Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a Givinostat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Becker-izomdystrophiában szenvedő ambuláns betegeknél

2022. január 11. frissítette: Italfarmaco

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az izmokra gyakorolt ​​mikro-makroszkópos hatások, a Givinostat biztonságosságának és tolerálhatóságának, valamint hatékonyságának értékelésére Becker-izomdystrophiában (BMD) szenvedő betegeknél

Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a givinosztát izmokra gyakorolt ​​mikro-makroszkópos hatásainak, biztonságosságának és tolerálhatóságának, valamint hatékonyságának értékelésére Becker-izomdystrophiában szenvedő betegeknél. Körülbelül 48 alkalmas beteget randomizálnak 2:1 arányban givinosztáttal vagy placebóval 12 hónapig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Givinostatot vagy a placebo belsőleges szuszpenziót (10 mg/ml) szájon át kell beadni napi 2 orális adagban, miközben az alany táplált állapotban van, az alany súlyának megfelelően.

A vizsgálati gyógyszer alkalmazását végleg le kell állítani, ha az alábbiak bármelyike ​​előfordul:

  • súlyos, kábítószerrel összefüggő hasmenés;
  • bármilyen kábítószerrel kapcsolatos súlyos mellékhatás (SAE);
  • QT Fridericia képleteivel korrigált (QTcF) >500 msec;
  • vérlemezkék (PLT) száma ≤50 x 1 000 000 000/L (10E9/L);
  • Fehérvérsejt (WBC) ≤ 2,0 x 10E9/L;
  • Hemoglobin (Hb) ≤ 8,0 g/dl.

A vizsgálati gyógyszer szedését átmenetileg le kell állítani, ha az alábbiak bármelyike ​​előfordul:

  • PLT-szám 50 x 10E9/L;
  • WBC < 3,0 x 10E9/L, de > 2,0 x 10E9/L;
  • Hb < 10,0 g/dl, de > 8,0 g/dl;
  • közepes vagy súlyos hasmenés.
  • trigliceridek >300 mg/dl Abban az esetben, ha a vizsgált gyógyszert ideiglenesen leállították, a vizsgálati gyógyszer 20%-kal kisebb adaggal folytatható, mint az a dózis, amelynél az ideiglenes leállításhoz vezető mellékhatás bekövetkezett, amint a vérlemezkék és/vagy a fehérvérsejtek és/vagy A Hb és/vagy a trigliceridek normalizálódnak, vagy ha a hasmenés enyhe

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

51

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, ZH 2300 RC
        • Leiden University Medical Center LUMC
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Ambuláns betegek, akiknek BMD diagnózisa genetikai vizsgálattal igazolt.
  2. Képes és hajlandó írásban tájékozott hozzájárulást adni.
  3. Képes 6MWT-t teljesíteni az átvilágításon legalább 200 m-es, maximum 450 m-es távolsággal.
  4. Ha szisztémás kortikoszteroidokkal és/vagy angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlóval és/vagy β- vagy α-adrenerg receptor blokkolóval végzett kezelés során nem történik jelentős változás az adagolásban vagy az adagolási rendben (kivéve a testtömeg-változással kapcsolatos változásokat) legalább egy ideig. 6 hónappal közvetlenül a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
  5. A betegeknek hajlandónak kell lenniük a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazására. Fogamzásgátló módszereket kell alkalmazni a randomizálástól a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  1. Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 hónapon belül.
  2. A kortikoszteroidokon kívül minden olyan gyógyszeres kezelés alkalmazása, amely hatással lehet az izomerőre vagy -funkcióra a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 3 hónapon belül (pl. növekedési hormon). A D-vitamin, a kalcium és minden egyéb kiegészítés megengedett.
  3. Olyan műtét, amely befolyásolhatja az izomerőt vagy -funkciót a vizsgálatba való belépés előtti 3 hónapon belül, vagy a tervezett műtét a vizsgálat során bármikor.
  4. Egyéb klinikailag jelentős betegség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a beteg biztonságát, valószínűtlenné téve a kezelés vagy az utánkövetés befejezését, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.
  5. Egyéb neurológiai betegségek diagnózisa vagy releváns szomatikus rendellenességek jelenléte, amelyek nem kapcsolódnak a BMD-hez.
  6. Thrombocytaszám, fehérvérsejtszám és hemoglobin a szűréskor < Normál alsó határa (LLN). Ha a laboratóriumi szűrés eredménye < LLN, akkor a thrombocytaszámot, a fehérvérsejtszámot és a hemoglobinszintet egyszer meg kell ismételni, ha pedig ismét < LLN, akkor kizárásossá válik.
  7. Tünetekkel járó kardiomiopátia vagy szívelégtelenség (New York Heart Association III. vagy IV. osztály) vagy a bal kamrai ejekciós frakció < 50% a szűréskor vagy szívátültetéskor.
  8. Jelenlegi májbetegség vagy -károsodás, beleértve, de nem kizárólagosan, az emelkedett összbilirubinszintet (> 1,5 x ULN), kivéve, ha másodlagos Gilbert-betegség vagy a Gilbert-betegségnek megfelelő mintázat.
  9. Nem megfelelő vesefunkció, amelyet a szérum cisztatin C > a normálérték felső határának (ULN) kétszerese határozza meg. Ha az érték > 2 x ULN, a szérum Cystatin C egyszer megismétlődik, és ha ismét > 2 x ULN válik kizárhatóvá.
  10. Pozitív teszt hepatitis B felületi antigénre, hepatitis C antitestre vagy humán immunhiány vírusra a szűréskor.
  11. Kiindulási korrigált QTcF > 450 msec (három egymást követő, 5 perces különbséggel végzett mérés átlagaként), vagy a torsades de pointes további kockázati tényezői (pl. szívelégtelenség, hipokalémia vagy családi anamnézisben előforduló hosszú QT-szindróma) előfordultak.
  12. Jelenlegi pszichiátriai betegségek/társadalmi helyzetek, amelyek miatt a potenciális beteg nem képes megérteni és betartani az izomfunkciós teszteket és/vagy a vizsgálati protokoll eljárásait.
  13. A vizsgálati gyógyszer összetevőivel szembeni túlérzékenység.
  14. Szorbit intolerancia vagy szorbit felszívódási zavar, vagy a fruktóz intolerancia örökletes formája.
  15. Az izombiopszia ellenjavallatai.
  16. Az MRI/MRS ellenjavallatai (pl. klausztrofóbia, fém implantátumok vagy görcsrohamok).
  17. hipertrigliceridémia (

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: givinostat
Givinostat belsőleges szuszpenzió (10 mg/ml) naponta kétszer, táplált állapotban
Drog: givinostat
givinosztát szuszpenzió (10 mg/ml)
Más nevek:
  • Aktív összehasonlító: givinostat
Placebo Comparator: placebo
Placebo belsőleges szuszpenzió (10 mg/ml) naponta kétszer, táplált állapotban
Drog: placebo
givinostat utánzására gyártott szuszpenzió
Más nevek:
  • Placebo Comparator: placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A teljes fibrózis átlagos változása (%)
Időkeret: 12 hónap
A teljes fibrózis átlagos változása (%) a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtti és utáni izombiopsziák szövettanának összehasonlítása a placebóval
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vastus lateralis és a soleus zsírfrakciójának átlagos változása
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtti és utáni mágneses rezonancia spektroszkópia (MRS) összehasonlításával végzik a placebóval.
12 hónap
A medenceöv és az alsó végtag izomzatának zsírfrakciójának átlagos változása
Időkeret: 12 hónap
Az értékelés során a mágneses rezonancia képalkotást (MRI) hasonlítják össze a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után a placebóval
12 hónap
A medenceöv és az alsó végtag izomzatának átlagos CSA-ja
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtti és utáni MRI-vel összehasonlítják a placebóval
12 hónap
Más szövettani paraméterek átlagos változása (pl. izomrostok területfrakciója [MFAF]%, a teljes fibrózis %-a, regeneratív rostok)
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtti és utáni szövettani biopsziák összehasonlításával végzik.
12 hónap
Átlagos változás a motorfunkció mérésében (MFM)
Időkeret: 12 hónap
Az értékelés a Motor Function Measurement skála segítségével történik a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után placebóval szemben.
12 hónap
Átlagos változás a 6 perces sétatesztben (6MWT)
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után végezzük a placebóval szemben
12 hónap
Azon betegek aránya, akiknél a vizsgálat végén a 6MWT 10%-nál kisebb mértékben romlott.
Időkeret: 12 hónap
Azon betegek aránya, akiknél a vizsgálat végén a 6MWT 10%-nál kisebb mértékben romlott.
12 hónap
Azon betegek aránya, akik elveszítették a képességüket, hogy felemelkedjenek a padlóról (a kiindulási állapot a vizsgálat végéig).
Időkeret: 12 hónap
Azon betegek aránya, akik elveszítik a képességüket a padlóról való felemelkedésre (alapvonaltól
12 hónap
Azon betegek aránya, akik elvesztették mozgásképességüket a vizsgálat során
Időkeret: 12 hónap
Azon betegek aránya, akik elvesztették mozgásképességüket a vizsgálat során
12 hónap
Az izomerő átlagos változása térdnyújtással, könyökhajlítással, kézi myometriával (HHM) mérve,
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után végezzük a placebóval szemben
12 hónap
Az életminőség átlagos változásai (a 36 elemből álló Short Form felmérés [SF36] alapján)
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után végezzük el a placebóval összehasonlítva
12 hónap
Azon betegek száma, akiknél a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) jelentkeztek az alaphelyzettől a vizsgálat végéig (EOS).
Időkeret: 12 hónap
A kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaló betegek száma
12 hónap
A TEAE és SAE típusa, előfordulása és súlyossága (alapvonal az EOS-ig).
Időkeret: 12 hónap
A TEAE és SAE típusa, előfordulása és súlyossága (alapvonal az EOS-ig).
12 hónap
Változások a kiindulási állapottól a vizsgálat végéig az életjelek és a klinikai laboratóriumi vizsgálatok során
Időkeret: 12 hónap
a kóros laboratóriumi értékekkel rendelkező résztvevők száma
12 hónap
Változások a kiindulási állapottól a fizikális vizsgálat vizsgálatának végéig
Időkeret: 12 hónap
a rendellenes fizikális vizsgálatot végző résztvevők száma
12 hónap
Átlagos változás az időfüggvény tesztben
Időkeret: 12 hónap
Az értékelést a givinosztáttal végzett 12 hónapos kezelés előtt és után végezzük el a placebóval összehasonlítva
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Italfarmaco

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Giacomo Comi, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 31.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DSC/15/2357/53

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Becker izomdisztrófia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United States

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel