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ハンチントン病患者におけるWVE-120101の安全性と忍容性 (PRECISION-HD1)

2022年2月9日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

ハンチントン病患者に髄腔内投与された WVE-120101 の多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 1b/2a 相研究

PRECISION-HD1 は、成人患者における WVE-120101 の単回および複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価するための第 1b/2a 相多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。対象となる一塩基多型 (SNP) rs362307 (SNP1) を持つハンチントン病 (HD) の早期マニフェスト患者。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

61

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter、Devon、イギリス、EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow、Glasgow City、イギリス、G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sidney、New South Wales、オーストラリア、2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston、Queensland、オーストラリア、QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton、Victoria、オーストラリア、3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Health
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • Alfred Health
      • Parkdale、Victoria、オーストラリア、3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6910
        • North Metropolitan Health Service
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X0A9
        • Center Hospitalier de l'Universite de Montreal
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
      • Odense、デンマーク、5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • ドイツ
      • Muenster、ドイツ、48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris、フランス、75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド、80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw、ポーランド、02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 病原性 CAG 拡張と同じ対立遺伝子のターゲット SNP で事前スクリーニング済み
  • -25歳以上の男性または女性の外来患者 - 65歳以下
  • 統合ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) 診断信頼スコア = 4 として定義される、HD の臨床診断運動機能
  • -早期マニフェストHD、UHDRSに基づくステージIまたはステージII 総機能能力スコア≥7および≤13

主な除外基準:

  • -悪性腫瘍または悪性腫瘍の治療を受けた、治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌以外の、過去5年以内。
  • -過去3か月に治験薬または埋め込み型デバイスを受け取った、または治験オリゴヌクレオチドを過去6か月に受け取った、またはオリゴヌクレオチドの5半減期のいずれか長い方
  • 臨床的に重大な病状、不安定な精神症状、薬物乱用、または妊娠
  • 脳MRIを受けることができない
  • 患者を怪我や腰椎穿刺の失敗のリスクにさらす骨、脊椎、出血、またはその他の疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：WVE-120101 (Dose A) またはプラセボ
薬：WVE-120101
WVE-120101 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム
実験的：WVE-120101 (Dose B) またはプラセボ
薬：WVE-120101
WVE-120101 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム
実験的：WVE-120101 (用量 C) またはプラセボ
薬：WVE-120101
WVE-120101 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム
実験的：WVE-120101 (用量 D) またはプラセボ
薬：WVE-120101
WVE-120101 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム
実験的：WVE-120101 (Dose E) またはプラセボ
薬：WVE-120101
WVE-120101 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
0.9% 塩化ナトリウム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性: 治療に伴う有害事象 (TEAE) が発生した患者数
時間枠：1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
-研究中に報告または観察されたすべてのTEAE（併発疾患、同時投薬に対する反応、または病状の進行に起因するTEAEを含む）
1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
安全性：有害事象の重症度
時間枠：1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
重篤な治療に起因する有害事象を経験した患者の数。 重症度は、National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events バージョン 4.0 を使用して評価されました。
1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
安全性: 重篤な TEAE の患者数
時間枠：1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
重篤な TEAE は、死に至る、直ちに生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、または事前スクリーニングでは存在しない先天異常/先天性欠損症である、あらゆる事象として定義されます。
1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
安全性と忍容性: TEAE のために中止した患者数
時間枠：1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）
1日目から研究終了まで（182日目[32mgコホート]/210日目[他のすべてのコホート]まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 (PK): 最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
血漿中の WVE-120101 の Cmax
期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
PK：Cmax の発生時刻（Tmax）
時間枠：期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
血漿中の WVE-120101 の tmax
期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
PK: 血漿濃度-時間曲線下面積 (AUClast)
時間枠：期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
AUClast 時間 0 から血漿中の WVE-120101 の最後の定量化可能な濃度まで
期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
PK: 終末消去半減期
時間枠：期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
WVE-120101 の血漿中終末消失半減期 (t1/2)
期間 1 (SAD) に参加している患者は、1 日目の投与前から投与後 24 ～ 48 時間まで PK サンプルを収集しました。期間 2 (MAD) に参加している患者は、112 日目の投与前から投与後 4 時間まで PK サンプルを収集しました。
薬力学
時間枠：1 日目から最後の観察まで - 140 日目 (32 mg コホート) または 196 日目 (他のすべてのコホート) まで
髄液中の変異ハンチンチン (mHTT) タンパク質濃度のベースラインからの変化率
1 日目から最後の観察まで - 140 日目 (32 mg コホート) または 196 日目 (他のすべてのコホート) まで
臨床効果: 総機能容量 (TFC)
時間枠：1 日目から最後の観察まで - 140 日目 (32 mg コホート) または 196 日目 (他のすべてのコホート) まで
統一ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) の一部として管理される、総機能能力スコアのベースラインから最後に測定された時点までの変化率。 総機能能力は、13 (正常) から 0 (重度の障害) までスコア化されます。
1 日目から最後の観察まで - 140 日目 (32 mg コホート) または 196 日目 (他のすべてのコホート) まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Wave Life Sciences Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月17日

一次修了 (実際)

2021年5月11日

研究の完了 (実際)

2021年5月11日

試験登録日

最初に提出

2017年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月20日

最初の投稿 (実際)

2017年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年2月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年2月9日

最終確認日

2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WVE-HDSNP1-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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