 키 및 성별에 대해 예측된 것의 60%
  • 정제를 삼킬 수 있음
  • 간병인(필요한 경우)
  • 재현 가능한 폐 기능 검사 수행 가능
  • 정상 범위 내 또는 정상 범위를 벗어나는 경우 조사자가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주하는 사전 연구 임상 실험실 소견
  • 정관 절제술을 받지 않았고 정자 수가 0으로 확인된 남성 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 마지막 투여 후 10주까지 허용 가능한 피임 방법을 사용하거나 성관계를 삼가는 데 동의해야 합니다.
  • 여성 환자는 폐경 후이거나 불임이거나 모유 수유 중이 아니어야 하고, 임신 검사 결과가 음성이어야 하며, 연구 기간 동안 임신할 의사가 없어야 하며 허용 가능한 피임 방법을 사용하거나 스크리닝부터 마지막 ​​투여 후 10주까지 이성간 성교를 삼가야 합니다. 연구 약물
  • 환자는 스크리닝 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용했거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았고 연구 과정 동안 riluzole을 시작할 계획이 없어야 합니다.
  • 에다라본을 복용 중인 환자는 스크리닝 시점에 에다라본 투여를 최소 2주기 완료했거나 스크리닝 전 최소 30일 동안 에다라본을 복용하지 않았으며 연구 과정 동안 에다라본을 시작할 계획이 없어야 합니다.

제외 기준:

  • 스크리닝 시 비침습적 환기(NIV) 사용, 예: 지속 양압[CPAP], 비침습적 이중 수준 양압[NPPV] 또는 비침습적 용적 환기[NVV], 기관 절개술을 통한 기계적 환기 또는 모든 형태의 산소 보충
  • ALS 이외의 상태로 인한 신경 장애
  • 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해할 수 있거나 임상 안전성 또는 유효성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 의학적으로 중요한 심장, 폐, GI, 근골격 또는 정신 질환의 스크리닝 시 존재
  • 투약 전 30일 또는 이전 약제의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
  • 이전 임상시험에서 CK-2127107 또는 티라셈티브를 투여받은 것으로 알려짐
  • 연구 과정 동안 ALS 치료를 위한 모든 형태의 줄기 세포 요법을 받았거나 받을 것을 고려하고 있습니다.
  • 연구 과정 동안 ALS 치료를 위한 모든 형태의 유전자 요법을 받았거나 받을 것을 고려하고 있습니다.
  • 연구 과정 동안 횡격막 페이싱 시스템을 받았거나 받을 것을 고려하고 있습니다.
  • 지난 2년 이내에 약물 남용의 역사
  • 특정 약물 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 렐데셈티브 150mg 1일 2회
이 팔의 환자들은 12주 동안 12시간마다 1개의 reldesemtiv 150mg 경구 정제와 2개의 일치하는 위약 정제를 복용했습니다.
의약품: 렐데셈티브
구강 정제
다른 이름들:
  • CK-2127107
실험적: 렐데셈티브 300mg 1일 2회
이 부문의 환자들은 12주 동안 12시간마다 2개의 reldesemtiv 150mg 경구 정제와 1개의 일치하는 위약 정제를 복용했습니다.
의약품: 렐데셈티브
구강 정제
다른 이름들:
  • CK-2127107
실험적: 렐데셈티브 450mg 1일 2회
이 팔의 환자들은 12주 동안 12시간마다 3개의 reldesemtiv 150mg 경구 정제를 복용했습니다.
의약품: 렐데셈티브
구강 정제
다른 이름들:
  • CK-2127107
위약 비교기: 위약
이 부문의 환자들은 12주 동안 12시간마다 3개의 위약 경구 정제를 복용했습니다.
의약품: 위약
구강 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주차까지 예측된 느린 폐활량 용량(SVC) 비율의 변화
기간: 12주까지의 기준선
느린 폐활량은 폐활량계(리터 단위)를 사용하여 측정되었습니다. 안정 시 3~5회 호흡한 후 환자에게 가능한 한 깊게 숨을 들이마신 다음 최대로 숨을 내쉬도록 지시했습니다(폐의 모든 ​​공기를 불어냄). 얻어진 값은 Global Lung Initiative 등식을 사용하여 퍼센트 예측값으로 전환되었습니다(즉, 유사한 인구통계학적 및 기준선 특성[예: 신장, 연령, 성별]의 환자에 대한 예측값의 퍼센트로서의 테스트 결과).
12주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ALS 기능 평가 척도 - 개정(ALSFRS-R) 총 점수에서 기준선에서 12주까지의 변경
기간: 12주까지의 기준선
ALSFRS-R은 ALS 환자의 장애 진행 및 중증도를 측정하는 데 사용됩니다. ALSFRS-R은 ALS와 관련된 기능적 활동에서 환자의 능력과 독립성을 평가하는 12개의 질문으로 구성되어 있으며 총 운동 과제, 미세 운동 과제, 구근 기능 및 호흡 기능의 4개 영역으로 분류됩니다. 각 질문은 0(무능력 또는 의존을 나타냄)에서 4(정상)까지 점수가 매겨집니다. 총 점수 범위는 0에서 48까지입니다. 더 높은 점수는 더 많은 정상적인 기능을 반영하고 더 낮은 점수는 더 많은 손상된 기능을 나타냅니다.
12주까지의 기준선
기준선에서 12주차까지 근력 메가 점수의 기울기
기간: 12주까지의 기준선
0에서 300파운드까지 눈금이 있는 휴대용 동력계를 사용하여 근력과 손잡이 근력(양쪽)을 측정했습니다. 테스트된 근육 그룹은 다음과 같습니다: 팔꿈치 굴곡, 손목 신전, 제1등골간근, 고관절 굴곡, 무릎 신전 및 발목 배측굴곡; 모든 근육 그룹을 양측으로 평가했습니다. 근력의 각 기준선 이후 평가에 대해 다음 방정식을 사용하여 각 근육 그룹 및 악력에 대해 기준선으로부터 백분율 변화를 계산했습니다. ([기준선 이후 값 - 기준선 값] / 기준선 값) × 100. 근력 메가-스코어는 각각의 근육 그룹 및 손잡이 근력에 대해 관찰된 변화(즉, 기준선으로부터의 백분율 변화)의 평균으로 계산되었습니다. 이 끝점에서 음수 값은 근력 감소를 나타냅니다.
12주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cytokinetics

협력자

Astellas Pharma Inc

수사관

  • 연구 책임자: MD Cytokinetics, Cytokinetics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 24일

기본 완료 (실제)

2019년 3월 7일

연구 완료 (실제)

2019년 3월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 17일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 21일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CY 5022

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

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