ベッカー筋ジストロフィーの外来患者におけるジビノスタットの有効性と安全性を評価する臨床研究

包含基準:

1. -遺伝子検査によって確認されたBMD診断の外来患者。
2. -書面でインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
3. 最短距離200m、最長距離450mのスクリーニングで6MWTが可能。
4. 全身性コルチコステロイドおよび/またはアンギオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤、および/または β または α アドレナリン受容体遮断薬による治療中の場合、少なくとも研究治療開始直前の6ヶ月。
5. 患者は適切な避妊法を進んで使用する必要があります。 避妊法は、無作為化から試験治療の最終投与後3か月まで使用する必要があります。

除外基準:

1. -研究治療開始前の3か月以内の別の治験薬への曝露。
2. -コルチコステロイド以外の薬理学的治療の使用 研究治療の開始前の3か月以内に筋力または機能に影響を与える可能性があります（例：成長ホルモン）。 ビタミン D、カルシウム、およびその他のサプリメントは許可されます。
3. -研究に参加する前の3か月以内の筋力または機能に影響を与える可能性のある手術、または研究中の任意の時点で計画された手術。
4. -治験責任医師の意見では、患者の安全性に悪影響を及ぼす可能性がある他の臨床的に重要な疾患の存在。治療またはフォローアップのコースが完了する可能性が低くなり、研究結果の評価が損なわれる可能性があります。
5. 他の神経疾患の診断、またはBMDに関連しない関連する身体障害の存在。
6. -スクリーニング時の血小板数、WBC数、およびヘモグロビン<正常の下限（LLN）。 検査室でのスクリーニング結果が LLN 未満の場合、血小板数、WBC 数、およびヘモグロビンが 1 回繰り返され、再度 LLN 未満の場合は除外されます。
7. -症候性心筋症または心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）または左心室駆出率がスクリーニング時または心臓移植で50％未満。
8. -総ビリルビンの上昇（> 1.5 x ULN）を含むがこれに限定されない、現在の肝疾患または障害 ギルバート病またはギルバート病と一致するパターンに二次的でない限り。
9. -血清シスタチンCによって定義される不十分な腎機能> 2 x正常上限（ULN）。 値が > 2 x ULN の場合、血清シスタチン C は 1 回繰り返され、再び > 2 x ULN の場合は除外されます。
10. -スクリーニング時のB型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルスの陽性検査。
11. ベースライン補正 QTcF > 450 ミリ秒 (5 分間隔で 3 回連続して測定した値の平均として)、またはトルサード ド ポワントの追加の危険因子の履歴 (例: 心不全、低カリウム血症、または QT 延長症候群の家族歴)。
12. -現在の精神疾患/社会的状況により、潜在的な患者が筋機能テストおよび/または研究プロトコル手順を理解および遵守できなくなる。
13. 治験薬の成分に対する過敏症。
14. ソルビトール不耐症またはソルビトール吸収不良、または遺伝性のフルクトース不耐症。
15. 筋生検の禁忌。
16. -MRI/MRSの禁忌（閉所恐怖症、金属インプラント、または発作障害など）。
17. 高トリグリセリド血症 (