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헌팅턴병 환자에서 Cellavita HD 제품의 용량-반응 평가 (ADORE-DH)

2025년 9월 1일 업데이트: Azidus Brasil

헌팅턴병 환자의 정맥 투여 후 임상시험용 제품 Cellavita HD의 용량-반응 평가

Cellavita HD는 헌팅턴병에 대한 줄기세포 치료제입니다. 이것은 Cellavita HD 제품의 두 가지 시험 용량을 사용한 전향적, 제2상, 단일 센터, 무작위(2:2:1), 삼중 맹검, 위약 대조 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 HD 참가자가 총 3주기 동안 조사 제품 또는 위약(3개월 동안 매월 1회)을 3회 정맥 주사하는 2상 용량 반응 연구입니다. 대상자는 G1: 저용량(1x10^6 세포/체중 범위), G2: 고용량(2x10^6 세포/체중 범위) 또는 G3: 위약 그룹에 대해 2:2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 최상의 임상 반응을 제공할 제품의 용량을 확인하기 위해 UHDRS 척도로 운동 평가를 수행하고 치료 전후 점수를 연관시켜 개선을 평가합니다. 또한, cUHDRS를 통한 합산 스코어도 수행될 예정이다. 효능의 2차 근거는 UHDRS 척도에서 기능적 상태, 전체 기능적 능력, 기능적 독립성, 정신과적 증상 및 인지의 데이터를 통해 평가됩니다. 또한 임상적 악화, 체질량 지수(BMI) 변화, 자살 시도 위험 및 신경학적 이미지 개선과 관련된 데이터를 평가합니다. 안전성 평가에는 연구 동안 피험자가 경험한 부작용의 발생률 및 분류가 포함될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

49

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 브라질
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, 브라질, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서면, 서명 및 날짜가 있는 고지된 동의서를 제공합니다.
  2. 21세 이상 65세 이하의 남성 및 여성 피험자;
  3. 40번 이상 50번 이하의 4번 염색체에 CAG 반복 수가 있는 헌팅턴병의 확증 진단 보고서(PCR)가 있어야 합니다(피험자가 검사를 수행하지 않았거나 대상자가 검사를 수행하지 않은 경우) 이 시험에 사용할 수 있는 결과가 없으면 새 시험을 수행해야 합니다.)
  4. 등록 시 UHDRS 척도(Unified Huntington's Disease Rating Scale)의 운동 평가에서 5점 이상의 점수;
  5. 등록 시 UHDRS 척도의 기능적 능력에 대해 8~11점의 점수를 얻습니다.

제외 기준:

  1. 지난 12개월 이내에 임상 시험 프로토콜에 참여한 피험자(Resolution CNS 251, 1997년 8월 7일, 항목 III, 하위 항목 J), 조사자의 의견에 따라 피험자가 직접적인 이익을 얻지 않는 한;
  2. 소아 헌팅턴병의 진단;
  3. 간질 진단;
  4. 주요인지장애의 진단;
  5. 활동성 비보상 정신 질환;
  6. 신생물의 현재 또는 이전 병력;
  7. 위장관, 간장, 신장, 내분비, 폐, 혈액, 면역, 대사 병리 또는 조절되지 않는 심각한 심혈관 질환의 현재 병력;
  8. 바이러스, 박테리아, 진균 또는 다른 병원균에 의한 활성 감염의 진단
  9. 예를 들어 심박조율기 또는 외과용 클립을 사용하여 본 연구에서 수행된 검사에 금기 사항이 있는 피험자; 알코올 및 약물 남용(이전에 정신 장애 진단 및 통계 편람 - DSM V 기준에 따라 진단됨);
  10. 불법 약물 사용;
  11. 타바지즘;
  12. 6개월 미만의 흡연자 또는 금연자;
  13. 혈청 검사 중 하나에서 양성 결과: HIV 1 및 2(Anti-HIV-1,2), HTLV I 및 II, HBV(HBsAg, Anti-HBc), HCV(anti-HCV-Ab) 및 FTA-ABS( 트레포네마 팔리둠(Treponema pallidum);
  14. 영상 검사 또는 소 유래 제품에 사용되는 조영제를 포함한 약물 알레르기 이력
  15. 임상시험용의약품 최초 투여 후 3개월 이내에 면역억제제 또는 금지약물(항목 5.3)을 사용하거나 사용할 예정인 자
  16. 연구자가 피험자가 연구에 등록하는 데 위험하다고 생각하는 모든 임상적 변화.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Cellavita HD 저용량
이 그룹에 무작위로 배정된 참가자는 1x10^6 세포/체중 범위의 총 9회 정맥 투여를 주기당 3회 투여로 나눕니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
생물학적: Cellavita HD 저용량
참가자는 주기당 3회 투여로 나누어 1x10^6 세포/체중 범위의 총 9회 정맥 투여를 받게 됩니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
다른 이름들:
  • 세포치료제, 중간엽줄기세포
실험적: Cellavita HD 고용량
이 그룹에 무작위로 배정된 참가자는 2x10^6 세포/체중 범위의 총 9회 정맥 투여를 주기당 3회 투여로 나눕니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
생물학적: Cellavita HD 고용량
참가자는 주기당 3회 투여로 나누어 2x10^6 세포/체중 범위의 총 9회 정맥 투여를 받게 됩니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
다른 이름들:
  • 세포치료제, 중간엽줄기세포
위약 비교기: 플라시보 그룹
이 그룹에 무작위 배정된 참가자는 주기당 3회 투여로 나누어 총 9회 정맥 투여를 받게 됩니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
다른: 위약
참가자는 주기당 3회 투여로 나누어 총 9회의 위약 정맥 투여를 받게 됩니다. 각 투여는 30일마다 발생하고 120일마다 주기(총 3주기)입니다.
다른 이름들:
  • 세포가 없는 생리학적 솔루션

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
UHDRS-TMS에 의한 효능
기간: 11 개월 동안 월간
1 차 종말점은 통합 헌팅턴 병 등급 척도의 변화율 (기울기)이었다 - 총 모터 점수는 V0에서 V11까지 (최소 0, 최고, 최대 124, 최악)였다. 각 참가자에 대해 회귀선이 장착되었으며 (Y = A + BX) B는 개별 기울기를 나타내며 연간 모터 진행률을 반영합니다. 음의 경사는 개선 또는 둔화를 시사합니다. 양의 경사는 악화를 나타냅니다. 처리 효능을 비교하기 위해, 경사는 반복 측정 (MMRM)에 대한 혼합 모델을 사용하여 분석되었으며, 이는 개체 내 변동성 및 누락 된 데이터를 설명 하였다. 이 접근법은 각 처리 된 그룹과 위약 사이의 평균 경사를 추정하고 비교하여 시간이 지남에 따라 운동 기능 궤적의 강력한 측정을 제공했습니다.
11 개월 동안 월간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
UHDRS-TFC에 의한 효능
기간: 11 개월 동안 월간

UHDRS-TFC에서 V0에서 V11까지의 변화율 (기울기)에 의해 평가됩니다.

각 참가자의 반응 또는 모든 참가자의 평균은 다음과 같이 결정된 UHDRS-TFC의 각 회귀 라인의 경사에 의해 평가되었습니다.

방정식은 회귀선을 설명합니다 : y = a + bx, 여기서 :

  • "Y"는 종속 변수입니다.
  • "A"는 선의 세로 축과의 교차점을 나타내는 상수입니다.
  • "B"는 각도 계수, 즉 기울기입니다.
  • "X"는 독립 변수입니다. 따라서 'B'값은 최소 제곱 방법을 사용하여 기준선 (v0)에서 v11 값으로 수집 된 값에 가장 잘 맞는 직선의 기울기를 나타냅니다. 이 경사는 주어진 기간 동안 UHDRS-TFC의 추정 된 연간 개별 변동에 해당합니다.
11 개월 동안 월간

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Nestacell (이전 Cellavita HD) 제품에 노출
기간: 11 개월
Nestacell (이전 Cellavita HD) 및 위약의 행정부 수
11 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Azidus Brasil

협력자

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

수사관

  • 수석 연구원: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 15일

기본 완료 (실제)

2021년 3월 23일

연구 완료 (실제)

2021년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 16일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (기타 식별자: CAAE)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

데이터 분석 및 국가연구윤리위원회 제출 이후 모든 데이터는 공개될 것으로 생각됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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