Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af CK-2127107 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (FORTITUDE-ALS)

21. august 2020 opdateret af: Cytokinetics

En fase 2, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, dosisvarierende, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CK-2127107 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med denne undersøgelse var at vurdere effekten af ​​CK-2127107 (herefter benævnt reldesemtiv) versus placebo på respiratorisk funktion og andre mål for skeletmuskelfunktion hos patienter med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var en dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, dosisvarierende undersøgelse af reldesemtiv hos patienter med ALS. Kvalificerede patienter blev randomiseret (1:1:1:1) til at modtage placebo eller en af ​​tre doser reldesemtiv (150, 300 eller 450 mg to gange dagligt) i 12 uger. Randomisering blev stratificeret efter samtidig brug/ikke-brug af riluzol og samtidig brug/ikke-brug af edaravon. Samtidig riluzol og edaravon var tilladt, så længe riluzoldosis havde været stabil i mindst 30 dage før screening, og edaravon var blevet taget i 2 cyklusser før screening; disse lægemidler kunne ikke påbegyndes under undersøgelsen.

I alt 7 undersøgelsesbesøg var planlagt: screening, dag 1 (første doseringsdag), uge ​​2, 4, 8 og 12 og opfølgning (4 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet). Studielægemidlet (placebo eller reldesemtiv) skulle tages to gange dagligt med ca. 12 timers mellemrum (± 2 timer) og inden for 2 timer efter et måltid.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

458

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre, The University of Sydney
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Department of Neurology, Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perron Institute for Neurological and Translation Science
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval, Hopital de l'Enfant Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Center
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6GT 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7H 0G9
        • Saskatoon City Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Healthcare - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Duchossois Center for Advanced Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • IU Health Neuroscience Center of Excellence
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University - Outpatient Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University, Department of Neurology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Neurological Institute, Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • UTHSCSA Medical Arts and Research Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Health - Ambulatory Care Center (ACC)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506-9180
        • West Virginia University, Dept. of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael Servicio de Neurologia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af familiær eller sporadisk ALS ≤ 24 måneder før screening
  • Upright Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 60 % af forventet for alder, højde og køn ved screening
  • Kan sluge tabletter
  • En omsorgsperson (hvis der er behov for en)
  • I stand til at udføre reproducerbare lungefunktionstests
  • Forundersøgelses kliniske laboratoriefund inden for det normale område eller, hvis det ligger uden for det normale område, vurderet som ikke klinisk signifikant af investigator
  • Mandlige patienter, der ikke har fået foretaget en vasektomi og bekræftet nul sædceller, skal efter at have modtaget den første dosis af forsøgslægemidlet indtil 10 uger efter den sidste dosis acceptere enten at bruge acceptable præventionsmetoder eller afholde sig fra sex
  • Kvindelige patienter skal være postmenopausale eller steriliserede eller må ikke amme, have en negativ graviditetstest, ikke have til hensigt at blive gravid under undersøgelsen og bruge acceptable præventionsmetoder eller afholde sig fra heteroseksuelt samleje fra screening indtil 10 uger efter sidste dosis af studere lægemiddel
  • Patienter skal enten være på riluzol i mindst 30 dage før screening eller ikke have taget riluzol i mindst 30 dage før screening og ikke planlægge at starte riluzol i løbet af undersøgelsen.
  • Patienter på edaravon skal have gennemført mindst 2 cyklusser med dosering med edaravon på screeningstidspunktet eller ikke have taget edaravone i mindst 30 dage før screening og ikke planlægge at starte med edaravon i løbet af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • På screeningstidspunktet kan enhver brug af non-invasiv ventilation (NIV), f.eks. kontinuerligt positivt luftvejstryk [CPAP], ikke-invasivt bi-niveau positivt luftvejstryk [NPPV] eller non-invasiv volumenventilation [NVV] for enhver del af dagen, eller mekanisk ventilation via trakeostomi eller på enhver form for ilttilskud
  • Neurologisk svækkelse på grund af en anden tilstand end ALS
  • Tilstedeværelse ved screening af enhver medicinsk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinale, muskuloskeletale eller psykiatriske sygdom, der kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer, eller som kan forvirre fortolkningen af ​​kliniske sikkerheds- eller effektdata
  • Har taget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller fem halveringstider af det tidligere lægemiddel, alt efter hvad der er længst, før dosering
  • Kendt for at have modtaget CK-2127107 eller tirasemtiv i ethvert tidligere klinisk forsøg
  • Har modtaget eller overvejer i løbet af studiet at modtage enhver form for stamcelleterapi til behandling af ALS
  • Har modtaget eller overvejer i løbet af undersøgelsen at modtage enhver form for genterapi til behandling af ALS
  • Har modtaget eller overvejer i løbet af studiet at anskaffe et diafragmatisk pacingsystem
  • Anamnese med stofmisbrug inden for de seneste 2 år
  • Brug af visse lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Reldesemtiv 150 mg to gange dagligt
Patienterne i denne arm tog 1 reldesemtiv 150 mg oral tablet og 2 matchende placebotabletter hver 12. time i 12 uger.
Medicin: Reldesemtiv
Oral tablet
Andre navne:
  • CK-2127107
Eksperimentel: Reldesemtiv 300 mg to gange dagligt
Patienterne i denne arm tog 2 reldesemtiv 150 mg orale tabletter og 1 matchende placebotablet hver 12. time i 12 uger.
Medicin: Reldesemtiv
Oral tablet
Andre navne:
  • CK-2127107
Eksperimentel: Reldesemtiv 450 mg to gange dagligt
Patienter i denne arm tog 3 reldesemtiv 150 mg orale tabletter hver 12. time i 12 uger.
Medicin: Reldesemtiv
Oral tablet
Andre navne:
  • CK-2127107
Placebo komparator: Placebo
Patienter i denne arm tog 3 placebo orale tabletter hver 12. time i 12 uger.
Medicin: Placebo
Oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i den procentvise forventede langsom vitale kapacitet (SVC)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Langsom vitalkapacitet blev målt ved hjælp af et spirometer (i enheder af liter). Efter 3 til 5 vejrtrækninger i hvile blev patienterne instrueret i at tage så dyb en inspiration som muligt efterfulgt af en maksimal udånding (udblæsning af al luft i deres lunger). De opnåede værdier blev konverteret til procent forudsagte værdier ved hjælp af Global Lung Initiative-ligningen (dvs. testresultatet som en procentdel af forudsagte værdier for patienter med lignende demografiske og baseline-karakteristika [f.eks. højde, alder, køn]).
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i ALS funktionel vurderingsskala - revideret (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: Baseline til uge 12
ALSFRS-R bruges til at måle progressionen og sværhedsgraden af ​​handicap hos patienter med ALS. ALSFRS-R består af 12 spørgsmål, der vurderer en patients kapacitet og uafhængighed i funktionelle aktiviteter, der er relevante for ALS, kategoriseret i følgende 4 domæner: grovmotoriske opgaver, finmotoriske opgaver, bulbarfunktioner og respirationsfunktion. Hvert spørgsmål bedømmes fra 0 (indikerer ude af stand eller afhængig) til 4 (normalt). Den samlede score spænder fra 0 til 48. Højere score afspejler mere normal funktion og lavere score afspejler mere nedsat funktion.
Baseline til uge 12
Hældning af muskelstyrke Mega-score fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline til uge 12
Et håndholdt dynamometer, med en skala fra 0 til 300 pund, blev brugt til at måle muskelstyrke og håndgrebsstyrke (bilateralt). De testede muskelgrupper var: albuefleksion, håndledsekstension, første dorsal interosseous, hoftefleksion, knæekstension og ankel dorsalfleksion; alle muskelgrupper blev evalueret bilateralt. For hver postbaseline vurdering af muskelstyrke blev den procentvise ændring fra baseline beregnet for hver muskelgruppe og håndgrebsstyrke ved at bruge følgende ligning: ([postbaseline value - baseline value] / baseline value) × 100. Muskelstyrkens mega-score blev beregnet som gennemsnittet af ændringerne (dvs. procentændring fra baseline) observeret for hver af muskelgrupperne samt håndgrebsstyrke. For dette endepunkt indikerer negative værdier et fald i muskelstyrke.
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Samarbejdspartnere

Astellas Pharma Inc

Efterforskere

  • Studieleder: MD Cytokinetics, Cytokinetics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

19. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 5022

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner