Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности гивиностата у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Беккера

13 сентября 2024 г. обновлено: Italfarmaco

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки микро-макроскопического воздействия на мышцы, безопасности, переносимости и эффективности гивиностата у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ)

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для оценки микро-макроскопического воздействия на мышцы, безопасности, переносимости и эффективности гивиностата у пациентов с мышечной дистрофией Беккера. Приблизительно 48 подходящих пациентов будут рандомизированы в соотношении 2:1 для лечения гивиностатом или плацебо в течение 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пероральная суспензия гивиностата или плацебо (10 мг/мл) будет вводиться перорально в виде 2 пероральных доз в день, пока субъект находится в сытом состоянии, в зависимости от веса субъекта.

Исследуемый препарат следует окончательно прекратить, если происходит любое из следующего:

  • тяжелая диарея, связанная с наркотиками;
  • любое серьезное нежелательное явление (СНЯ), связанное с наркотиками;
  • QT, скорректированный по формулам Фридериции (QTcF) >500 мс;
  • количество тромбоцитов (PLT) ≤50 x 1.000.000.000/л (10Е9/л);
  • Лейкоциты (WBC) ≤ 2,0 x 10E9/л;
  • Гемоглобин (Hb) ≤ 8,0 г/дл.

Прием исследуемого препарата следует временно прекратить, если происходит любое из следующих событий:

  • количество PLT 50 x 10E9/л;
  • лейкоциты < 3,0 x 10E9/л, но > 2,0 x 10E9/л;
  • Hb < 10,0 г/дл, но > 8,0 г/дл;
  • умеренная или тяжелая диарея.
  • триглицериды >300 мг/дл. В случае, если прием исследуемого препарата был временно прекращен, прием исследуемого препарата можно возобновить на уровне, на 20% меньшем, чем доза, при которой произошло Нежелательное явление, приведшее к временной остановке, после тромбоцитов и/или лейкоцитов и/или Hb и/или триглицериды нормализуются или при легкой диарее

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

51

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, ZH 2300 RC
        • Leiden University Medical Center LUMC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Амбулаторные пациенты с диагнозом МПК, подтвержденным генетическим тестированием.
  2. Способны и готовы дать информированное согласие в письменной форме.
  3. Способен выполнять 6MWT при досмотре с минимального расстояния 200 м и максимального расстояния 450 м.
  4. При лечении системными кортикостероидами и/или ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) и/или блокаторами β- или α-адренергических рецепторов не требуется существенных изменений в дозировке или режиме дозирования (за исключением изменений, связанных с изменением массы тела) в течение как минимум 6 месяцев непосредственно перед началом исследуемого лечения.
  5. Пациенты должны быть готовы использовать адекватную контрацепцию. Методы контрацепции необходимо использовать с момента рандомизации в течение 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Воздействие другого исследуемого препарата в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения.
  2. Использование любого фармакологического лечения, кроме кортикостероидов, которое может повлиять на мышечную силу или функцию в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения (например, гормон роста). Витамин D, кальций и любые другие добавки будут разрешены.
  3. Хирургическое вмешательство, которое может повлиять на мышечную силу или функцию в течение 3 месяцев до включения в исследование, или запланированное хирургическое вмешательство в любое время во время исследования.
  4. Наличие другого клинически значимого заболевания, которое, по мнению исследователя, может отрицательно сказаться на безопасности пациента, делая маловероятным завершение курса лечения или наблюдения, или может ухудшить оценку результатов исследования.
  5. Диагноз других неврологических заболеваний или наличие соответствующих соматических расстройств, не связанных с МПК.
  6. Количество тромбоцитов, количество лейкоцитов и гемоглобин при скрининге < нижнего предела нормы (LLN). Если результаты лабораторного скрининга < НГН, подсчет тромбоцитов, лейкоцитов и гемоглобина необходимо повторить один раз, а если снова < ННН, сделать исключение.
  7. Симптоматическая кардиомиопатия или сердечная недостаточность (класс III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации) или фракция выброса левого желудочка < 50% при скрининге или при трансплантации сердца.
  8. Текущее заболевание или нарушение функции печени, включая, помимо прочего, повышенный общий билирубин (> 1,5 x ULN), за исключением случаев вторичного по отношению к болезни Жильбера или картины, соответствующей болезни Жильбера.
  9. Неадекватная функция почек, определяемая уровнем цистатина С в сыворотке > 2 x верхней границы нормы (ВГН). Если значение > 2 х ВГН, цистатин С в сыворотке будет повторен один раз, и если снова > 2 х ВГН, будет исключено определение.
  10. Положительный тест на поверхностный антиген гепатита В, антитела к гепатиту С или вирус иммунодефицита человека при скрининге.
  11. Исходно скорректированный интервал QTcF > 450 мс (среднее значение 3 последовательных измерений с интервалом 5 минут) или наличие в анамнезе дополнительных факторов риска пируэтной тахикардии (например, сердечная недостаточность, гипокалиемия или семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT).
  12. Текущее психическое заболевание/социальные ситуации, из-за которых потенциальный пациент не может понять и соблюдать тесты мышечной функции и/или процедуры протокола исследования.
  13. Повышенная чувствительность к компонентам исследуемого препарата.
  14. Непереносимость сорбита или мальабсорбция сорбита, или наследственная форма непереносимости фруктозы.
  15. Противопоказания к биопсии мышц.
  16. Противопоказания к МРТ/МРС (например, клаустрофобия, металлические имплантаты или судорожное расстройство).
  17. Гипертриглицеридемия (

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гивиностат
Пероральная суспензия гивиностата (10 мг/мл) два раза в день натощак.
Лекарство: Гивиностат
суспензия Гивиностата (10 мг/мл)
Другие имена:
  • ITF2357
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральная суспензия плацебо (10 мг/мл) два раза в день натощак.
Лекарство: Плацебо
суспензия, имитирующая Гивиностат
Другие имена:
  • Плацебо Сравнитель: плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение общего фиброза от исходного уровня до 11-го визита (%) по логарифмической шкале, сравнение гистологии мышечных биопсий
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)
Первичной оценкой эффективности было среднее значение общего фиброза (%) по логарифмической шкале, оцененное посредством гистологического исследования биоптатов двуглавой мышцы в два момента времени (исходно и на 11-м визите). В частности, пациентам были проведены две биопсии мышц двуглавой мышцы плеча: первая перед началом исследуемого лечения (Визит 2, исходный уровень) и вторая в конце лечения (Визит 11). Для каждого пациента процент общего фиброза рассчитывали как логарифм среднего значения наименьших квадратов доступных полей при каждой оценке.
через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение процентной доли жира в латеральной широкой и камбаловидной мышцах от исходного уровня до визита 11
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)
Оценка проводилась путем сравнения магнитно-резонансной спектроскопии (MRS) до и после 12 месяцев лечения гивиностатом по сравнению с плацебо. Обратите внимание, что статистические данные выражаются как среднее логарифмическое наименьших квадратов (IC 95%) для латеральной широкой мышцы бедра и как среднее значение наименьших квадратов (IC 95%), обратно преобразованное по исходной шкале для камбаловидной мышцы.
через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)
Среднее изменение процентной доли жира в мышцах нижних конечностей от исходного уровня до визита 11
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)

Оценка проводилась путем сравнения магнитно-резонансной томографии (МРТ) Диксона до и после 12 месяцев лечения гивиностатом и плацебо.

Оценивались мышцы нижних конечностей: все бедро, квадрицепсы, медиальная часть бедра, подколенные сухожилия, трицепс икры и тазовый пояс. Обратите внимание, что статистические данные выражаются как: Среднее значение наименьшего квадрата (95% ДИ) для всего бедра, четырехглавой мышцы бедра, подколенных сухожилий, трицепса голени и тазового пояса; в то время как для медиальной поверхности бедра используется логарифмическое среднее значение наименьших квадратов (95% ДИ).
через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)
Среднее изменение площади поперечного сечения (CSA) мышц нижних конечностей от исходного уровня до 11-го визита в см2.
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Оценка проводилась путем сравнения результатов МРТ Диксона до и после 12 месяцев лечения гивиностатом и плацебо.

Методика Диксона имеет преимущества во многих приложениях для оценки заболеваний опорно-двигательного аппарата. Он обеспечивает более надежное подавление жира, чем другие последовательности, и может использоваться в сочетании с несколькими различными последовательностями (GRE и SE) и с использованием разных весов (T1, T2 или плотности протонов).

Оценивались мышцы нижних конечностей: все бедро, квадрицепсы, медиальная часть бедра, подколенные сухожилия, трицепс голени и тазовый пояс (данные представлены в виде среднего квадратичного значения).
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем к 11-му визиту в сократительной области мышц нижних конечностей (МРТ)
Временное ограничение: после 12 месяцев лечения
Представлены сводные данные о средних изменениях в сократительной области мышц нижних конечностей, сравнивающие результаты МРТ до и после 12 месяцев лечения в наборе ITT. Рассматриваемые мышцы нижних конечностей аналогичны результату 3. Обратите внимание, что статистические данные выражаются как среднее значение наименьших квадратов (95% ДИ), за исключением подколенных сухожилий, которое выражается как среднее значение логарифма наименьших квадратов.
после 12 месяцев лечения
Среднее изменение гистологических параметров биопсии от исходного уровня до визита 11: CSA по типу (I или II волокна), общий CSA
Временное ограничение: Через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Представлены сводные данные о среднем изменении площади поперечного сечения (ПСП) по типам после 12 месяцев лечения в наборе ITT. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как средние значения логарифма наименьших квадратов (95% ДИ) для волокон CSA типа I и как средние значения наименьших квадратов (95% ДИ) для волокон CSA типа II и общего количества CSA.
Через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в процентах для следующих гистологических параметров: волокна с ядерной централизацией (%), общее количество волокон (%), регенеративные волокна (%).
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценка гистологических параметров, таких как волокна с ядерной централизацией (%), общее количество волокон (%) и регенеративные волокна (%), проводилась при сравнении мышечных биопсий после 12 месяцев лечения гивиностатом. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как среднее значение логарифма наименьших квадратов для регенеративных волокон (%) и общего количества волокон (слайды I), а для волокон с ядерной централизацией (%) и общего количества волокон выражаются как среднее значение наименьших квадратов. (Слайды II и III).
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в процентах для гистологического параметра биопсии MFA (%)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценку гистологических параметров, таких как площадь мышечных волокон [MFA] (%), проводили путем сравнения мышечных биопсий после 12 месяцев лечения гивиностатом. Фракцию MFA определяли из биопсий с использованием среднего значения доступных полей. Обратите внимание, что данные описательной статистики выражаются как среднее значение наименьших квадратов.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение гистологических параметров биопсии от исходного уровня до визита 11 в процентах. Жировая ткань (%)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценку гистологических параметров, таких как жировая ткань (%), проводили по сравнению с биоптатами мышц после 12 месяцев лечения гивиностатом. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как среднее логарифмически наименьших квадратов.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в других гистологических структурах
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценка других гистологических структур, таких как некротические клетки, сосуды и любая другая несоединительная ткань, присутствующая в поле микроскопа, проводилась путем сравнения мышечных биопсий после 12 месяцев лечения гивиностатом. Значение показано в % по сравнению со средним арифметическим двух полос положительного контроля (т.е. здоровых субъектов), присутствующих в одном и том же вестерн-блоттинге. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как среднее логарифмически наименьших квадратов.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение показателей двигательной функции от исходного уровня до визита 11 (MFM, выраженное как среднее логарифмическое значение наименьшего квадрата)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценку проводили с помощью шкалы MFM32, которая представляет собой инструмент, предназначенный для нервно-мышечных заболеваний и применимый для всех степеней тяжести заболевания. Он был проверен с точки зрения воспроизводимости, конструктной валидности и одновременной валидности. Он состоит из 32 пунктов (заданий), классифицированных по трем измерениям: D1, стояние и перемещения; D2 — осевая и проксимальная моторика; и D3, дистальная двигательная активность. Каждый пункт оценивается по четырехбалльной шкале Лайкерта. Общая оценка измеряется следующим образом: 0 — не может приступить к выполнению задачи или не может удерживать исходное положение; 1 — частично выполняет задачу; 2, выполняет задание компенсаторными движениями (сохранение положения недостаточное время, медлительность, неконтролируемые движения и т.п.); и 3 — выполняет задание полностью и «нормально», при этом движение контролируется, осваивается, направляется и выполняется с постоянной скоростью. Общий суммарный балл варьируется от 0 (тяжелые функциональные нарушения) до 100 (отсутствие функциональных нарушений).
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в тесте функции времени (TFT): время ходьбы/бега на 10 метров.
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

TFT оценивается по трем различным параметрам, одним из которых является время ходьбы/бега на 10 метров. Тест проводился с ортезами или без них по желанию пациента. Его/ее не просили бежать, а скорее прибыть к финишу как можно скорее, оставив ему выбор, как это сделать. В целях безопасности эксперт шел рядом с пациенткой, но ничем не мог ей/ему помочь. Скорость ходьбы/бега рассчитывали как 10/время в секундах, необходимое для бега/прогулки 10 м. Тест оценивался следующим образом:

  1. Невозможно ходить самостоятельно.
  2. Не может ходить самостоятельно, но может ходить с помощью штангенциркуля для ног (KAFO) или при поддержке человека.
  3. Хорошо адаптированная лордотическая походка с широким основанием. Невозможно увеличить скорость ходьбы.
  4. Умеренно адаптированная походка. Может набирать скорость, но не может бежать.
  5. Способен набирать скорость, но бегает с двойной фазой опоры, т. е. не может оторвать обе ноги от земли.
  6. Бежит и отрывает обе ноги от земли (без фазы двойной стойки). Чем выше оценка, тем лучше результат.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в тесте функции времени (TFT) через время подъема на 4 стандартных шага
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

TFT оценивается по 3 параметрам, один из которых — «время прохождения 4 стандартных ступеней».

Пациента попросили встать у подножия лестницы, вытянув руки по бокам. По сигналу «начинать» он/она должен был подняться по лестнице как можно быстрее и безопасно (при необходимости используя поручни) до тех пор, пока не достигнет вертикального положения на верхней ступеньке. Скорость подъема по лестнице рассчитывалась как 4/время в секундах, затраченное на подъем по 4 стандартным ступенькам.

Оценка 4-ступенчатого восхождения составила: 1. Невозможно подняться на 4 ступеньки.2. Поднимается по 4 ступенькам, «отмечая время» (поднимается по одной ноге, держа обе ноги на ступеньке, прежде чем перейти к следующей ступеньке), опираясь обеими руками на один или оба поручня.3. Поднимается по 4 ступенькам, «отмечая время» (то же самое, что и «вверх»), опираясь одной рукой на один поручень.4. Поднимается по 4 ступенькам, «топтавшись на месте» (то же самое, что и подъем), не нуждаясь в перилах.5. Поднимается по 4 ступенькам, попеременно ступая, нуждается в поручне для поддержки.6. Поднимается по 4 ступенькам, попеременно ступая, не нуждаясь в поручнях. Чем выше ступень, тем лучше результат.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 во времени функционального теста через время подъема с пола
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Тест функции времени (TFT) оценивается по трем различным параметрам, одним из которых было «время подъема с пола».

Пациент начинал тест лежа на спине с руками по бокам, и его просили как можно быстрее встать. Увеличение скорости от пола рассчитывалось как 1/время в секундах, затраченное на вставание. Оценка была следующей:

  1. Не может стоять даже на стуле.
  2. Признак помощи Гауэрса - требуется мебель, помогающая подняться до полного вертикального положения.
  3. Полный признак Гауэрса – переворачивается, встает, обе руки «поднимаются» по ногам до достижения полного вертикального положения.
  4. Симптом Хаф-Гауэрса – переворачивается, встает, опираясь одной рукой на ногу.
  5. Перекатывается в сторону и/или встает, положив одну или обе руки на пол, чтобы начать подниматься, но не касается ног.
  6. Встает, не переворачиваясь и не используя рук. Чем выше оценка, тем лучше результат.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Изменение дистанции от базового уровня до посещения 11, выполненной с помощью 6-минутного теста ходьбы/бега (6MWT, выражено как среднее логарифмическое значение наименьшего квадрата)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Тест 6-минутной ходьбы/бега (6MWT) оценивал расстояние, пройденное за 6 минут. 6MWT проводилась в помещении на ровной гладкой дорожке длиной не менее 30 м и шириной 3 м с конусами на каждом конце, вокруг которых пациенту приходилось ходить. Шесть маркеров с прогрессивной нумерацией использовались для обозначения пройденного расстояния за каждую минуту. Для обозначения любых падений использовались пять маркеров с постепенными буквами.

Во время испытания присутствовали два сотрудника; физиотерапевт, который давал пациенту инструкции, и сотрудник, который следил за пациентом и подбадривал его. Пациенту было дано указание переходить от конуса к конусу как можно быстрее, но без бега, и что он может останавливаться для отдыха, когда захочет. Регистрировались время ходьбы, расстояние, пройденное после каждой минуты, время каждого падения и расстояние, пройденное до каждого падения.

Сводная информация о максимальной дистанции ходьбы/бега за 6 минут после 12 месяцев лечения представлена ​​в минутах.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Процент пациентов с ухудшением < 10% при 6MWT после 12 месяцев лечения.
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Процент пациентов с ухудшением < 10% в тесте 6-минутной ходьбы после 12 месяцев лечения гивиностатом по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Количество участников, потерявших способность передвигаться во время исследования (от исходного уровня до 12-го месяца)
Временное ограничение: от исходного уровня до конца 12 месяца
Процент пациентов, теряющих способность передвигаться от исходного уровня до конца исследования (11-й визит или 12-й месяц)
от исходного уровня до конца 12 месяца
Процент пациентов, которые упали во время 6MWT
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Показана сводная информация о количестве пациентов, которые упали, и количестве падений, произошедших во время 6MWT.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение мышечной силы от исходного уровня до визита 11, оцениваемое по разгибанию колена и сгибанию локтя.
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Оценка проводилась по среднему разгибанию левого и правого колена, среднему сгибанию левого и правого локтя с использованием ручной миометрии (HHM). С его помощью измеряли мышечную силу разгибателей коленного сустава и сгибателей локтевого сустава с помощью стандартизированных процедур; Было записано по 3 измерения для каждой группы мышц с каждой стороны. Рассчитывали среднее значение трех измерений.

Разгибание колена: пациент сидел, таз и колено находились под углом 90°. Его/ее ступни были над землей, а бедренная кость находилась в нейтральном положении. Он/она мог держаться за край кровати/стула и, в случае необходимости, обеспечивалась дополнительная стабилизация в дистальной трети бедра, чуть выше колена. ГХМ располагали на передней поверхности нижней трети большеберцовой кости, проксимальнее голеностопного сустава.

Сгибание локтя: больной лежит на спине, рука вдоль тела, локоть согнут под углом 90°, предплечье на спине. ММГ располагали между средней и дистальной третью предплечья, проксимальнее шиловидного отростка лучевой кости.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Средние изменения качества жизни от исходного уровня до визита 11 (QoL, по данным краткого опроса из 36 вопросов [SF36])
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Показана сводная информация о качестве жизни (SF-36, краткая форма опроса по отдельным пунктам) в наборе ITT.

Качество жизни (SF-36) оценивается с учетом:

  • Физическое функционирование (PF)
  • Ролево-физический (РП)
  • Телесная боль (БП)
  • Общее здоровье (GH)
  • Жизненная сила (VT)
  • Социальное функционирование (SF)
  • Ролево-эмоциональный (РЭ)
  • Психическое здоровье (МЗ)
  • Сводка физических компонентов (PCS)
  • Сводка умственных компонентов (MCS) SF-36 состоит из восьми шкалированных оценок, которые представляют собой взвешенные суммы вопросов в соответствующем разделе. Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100 при условии, что каждый вопрос имеет одинаковый вес. Чем ниже балл, тем больше инвалидность. SF-36 представляет собой набор общих, последовательных и легко управляемых показателей качества жизни. Эти меры основаны на самоотчетах пациентов и широко используются организациями управляемого медицинского обслуживания для регулярного мониторинга и оценки результатов лечения взрослых пациентов.
через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Число пациентов, испытывающих TEAE любой степени тяжести, серьезных и несерьезных) от исходного уровня до конца исследования (EOS).
Временное ограничение: На протяжении всего исследования до 52 недели +/-7 дней
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), определяются как события, начавшиеся после начала исследуемого лечения. НЯ – это неблагоприятное медицинское явление после воздействия лекарства, которое не обязательно вызвано этим лекарством. Серьезное НЯ – это нежелательная реакция, которая приводит к смерти, опасна для жизни, требует госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности или является врожденным дефектом.
На протяжении всего исследования до 52 недели +/-7 дней
Среднее изменение процентной доли жира в мышцах нижних конечностей по сравнению с исходным уровнем к посещению 11 (логарифмическое значение)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)

Оценка проводилась путем сравнения магнитно-резонансной томографии (МРТ) Диксона до и после 12 месяцев лечения гивиностатом и плацебо.

Оценивались мышцы нижних конечностей: все бедро, квадрицепсы, медиальная часть бедра, подколенные сухожилия, трицепс икры и тазовый пояс. Обратите внимание, что статистические данные выражаются как: Среднее значение наименьшего квадрата (95% ДИ) для всего бедра, четырехглавой мышцы бедра, подколенных сухожилий, трицепса голени и тазового пояса; в то время как для медиальной поверхности бедра используется логарифмическое среднее значение наименьших квадратов (95% ДИ).
через 12 месяцев лечения (на 11-м визите)
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем к визиту 11 в сократительной области мышц нижних конечностей (МРТ) (логарифмическое исследование)
Временное ограничение: после 12 месяцев лечения
Представлены сводные данные о средних изменениях в сократительной области мышц нижних конечностей, сравнивающие результаты МРТ до и после 12 месяцев лечения в наборе ITT. Рассматриваемые мышцы нижних конечностей аналогичны результату 3. Обратите внимание, что статистические данные выражаются как среднее значение наименьших квадратов (95% ДИ), за исключением подколенных сухожилий, которое выражается как среднее значение логарифма наименьших квадратов.
после 12 месяцев лечения
Среднее изменение гистологических параметров биопсии от исходного уровня до визита 11: CSA по типу (I или II волокна), общий CSA (логарифм)
Временное ограничение: Через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Представлены сводные данные о среднем изменении площади поперечного сечения (ПСП) по типам после 12 месяцев лечения в наборе ITT. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как средние значения логарифма наименьших квадратов (95% ДИ) для волокон CSA типа I и как средние значения наименьших квадратов (95% ДИ) для волокон CSA типа II и общего количества CSA.
Через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Среднее изменение от исходного уровня до визита 11 в процентах для следующих гистологических параметров: волокна с ядерной централизацией (%), общее количество волокон (%), регенеративные волокна (%). (Бревно)
Временное ограничение: через 12 месяцев лечения (11-й визит)
Оценка гистологических параметров, таких как волокна с ядерной централизацией (%), общее количество волокон (%) и регенеративные волокна (%), проводилась при сравнении мышечных биопсий после 12 месяцев лечения гивиностатом. Обратите внимание, что описательные статистические данные выражаются как среднее значение логарифма наименьших квадратов для регенеративных волокон (%) и общего количества волокон (слайды I), а для волокон с ядерной централизацией (%) и общего количества волокон выражаются как среднее значение наименьших квадратов. (Слайды II и III).
через 12 месяцев лечения (11-й визит)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Italfarmaco

Следователи

  • Главный следователь: Giacomo Comi, MD, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 марта 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DSC/15/2357/53
  • 2017-001629-41 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мышечная дистрофия Беккера

  • International Centre for Diarrhoeal Disease Research...
    University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard University
    Завершенный
    Продвижение безопасной воды и мытья рук на основе отвращения и стыда
    Разработайте новую групповую версию аукциона Becker-DeGroot-Marsckek (BDM) для измерения готовности составных участников платить за совместно используемое оборудование. | Разработать новый инструмент исследования для измерения поведенческих детерминант мытья рук и обработки воды... и другие заболевания
    Бангладеш

Клинические исследования Гивиностат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться