このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ハンチントン病患者における Cellavita HD 製品の用量反応評価 (ADORE-DH)

2025年9月1日 更新者：Azidus Brasil

ハンチントン病患者における静脈内投与後の治験薬 Cellavita HD の用量反応評価

Cellavita HD は、ハンチントン病の幹細胞療法です。 これは前向き、第 II 相、単一施設、無作為化 (2:2:1)、三重盲検、プラセボ対照試験であり、Cellavita HD 製品の 2 つの試験用量が含まれています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、第 II 相用量反応研究であり、HD の参加者は、治験薬またはプラセボの 3 回の静脈内注射 (3 か月間、毎月 1 回) を合計 3 サイクル受けます。 被験者は、グループG1：低用量（1x10^6細胞/重量範囲）、G2：高用量（2x10^6細胞/重量範囲）またはG3：プラセボの2：2：1の比率で無作為化されます。 最良の臨床反応を提供する製品の用量を特定するために、UHDRSスケールで運動評価を行い、治療前後のスコアを相関させることで改善を評価します。 さらに、cUHDRS を介して合計スコアも実行されます。 有効性の二次的な証拠は、機能状態、総機能能力、機能的独立性、精神症状、およびUHDRSスケールからの認知のデータを通じて評価されます。 さらに、臨床的悪化、体格指数（BMI）の変化、自殺企図のリスク、および神経学的画像の改善に関連するデータが評価されます。 安全性評価には、研究中に被験者が経験した有害事象の発生率と分類が含まれます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

49

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ブラジル
    • São Paulo
      • Valinhos、São Paulo、ブラジル、13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年～61年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面で署名および日付を記入したインフォームド コンセント フォームを提供します。
  2. -21歳以上65歳以下の男性および女性の被験者;
  3. -ハンチントン病の確認診断レポート（PCR）を持っている 第4染色体のCAGリピート数が40以上、50以下（被験者が検査を実施しなかった場合、および/または彼/彼女がこの試験の結果が得られない場合は、新しい試験を実施する必要があります)。
  4. 登録時のUHDRSスケール（統一ハンチントン病評価尺度）の運動評価で5ポイント以上のスコア;
  5. 登録時のUHDRSスケールの機能的能力について8〜11ポイントのスコア。

除外基準:

  1. -過去12か月以内に臨床試験プロトコルに参加した被験者（決議CNS 251、1997年8月7日、アイテムIII、サブアイテムJ）、ただし、治験責任医師の意見では、被験者はそれから直接的な利益を得る;
  2. 若年性ハンチントン病の診断;
  3. てんかんの診断;
  4. 主要な認知障害の診断;
  5. アクティブな非代償精神疾患;
  6. 新生物の現在または以前の病歴;
  7. -胃腸、肝臓、腎臓、内分泌、肺、血液学、免疫学、代謝病理学または重度の制御されていない心血管疾患の現在の病歴;
  8. ウイルス性、細菌性、真菌性、または別の病原体によって引き起こされた活動性の感染症の診断;
  9. -例えば、ペースメーカーや外科用クリップを使用して、この研究で行われた試験に禁忌のある被験者。アルコールおよび薬物の乱用（精神障害の診断および統計マニュアル - DSM V 基準に従って以前に診断された）;
  10. 違法薬物の使用;
  11. タバジズム;
  12. 喫煙者または禁煙期間が 6 か月未満である。
  13. HIV 1 および 2 (抗 HIV-1,2)、HTLV I および II、HBV (HBsAg、抗 HBc)、HCV (抗 HCV-Ab) および FTA-ABS (梅毒トレポネーマ）;
  14. 画像検査またはウシ由来製品で使用される造影剤を含む、薬物アレルギーの病歴;
  15. -治験薬の最初の投与後の最初の3か月間に免疫抑制薬または禁止薬物（項目5.3）を使用するか、または使用する予定です。
  16. 研究者が被験者の研究への登録に対するリスクと見なす臨床的変化。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Cellavita HD 低用量
このグループに無作為に割り付けられた参加者は、サイクルごとに 3 回の投与に分割された、体重範囲あたり 1x10^6 細胞の合計 9 回の静脈内投与を受けます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
生物学的：Cellavita HD 低用量
参加者は、1x10^6 細胞/体重範囲の合計 9 回の静脈内投与を受け、サイクルごとに 3 回の投与に分けられます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
他の名前：
  • 細胞療法、間葉系幹細胞
実験的：Cellavita HD 高用量
このグループに無作為に割り付けられた参加者は、2x10^6 細胞/体重範囲の合計 9 回の静脈内投与を受け、サイクルごとに 3 回の投与に分けられます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
生物学的：Cellavita HD 高用量
参加者は、2x10^6 細胞/体重範囲の合計 9 回の静脈内投与を受け、サイクルごとに 3 回の投与に分けられます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
他の名前：
  • 細胞療法、間葉系幹細胞
プラセボコンパレーター：プラセボ群
このグループに無作為に割り付けられた参加者は、合計 9 回の静脈内投与を受け、サイクルごとに 3 回の投与に分けられます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
他の：プラセボ
参加者は、合計 9 回のプラセボの静脈内投与を受け、サイクルごとに 3 回の投与に分けられます。 各投与は 30 日ごとに行われ、120 日ごとにサイクルが行われます (合計 3 サイクル)。
他の名前：
  • 細胞を含まない生理的溶液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
UHDRS-TMSによる有効性
時間枠：毎月11か月間
主なエンドポイントは、統一されたハンティントンの疾患評価尺度の変化率（勾配）でした - V0からV11への総モータースコア（最小0、最良、最大124、最悪）。 各参加者について、回帰ラインが取り付けられ（Y = A + BX）、Bは個々の勾配を表し、年間の運動進行率を反映しています。 負の勾配は、改善または低下の減少を示唆しています。正の勾配は悪化を示します。 治療の有効性を比較するために、被験者内の変動と欠落データを説明する繰り返し測定（MMRM）の混合モデルを使用して傾斜を分析しました。 このアプローチにより、各処理群とプラセボ間の平均勾配の推定と比較により、時間の経過とともに運動機能の軌道の堅牢な尺度が提供されました。
毎月11か月間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
UHDRS-TFCによる有効性
時間枠：毎月11か月間

UHDRS-TFCの変化率（勾配）によってV0からV11への評価。

各参加者の応答またはすべての参加者の手段は、次のように決定されたUHDRS-TFCの各回帰線の斜面によって評価されました。

方程式は、回帰線を説明しています：y = a + bx、ここ：

  • 「Y」は従属変数です。
  • 「a」は、線と垂直軸の交点を表す定数です。
  • 「B」は角度係数、つまり勾配です。
  • 「X」は独立変数です。 したがって、「B」値は、最小二乗法を使用して、ベースライン（V0）からV11の値に収集された値に最適な直線の勾配を表します。 この勾配は、指定された期間中のUHDRS-TFCの推定年間の個人変動に対応します。
毎月11か月間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Nestacell（元Cellavita HD）製品への曝露
時間枠：11ヶ月
Nestacell（旧Cellavita HD）とプラセボの管理数
11ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Azidus Brasil

協力者

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

捜査官

  • 主任研究者：Joyce Macedo da Silva, MD、Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月15日

一次修了 (実際)

2021年3月23日

研究の完了 (実際)

2021年4月30日

試験登録日

最初に提出

2017年8月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月16日

最初の投稿 (実際)

2017年8月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月1日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (その他の識別子：CAAE)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

データ分析と研究倫理に関する国家委員会への提出の後、すべてのデータが公開されると考えられています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ハンチントン病の臨床試験

Cellavita HD 低用量の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Tunisia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する