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食事療法 グルコーストランスポーター1型欠損症 (G1D)

2024年1月24日 更新者:Juan Pascual、University of Texas Southwestern Medical Center

グルコーストランスポーター1型欠損症(G1D)の食事療法

G1Dと診断され、食事療法を受けていない45人の被験者が登録されます。 G1Dと遺伝的に診断された子供と成人のIQ、言語、作業記憶、処理速度、感情的および行動的機能、運動失調、およびその他の神経心理学的および神経学的パフォーマンス指標に加えて、脳波活動に対する通常の食事へのC7補給の効果を評価すること入学時に規則正しい食事をとること。

調査の概要

詳細な説明

これは、G1D における経口投与された C7 の非盲検単群試験です。 被験者は、毎日のカロリー摂取量の一定割合(プロトコル1の結果に基づく)を6か月間C7に置き換え、完全な評価を受け、6か月の訪問で治療を中止し、治療のないフォローアップ訪問3に戻ります。 C7オイルの中止から数か月後、合計9か月の参加期間。 被験者は、24時間の入院患者ベースで治療開始を受けます。 その 24 時間の入院治療開始の間、被験者は、治療開始前、治療中、および治療開始後のリアルタイムの発作活動 (安全のため) を監視し、EEG の変化 (二次結果) を判断するために、継続的な EEG を取得します。 被験者は、ベースライン、6か月、および9か月で、臨床評価、包括的な血液検査、運動失調尺度評価、EEG、および神経心理学的検査を受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -CLIA認定検査室での臨床遺伝子型検査またはPETスキャンによって確認された、グルコーストランスポーターI型欠損症(G1D)の診断。
  • 修正アトキンス ダイエットまたは食事療法なしの安定した食事(つまり、1 か月間食事療法なし)。
  • 24 か月から 35 歳までの男女。

除外基準:

  • -独立した、無関係な代謝および/または遺伝病の証拠がある被験者。
  • -過敏性腸症候群、クローン病、または大腸炎などの慢性胃腸障害のある被験者は、下痢または胃の痛みを発症する被験者のリスクを高める可能性があります。
  • BMI(体格指数)が30以上の被験者。
  • -現在食事療法を受けている被験者(つまり、ケトジェニックダイエット、中鎖トリグリセリド補充ダイエット、アトキンスダイエット、低グリセミックインデックスダイエット)。
  • -過去12か月間に異常なEEG(スパイク波放電)の証拠がない被験者。
  • 妊娠中または授乳中の女性は参加できません。 研究の過程で妊娠を計画している女性、または妊娠を防ぐために避妊を使用することを望まない女性 (禁欲を含む) は参加できません。 10 歳以上の女性は、妊娠検査用の尿サンプルをディップスティックで提供するよう求められます。 被験者は、研究期間中、禁欲または別の形態の避妊に同意するよう求められます。
  • C7に対するアレルギー/感受性。
  • -過去1か月間のトリヘプタノインの以前の使用。 したがって、この研究のプロトコル 1 に参加する被験者は適格です。
  • -認知症の兆候を示す被験者、または認知変化の評価を混乱させる変性脳障害(アルツハイマー病など)と診断された被験者、研究者の意見。
  • -治験責任医師の意見では、研究要件への順守を妨げる積極的な薬物またはアルコールの使用または依存。
  • -被験者または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセント、または10〜17歳の子供の同意を与えることができない、または望まない。
  • 過去 3 か月間の新しい抗てんかん薬の追加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:トリヘプタノイン
これは単群試験です。
.トリヘプタノインは、1 日 4 回 (約 6 時間ごと: 朝食、昼食、夕食前、および午後のおやつの前に) 口から摂取します。 1日4回、均等に分けて服用します。
他の名前:
  • C7

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経心理学的注意スコア
時間枠:6ヶ月間、毎日服用する薬。
トリヘプタノイン補給が神経心理学的機能の測定値に与える影響を評価すること。 これらの尺度には、年齢に応じて、WPPSI-IV (Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence; 7 歳未満の場合) または WASI-II (Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence; 8 歳以上の場合) のいずれかが含まれます。
6ヶ月間、毎日服用する薬。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳波の変化: 脳波 (脳波) トレースにおけるスパイク波活動の持続時間
時間枠:6ヶ月間、毎日服用する薬。
EEG の総持続時間に対するスパイク波活動の持続時間の割合として決定されるスパイク波活動の 30% を超える減少が見出されることを期待しています。
6ヶ月間、毎日服用する薬。
運動失調スコア
時間枠:6ヶ月間、毎日服用する薬。

Schmahmann, J. D., Gardner, R., MacMore, J. and Vangel, M. G. (2009), Development ICARS の修正版に基づく簡単な運動失調評価尺度 (BARS) の。

移動Disord., 24: 1820-1828

6ヶ月間、毎日服用する薬。
グローバル インプレッション スケール
時間枠:6ヶ月間、毎日服用する薬。
スコアの範囲は 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までです。
6ヶ月間、毎日服用する薬。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Juan Pascual, MD、Study Principal Investigator

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月18日

一次修了 (推定)

2024年9月30日

研究の完了 (推定)

2024年9月30日

試験登録日

最初に提出

2017年4月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月6日

最初の投稿 (実際)

2017年6月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月24日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 122016-013
  • 1R01NS094257-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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