Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja WVE-120101 u pacjentów z chorobą Huntingtona (PRECISION-HD1)

9 lutego 2022 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1b/2a dotyczące WVE-120101 podawanego dooponowo pacjentom z chorobą Huntingtona

PRECISION-HD1 to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 1b/2a z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) pojedynczych i wielokrotnych dawek WVE-120101 u dorosłych pacjentów z wczesną manifestacją choroby Huntingtona (HD), którzy są nosicielami docelowego polimorfizmu pojedynczego nukleotydu (SNP) rs362307 (SNP1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

61

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dania, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Francja, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • Center Hospitalier de l'Universite de Montreal
  • Niemcy
      • Muenster, Niemcy, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polska, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wstępnie przeszukano ukierunkowanym SNP na tym samym allelu co patogenna ekspansja CAG
  • Pacjenci ambulatoryjni, mężczyźni lub kobiety w wieku ≥25 - ≤65 lat
  • Kliniczne diagnostyczne cechy motoryczne HD, określone jako wynik pewności diagnostycznej w skali ujednoliconej choroby Huntingtona (UHDRS) = 4
  • Wczesna manifestacja HD, stadium I lub stadium II na podstawie wyników całkowitej sprawności funkcjonalnej UHDRS ≥7 i ≤13

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nowotwór złośliwy lub leczenie nowotworu złośliwego innego niż leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Otrzymał badany lek lub wszczepialne urządzenie w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub badany oligonukleotyd w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania oligonukleotydu, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Klinicznie istotny stan zdrowia, niestabilne objawy psychiczne, nadużywanie substancji psychoaktywnych lub ciąża
  • Niezdolność do poddania się rezonansowi magnetycznemu mózgu
  • Kości, kręgosłup, krwawienie lub inne schorzenie, które naraża pacjenta na ryzyko urazu lub nieudanego nakłucia lędźwiowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-120101 (dawka A) lub placebo
Lek: WVE-120101
WVE-120101 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu
Eksperymentalny: WVE-120101 (dawka B) lub placebo
Lek: WVE-120101
WVE-120101 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu
Eksperymentalny: WVE-120101 (dawka C) lub placebo
Lek: WVE-120101
WVE-120101 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu
Eksperymentalny: WVE-120101 (dawka D) lub placebo
Lek: WVE-120101
WVE-120101 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu
Eksperymentalny: WVE-120101 (dawka E) lub placebo
Lek: WVE-120101
WVE-120101 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
0,9% chlorek sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Wszystkie TEAE zgłoszone lub zaobserwowane podczas badania, w tym TEAE wynikające z współistniejących chorób, reakcji na jednocześnie stosowane leki lub progresji stanów chorobowych
Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Bezpieczeństwo: ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Liczba pacjentów, u których wystąpiło ciężkie zdarzenie niepożądane związane z leczeniem. Nasilenie oceniano przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events w wersji 4.0
Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Poważny TEAE definiuje się jako każde zdarzenie, które skutkuje śmiercią, bezpośrednio zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy lub jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną nieobecną podczas wstępnego badania przesiewowego.
Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Bezpieczeństwo i tolerancja: liczba pacjentów, którzy wycofali się z powodu TEAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])
Dzień 1 do końca badania (do dnia 182 [kohorta 32 mg]/dzień 210 [wszystkie pozostałe kohorty])

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK): maksymalne obserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
Cmax WVE-120101 w osoczu
Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
PK: Czas wystąpienia Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
tmax WVE-120101 w osoczu
Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
PK: pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUClast)
Ramy czasowe: Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
AUClast od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia WVE-120101 w osoczu
Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
PK: Okres półtrwania w eliminacji terminala
Ramy czasowe: Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji WVE-120101 w osoczu (t1/2)
Pacjentom uczestniczącym w okresie 1 (SAD) pobrano próbki PK w dniu 1 przed podaniem dawki do 24-48 godzin po podaniu. Od pacjentów uczestniczących w okresie 2 (MAD) pobrano próbki PK przed podaniem dawki w dniu 112 i przez 4 godziny po podaniu dawki.
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniej obserwacji - do dnia 140 (kohorta 32 mg) lub dnia 196 (wszystkie pozostałe kohorty)
Procentowa zmiana stężenia zmutowanej huntingtyny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień 1 do ostatniej obserwacji - do dnia 140 (kohorta 32 mg) lub dnia 196 (wszystkie pozostałe kohorty)
Efekty kliniczne: Całkowita pojemność funkcjonalna (TFC)
Ramy czasowe: Dzień 1 do ostatniej obserwacji - do dnia 140 (kohorta 32 mg) lub dnia 196 (wszystkie pozostałe kohorty)
Zmiana procentowa od punktu początkowego do ostatniego zmierzonego punktu czasowego w wyniku Całkowitej Wydolności Funkcjonalnej, podawanej jako część Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS). Całkowita zdolność funkcjonalna jest oceniana od 13 (normalna) do 0 (poważna niepełnosprawność).
Dzień 1 do ostatniej obserwacji - do dnia 140 (kohorta 32 mg) lub dnia 196 (wszystkie pozostałe kohorty)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-HDSNP1-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na WVE-120101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj