Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av CK-2127107 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (FORTITUDE-ALS)

21 augusti 2020 uppdaterad av: Cytokinetics

En fas 2, multicenter, dubbelblind, randomiserad, dosvarierande, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av CK-2127107 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med denna studie var att bedöma effekten av CK-2127107 (hädanefter kallad reldesemtiv) kontra placebo på andningsfunktionen och andra mått på skelettmuskelfunktionen hos patienter med ALS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, dosvarierande studie av reldesemtiv hos patienter med ALS. Kvalificerade patienter randomiserades (1:1:1:1) för att få placebo eller en av tre doser av reldesemtiv (150, 300 eller 450 mg två gånger dagligen) under 12 veckor. Randomisering stratifierades efter samtidig användning/ej användning av riluzol och samtidig användning/ej användning av edaravon. Samtidigt riluzol och edaravon var tillåtet så länge som riluzoldosen hade varit stabil i minst 30 dagar före screening och edaravon hade tagits i 2 cykler före screening; dessa läkemedel kunde inte initieras under studien.

Totalt 7 studiebesök planerades: screening, dag 1 (första doseringsdagen), vecka 2, 4, 8 och 12 och uppföljning (4 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet). Studieläkemedlet (placebo eller reldesemtiv) skulle tas två gånger dagligen, med cirka 12 timmars mellanrum (± 2 timmar) och inom 2 timmar efter en måltid.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

458

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av familjär eller sporadisk ALS ≤ 24 månader före screening
  • Upright Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 60 % av förväntad ålder, längd och kön vid screening
  • Kan svälja tabletter
  • En vårdgivare (om en sådan behövs)
  • Kunna utföra reproducerbara lungfunktionstester
  • Förstudier av kliniska laboratoriefynd inom det normala intervallet eller, om de ligger utanför det normala intervallet, bedöms inte vara kliniskt signifikanta av utredaren
  • Manliga patienter som inte har genomgått en vasektomi och bekräftat noll spermieantal måste efter att ha fått den första dosen av studieläkemedlet fram till 10 veckor efter den sista dosen samtycka till att antingen använda acceptabla preventivmetoder eller avstå från sex
  • Kvinnliga patienter måste vara postmenopausala eller steriliserade eller får inte amma, ha ett negativt graviditetstest, inte ha för avsikt att bli gravida under studien och använda acceptabla preventivmedel eller avstå från heterosexuellt samlag från screening tills 10 veckor efter sista dosen av studera läkemedel
  • Patienter måste antingen vara på riluzol i minst 30 dagar före screening eller inte ha tagit riluzol på minst 30 dagar före screening och inte planera att påbörja riluzol under studiens gång.
  • Patienter som behandlas med edaravon måste ha avslutat minst 2 cykler av dosering med edaravon vid tidpunkten för screening eller inte ha tagit edaravon på minst 30 dagar före screening och inte planera att starta edaravon under studiens gång.

Exklusions kriterier:

  • Vid tidpunkten för screening kan all användning av icke-invasiv ventilation (NIV), t.ex. kontinuerligt positivt luftvägstryck [CPAP], icke-invasivt bi-nivå positivt luftvägstryck [NPPV] eller icke-invasiv volymventilation [NVV] under någon del av dagen, eller mekanisk ventilation via trakeostomi, eller på någon form av syrgastillskott
  • Neurologisk funktionsnedsättning på grund av ett annat tillstånd än ALS
  • Närvaro vid screening av alla medicinskt signifikanta hjärt-, lung-, gastrointestinala, muskuloskeletala eller psykiatriska sjukdomar som kan störa patientens förmåga att följa studieprocedurer eller som kan förvirra tolkningen av kliniska säkerhets- eller effektdata
  • Har tagit något prövningsläkemedel inom 30 dagar eller fem halveringstider från det tidigare läkemedlet, beroende på vilket som är längre, före dosering
  • Känd för att ha fått CK-2127107 eller tirasemtiv i någon tidigare klinisk prövning
  • Har fått eller överväger att under studiens gång få någon form av stamcellsterapi för behandling av ALS
  • Har fått eller överväger att under studiens gång få någon form av genterapi för behandling av ALS
  • Har fått eller överväger att skaffa ett diafragmatisk stimuleringssystem under studiens gång
  • Historik av missbruk under de senaste 2 åren
  • Användning av vissa mediciner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Reldesemtiv 150 mg två gånger dagligen
Patienterna i denna arm tog 1 reldesemtiv 150 mg oral tablett och 2 matchande placebotabletter var 12:e timme under 12 veckor.
Läkemedel: Reldesemtiv
Oral tablett
Andra namn:
  • CK-2127107
Experimentell: Reldesemtiv 300 mg två gånger dagligen
Patienterna i denna arm tog 2 reldesemtiv 150 mg orala tabletter och 1 matchande placebotablett var 12:e timme under 12 veckor.
Läkemedel: Reldesemtiv
Oral tablett
Andra namn:
  • CK-2127107
Experimentell: Reldesemtiv 450 mg två gånger dagligen
Patienter i denna arm tog 3 reldesemtiv 150 mg orala tabletter var 12:e timme under 12 veckor.
Läkemedel: Reldesemtiv
Oral tablett
Andra namn:
  • CK-2127107
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna i denna arm tog 3 placebo-tabletter var 12:e timme under 12 veckor.
Läkemedel: Placebo
Oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 12 i den procentuella förväntade långsamma vitalkapaciteten (SVC)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Långsam vitalkapacitet mättes med en spirometer (i enheter av liter). Efter 3 till 5 andetag i vila, instruerades patienterna att ta en så djup inspiration som möjligt följt av en maximal utandning (blåsa ut all luft i lungorna). Erhållna värden omvandlades till procentuella förutsagda värden med hjälp av Global Lung Initiative-ekvationen (dvs. testresultatet som en procentandel av förutsagda värden för patienter med liknande demografiska egenskaper och baslinjeegenskaper [t.ex. längd, ålder, kön]).
Baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 12 i ALS funktionella betygsskala - reviderad (ALSFRS-R) totalpoäng
Tidsram: Baslinje till vecka 12
ALSFRS-R används för att mäta progressionen och svårighetsgraden av funktionshinder hos patienter med ALS. ALSFRS-R består av 12 frågor, som utvärderar en patients förmåga och oberoende i funktionella aktiviteter som är relevanta för ALS, kategoriserade i följande 4 domäner: grovmotoriska uppgifter, finmotoriska uppgifter, bulbarfunktioner och andningsfunktion. Varje fråga får poäng från 0 (vilket indikerar oförmögen eller beroende) till 4 (normalt). Den totala poängen varierar från 0 till 48. Högre poäng återspeglar mer normal funktion och lägre poäng återspeglar mer nedsatt funktion.
Baslinje till vecka 12
Lutning av muskelstyrka Megapoäng från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
En handhållen dynamometer, med en skala från 0 till 300 pund, användes för att mäta muskelstyrka och handgreppsstyrka (bilateralt). Muskelgrupperna som testades var: armbågsflexion, handledsförlängning, första dorsal interosseous, höftflexion, knäförlängning och ankeldorsalflexion; alla muskelgrupper utvärderades bilateralt. För varje bedömning av muskelstyrka efter baslinjen beräknades den procentuella förändringen från baslinjen för varje muskelgrupp och handgreppsstyrka, med hjälp av följande ekvation: ([postbaseline-värde - baslinjevärde] / baslinjevärde) × 100. Megapoängen för muskelstyrka beräknades som medelvärdet av förändringarna (dvs. procentuell förändring från baslinjen) observerade för var och en av muskelgrupperna såväl som handgreppsstyrkan. För denna endpoint indikerar negativa värden en minskning av muskelstyrkan.
Baslinje till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cytokinetics

Samarbetspartners

Astellas Pharma Inc

Utredare

  • Studierektor: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

7 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

7 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 maj 2017

Första postat (Faktisk)

19 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CY 5022

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera