评估 Givinostat 在 Becker 肌营养不良症患者中的疗效和安全性的临床研究

纳入标准：

1. 通过基因检测确认 BMD 诊断的流动患者。
2. 能够并愿意以书面形式给予知情同意。
3. 能够在筛选时执行 6MWT，最小距离为 200 米，最大距离为 450 米。
4. 如果用全身性皮质类固醇和/或血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂和/或 β 或 α 肾上腺素能受体阻滞剂治疗，剂量或给药方案无显着变化（不包括与体重变化相关的变化）至少研究治疗开始前 6 个月。
5. 患者必须愿意使用适当的避孕措施。 从随机分组到最后一次研究治疗剂量后 3 个月，必须使用避孕方法。

排除标准：

1. 在研究治疗开始前 3 个月内接触过另一种研究药物。
2. 在研究治疗开始前 3 个月内使用任何可能对肌肉力量或功能有影响的药物治疗，而不是皮质类固醇（例如，生长激素）。 允许服用维生素 D、钙和任何其他补充剂。
3. 研究开始前 3 个月内可能影响肌肉力量或功能的手术或研究期间任何时间的计划手术。
4. 研究者认为可能对患者安全产生不利影响的其他临床重要疾病的存在，使得治疗或随访过程不太可能完成，或者可能损害研究结果的评估。
5. 其他神经系统疾病的诊断或存在与 BMD 无关的相关躯体疾病。
6. 筛选时的血小板计数、WBC 计数和血红蛋白 < 正常下限 (LLN)。 如果实验室筛查结果 < LLN，血小板计数、WBC 计数和血红蛋白将重复一次，如果再次 < LLN 则排除。
7. 有症状的心肌病或心力衰竭（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）或左心室射血分数 < 50% 在筛查或心脏移植时。
8. 当前的肝脏疾病或损害，包括但不限于总胆红素升高（> 1.5 x ULN），除非继发于吉尔伯特病或符合吉尔伯特病的模式。
9. 肾功能不全，定义为血清胱抑素 C > 2 x 正常上限 (ULN)。 如果该值 > 2 x ULN，血清胱抑素 C 将重复一次，如果再次 > 2 x ULN 将被排除。
10. 筛选时乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒检测呈阳性。
11. 基线校正 QTcF > 450 毫秒（作为间隔 5 分钟的 3 个连续读数的平均值）或尖端扭转型室性心动过速的其他危险因素史（例如，心力衰竭、低钾血症或长 QT 综合征家族史）。
12. 当前的精神疾病/社会情况使潜在患者无法理解和遵守肌肉功能测试和/或研究方案程序。
13. 对研究药物的成分过敏。
14. 山梨糖醇不耐受或山梨糖醇吸收不良，或果糖不耐受的遗传形式。
15. 肌肉活检的禁忌症。
16. MRI/MRS 的禁忌症（例如，幽闭恐惧症、金属植入物或癫痫症）。
17. 高甘油三酯血症（