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一项评估 CK-2127107 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的疗效、安全性和耐受性的研究 (FORTITUDE-ALS)

2020年8月21日 更新者：Cytokinetics

一项 2 期、多中心、双盲、随机、剂量范围、安慰剂对照研究，以评估 CK-2127107 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的疗效、安全性和耐受性

本研究的目的是评估 CK-2127107（以下简称 reldesemtiv）与安慰剂相比对 ALS 患者呼吸功能和骨骼肌功能其他指标的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围的 reldesemtiv 研究，用于 ALS 患者。 符合条件的患者被随机（1:1:1:1）接受安慰剂或三种剂量的 reldesemtiv（150、300 或 450 mg，每天两次）中的一种，持续 12 周。 随机化按利鲁唑伴随使用/未使用和依达拉奉伴随使用/未使用分层。 允许同时使用利鲁唑和依达拉奉，只要利鲁唑剂量在筛选前稳定至少 30 天，并且依达拉奉在筛选前已服用 2 个周期；这些药物不能在研究期间启动。

总共计划了 7 次研究访问：筛选、第 1 天（第一个给药日）、第 2、4、8 和 12 周，以及随访（最后一次研究药物给药后 4 周）。 研究药物（安慰剂或 reldesemtiv）每天服用两次，间隔约 12 小时（± 2 小时），餐后 2 小时内服用。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

458

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal、Quebec、加拿大、H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、澳大利亚、4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park、South Australia、澳大利亚、5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco、California、美国、94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、美国、06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York、New York、美国、10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland、Oregon、美国、97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 筛查前 24 个月内诊断出家族性或散发性肌萎缩侧索硬化
  • 直立慢肺活量 (SVC) ≥ 筛选时年龄、身高和性别预测值的 60%
  • 能够吞服药片
  • 一名看护人（如果需要的话）
  • 能够进行可重复的肺功能测试
  • 正常范围内的研究前临床实验室结果，或者如果超出正常范围，则研究者认为没有临床意义
  • 未进行输精管结扎术并确认精子数为零的男性患者必须同意在接受第一剂研究药物后至最后一剂后 10 周使用可接受的避孕方法或放弃性行为
  • 女性患者必须绝经后或绝育或不能母乳喂养，妊娠试验阴性，在研究期间无意怀孕，并使用可接受的避孕方法或从筛选到最后一次给药后 10 周内避免异性性交研究药物
  • 患者必须在筛选前服用利鲁唑至少 30 天，或者在筛选前至少 30 天未服用利鲁唑，并且不打算在研究过程中开始服用利鲁唑。
  • 服用依达拉奉的患者必须在筛选时完成至少 2 个周期的依达拉奉给药，或者在筛选前至少 30 天未服用依达拉奉且不打算在研究过程中开始依达拉奉。

排除标准：

  • 在筛选时，任何无创通气 (NIV) 的使用，例如 持续气道正压通气 [CPAP]、无创双水平气道正压通气 [NPPV] 或无创容积通气 [NVV] 一天中的任何时间，或通过气管切开术进行机械通气，或任何形式的氧气补充
  • 由肌萎缩侧索硬化以外的疾病引起的神经损伤
  • 筛选时存在任何可能干扰患者遵守研究程序的能力或可能混淆临床安全性或疗效数据解释的具有医学意义的心脏、肺部、胃肠道、肌肉骨骼或精神疾病
  • 在服药前 30 天或前药的五个半衰期（以较长者为准）内服用过任何研究药物
  • 已知在之前的任何临床试验中接受过 CK-2127107 或 tirasemtiv
  • 已经接受或正在考虑在研究过程中接受任何形式的干细胞疗法来治疗肌萎缩侧索硬化
  • 已接受或正在考虑在研究过程中接受任何形式的基因治疗以治疗肌萎缩侧索硬化
  • 在研究过程中已经接受或正在考虑获得横膈膜起搏系统
  • 过去 2 年内药物滥用史
  • 使用某些药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Reldesemtiv 150 毫克，每天两次
该组患者每 12 小时服用 1 片 reldesemtiv 150 mg 口服片剂和 2 片匹配的安慰剂片剂，持续 12 周。
药品：相对论
口服片剂
其他名称：
  • CK-2127107
实验性的：Reldesemtiv 300 毫克，每天两次
该组患者每 12 小时服用 2 片 reldesemtiv 150 mg 口服片剂和 1 片匹配的安慰剂片剂，持续 12 周。
药品：相对论
口服片剂
其他名称：
  • CK-2127107
实验性的：Reldesemtiv 450 毫克，每天两次
该组患者每 12 小时服用 3 片 reldesemtiv 150 mg 口服片剂，持续 12 周。
药品：相对论
口服片剂
其他名称：
  • CK-2127107
安慰剂比较：安慰剂
该组患者每 12 小时服用 3 片安慰剂口服片剂，持续 12 周。
药品：安慰剂
口服片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
预测慢肺活量 (SVC) 百分比从基线到第 12 周的变化
大体时间：第 12 周的基线
使用肺活量计测量慢肺活量（以升为单位）。 在休息 3 到 5 次呼吸后，患者被指示尽可能深地吸气，然后最大程度地呼气（吹出肺部的所有空气）。 使用 Global Lung Initiative 方程将获得的值转换为预测值百分比（即，测试结果占具有相似人口统计和基线特征 [例如，身高、年龄、性别] 的患者的预测值的百分比）。
第 12 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ALS 功能评定量表从基线到第 12 周的变化 - 修订版 (ALSFRS-R) 总分
大体时间：第 12 周的基线
ALSFRS-R 用于衡量 ALS 患者残疾的进展和严重程度。 ALSFRS-R 包含 12 个问题，评估患者在与 ALS 相关的功能活动中的能力和独立性，分为以下 4 个领域：粗大运动任务、精细运动任务、延髓功能和呼吸功能。 每个问题的评分从 0（表示无能力或依赖）到 4（正常）。 总分范围从 0 到 48。 较高的分数反映更多的正常功能，较低的分数反映更多的功能受损。
第 12 周的基线
从基线到第 12 周的肌肉力量超级分数斜率
大体时间：第 12 周的基线
使用标度为 0 至 300 磅的手持式测力计测量肌肉力量和握力（双侧）。 测试的肌肉群是：肘部屈曲、腕部伸展、第一背侧骨间肌、髋部屈曲、膝部伸展和踝关节背屈；双侧评估所有肌肉群。 对于肌肉力量的每个基线后评估，使用以下等式计算每个肌肉群和握力强度相对于基线的百分比变化：（[基线后值 - 基线值] / 基线值）× 100。 肌肉力量超级分数计算为每个肌肉群观察到的平均变化（即相对于基线的百分比变化）以及握力。 对于此终点，负值表示肌肉力量下降。
第 12 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cytokinetics

合作者

Astellas Pharma Inc

调查人员

  • 研究主任：MD Cytokinetics、Cytokinetics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月24日

初级完成 (实际的)

2019年3月7日

研究完成 (实际的)

2019年3月7日

研究注册日期

首次提交

2017年5月12日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月17日

首次发布 (实际的)

2017年5月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年8月21日

最后验证

2020年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CY 5022

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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