Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-120101:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Huntingtonin tauti (PRECISION-HD1)

keskiviikko 9. helmikuuta 2022 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-120101:stä annettuna intratekaalisesti Huntingtonin tautia sairastaville potilaille

PRECISION-HD1 on vaiheen 1b/2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida WVE-120101:n yksittäisten ja useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuispotilailla. varhaisen ilmeisen Huntingtonin taudin (HD) kanssa, joilla on kohdistettu yhden nukleotidin polymorfismi (SNP) rs362307 (SNP1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

61

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • Center Hospitalier de l'Universite de Montreal
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Ranska, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Saksa
      • Muenster, Saksa, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Tanska, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Esiseulottu kohdennetulla SNP:llä samassa alleelissa kuin patogeeninen CAG-laajentuminen
  • Ambulatoriset, mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥25 - ≤65 vuotta
  • HD:n kliiniset diagnostiset motoriset ominaisuudet, määriteltynä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) diagnostisen luottamuspisteen = 4
  • Early manifest HD, Stage I tai Stage II perustuu UHDRS:n kokonaistoiminnallisen kapasiteetin pisteisiin ≥7 ja ≤13

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Pahanlaatuinen syöpä tai saanut hoitoa pahanlaatuisuuden vuoksi, paitsi hoidettu ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, viimeisen 5 vuoden aikana.
  • Vastaanotettu tutkimuslääke tai implantoitava laite 3 edellisen kuukauden aikana tai tutkimusoligonukleotidi 6 edellisen kuukauden aikana tai 5 oligonukleotidin puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • Kliinisesti merkittävä sairaus, epävakaat psykiatriset oireet, päihteiden väärinkäyttö tai raskaus
  • Kyvyttömyys tehdä aivojen MRI
  • Luu, selkä, verenvuoto tai muu sairaus, joka altistaa potilaan loukkaantumisriskille tai epäonnistuneelle lannepunktiolle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-120101 (annos A) tai lumelääke
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridia
Kokeellinen: WVE-120101 (annos B) tai lumelääke
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridia
Kokeellinen: WVE-120101 (annos C) tai lumelääke
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridia
Kokeellinen: WVE-120101 (annos D) tai lumelääke
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridia
Kokeellinen: WVE-120101 (annos E) tai lumelääke
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
0,9 % natriumkloridia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Kaikki tutkimuksen aikana raportoidut tai havaitut TEAE:t, mukaan lukien TEAE:t, jotka johtuvat samanaikaisista sairauksista, reaktioista samanaikaisiin lääkkeisiin tai sairaustilojen etenemiseen
Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Turvallisuus: haittatapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka kokivat vakavan hoidon aiheuttaman haittatapahtuman. Vakavuus arvioitiin käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versiota 4.0
Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Turvallisuus: Vakavien TEAE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Vakava TEAE määritellään tapahtumaksi, joka johtaa kuolemaan, on välittömästi hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, jota ei esiseulonnassa esiinny.
Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Turvallisuus ja siedettävyys: TEAE:n vuoksi vetäytyneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])
Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti (päivään 182 asti [32 mg kohortti] / päivä 210 [kaikki muut kohortit])

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
WVE-120101:n Cmax plasmassa
Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
PK: Cmax:n (Tmax) esiintymisaika
Aikaikkuna: Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
WVE-120101:n tmax plasmassa
Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
PK: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUClast)
Aikaikkuna: Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
AUClast ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen WVE-120101-pitoisuuteen plasmassa
Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
PK: Terminal elimination Half Life
Aikaikkuna: Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
WVE-120101:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika plasmassa (t1/2)
Potilailta, jotka osallistuivat jaksoon 1 (SAD), otettiin PK-näytteet päivänä 1 ennen annostusta 24-48 tunnin kuluessa annoksen ottamisesta. Jaksoon 2 (MAD) osallistuneilta potilailta otettiin PK-näytteet ennen annostusta päivänä 112 ja 4 tuntia annoksen jälkeen.
Farmakodynamiikka
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen havaintoon - päivään 140 (32 mg:n kohortti) tai päivään 196 (kaikki muut kohortit)
Prosenttimuutos perustasosta mutantti huntingtiini (mHTT) -proteiinin pitoisuudessa CSF:ssä
Päivä 1 viimeiseen havaintoon - päivään 140 (32 mg:n kohortti) tai päivään 196 (kaikki muut kohortit)
Kliiniset vaikutukset: Total Functional Capacity (TFC)
Aikaikkuna: Päivä 1 viimeiseen havaintoon - päivään 140 (32 mg:n kohortti) tai päivään 196 (kaikki muut kohortit)
Prosenttimuutos perustasosta viimeiseen mitattuun kokonaistoimintakapasiteetin pistemäärään, jota annetaan osana Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikkoa (UHDRS). Kokonaistoiminnallinen kapasiteetti pisteytetään 13 (normaali) - 0 (vaikea vamma).
Päivä 1 viimeiseen havaintoon - päivään 140 (32 mg:n kohortti) tai päivään 196 (kaikki muut kohortit)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-HDSNP1-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset WVE-120101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa