Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena odpowiedzi na dawkę produktu Cellavita HD u pacjentów z chorobą Huntingtona (ADORE-DH)

1 września 2025 zaktualizowane przez: Azidus Brasil

Ocena zależności dawka-odpowiedź badanego produktu Cellavita HD po podaniu dożylnym pacjentom z chorobą Huntingtona

Cellavita HD to terapia komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona. Jest to prospektywne badanie fazy II, jednoośrodkowe, randomizowane (2:2:1), z potrójną ślepą próbą, kontrolowane placebo, z zastosowaniem dwóch testowych dawek produktu Cellavita HD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy II dawka-odpowiedź, w którym uczestnicy z HD otrzymają trzy dożylne wstrzyknięcia badanego produktu lub placebo (jedno co miesiąc przez trzy miesiące), łącznie w trzech cyklach. Osoby badane zostaną losowo przydzielone w stosunku 2:2:1 do grup G1: niższa dawka (1x10^6 komórek/zakres wagowy), G2: wyższa dawka (2x10^6 komórek/zakres wagowy) lub G3: placebo. Aby określić dawkę produktu, która zapewni najlepszą odpowiedź kliniczną, ocena motoryczna zostanie przeprowadzona za pomocą skali UHDRS, a poprawa zostanie oceniona poprzez skorelowanie wyników przed i po leczeniu. Dodatkowo zostanie również przeprowadzona łączna partytura poprzez cUHDRS. Wtórne dowody skuteczności zostaną ocenione na podstawie danych dotyczących stanu funkcjonalnego, całkowitej zdolności funkcjonalnej, niezależności funkcjonalnej, objawów psychiatrycznych i funkcji poznawczych ze skali UHDRS. Dodatkowo oceniane będą dane związane z pogorszeniem stanu klinicznego, zmianą wskaźnika masy ciała (BMI), ryzykiem próby samobójczej oraz poprawą obrazu neurologicznego. Ocena bezpieczeństwa będzie obejmowała częstość występowania i klasyfikację zdarzeń niepożądanych, których doświadczali uczestnicy podczas badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazylia, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. dostarczyć pisemny, podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody;
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 21 i ≤ 65 lat;
  3. Mieć potwierdzenie diagnozy (PCR) choroby Huntingtona z liczbą powtórzeń CAG w chromosomie 4 większą lub równą 40 i mniejszą lub równą 50 (jeśli pacjent nie wykonał badania i/lub jeśli nie ma dostępnego wyniku dla tego egzaminu, należy przeprowadzić nowy egzamin);
  4. Wynik 5 punktów lub wyższy za ocenę motoryczną w skali UHDRS (Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona) przy rejestracji;
  5. Ocena od 8 do 11 punktów za wydolność funkcjonalną skali UHDRS przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik, który uczestniczył w protokołach badań klinicznych w ciągu ostatnich dwunastu (12) miesięcy (Rezolucja CNS 251, 7 sierpnia 1997, poz. III, podpunkt J), chyba że w opinii badacza podmiot odniósłby z tego bezpośrednią korzyść;
  2. Rozpoznanie młodzieńczej choroby Huntingtona;
  3. Rozpoznanie padaczki;
  4. Diagnoza poważnych zaburzeń poznawczych;
  5. Aktywna zdekompensowana choroba psychiczna;
  6. Obecna lub przebyta historia nowotworu;
  7. Aktualna historia chorób przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, endokrynologicznych, płucnych, hematologicznych, immunologicznych, metabolicznych lub ciężkich niekontrolowanych chorób sercowo-naczyniowych;
  8. Rozpoznanie jakiejkolwiek aktywnej infekcji, czy to wirusowej, bakteryjnej, grzybiczej lub spowodowanej przez inny patogen;
  9. Pacjent z przeciwwskazaniami do badań wykonywanych w tym badaniu, na przykład z rozrusznikiem serca lub klipsem chirurgicznym; Nadużywanie alkoholu i narkotyków (wcześniej zdiagnozowane według Podręcznika diagnostyczno-statystycznego zaburzeń psychicznych - kryteria DSM V);
  10. Używanie nielegalnych narkotyków;
  11. tabaizm;
  12. palić lub rzucić palenie krócej niż 6 miesięcy;
  13. Dodatni wynik jednego z testów surowicy: HIV 1 i 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I i II, HBV (HBsAg, Anty-HBc), HCV (anty-HCV-Ab) i FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Historia alergii na leki, w tym na środki kontrastowe stosowane w badaniach obrazowych lub produkty pochodzenia bydlęcego;
  15. Używa lub planuje stosować leki immunosupresyjne lub leki zabronione (pkt 5.3) w ciągu pierwszych trzech miesięcy po pierwszym podaniu badanego produktu;
  16. Każda zmiana kliniczna, którą badacz uzna za ryzyko dla włączenia uczestnika do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niższa dawka Cellavita HD
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 1x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Biologiczny: Niższa dawka Cellavity HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 1x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste
Eksperymentalny: Wyższa dawka Cellavita HD
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 dożylnych podań 2x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Biologiczny: Wyższa dawka Cellavity HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 2x10^6 komórek/zakres wagowy podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste
Komparator placebo: Grupa placebo
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inny: Placebo
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 dożylnych podań placebo podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • roztwór fizjologiczny bez komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność przez UHDRS-TMS
Ramy czasowe: Co miesiąc przez jedenaście miesięcy
Podstawowym punktem końcowym była szybkość zmiany (nachylenie) w zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona - całkowity wynik motoryczny od V0 do V11 (minimum 0, najlepszy; i maksymalnie 124, najgorsze). Dla każdego uczestnika zamontowano linię regresji (Y = A + Bx), gdzie B reprezentuje poszczególne nachylenie, odzwierciedlając roczną szybkość progresji motorycznej. Negatywne nachylenie sugeruje poprawę lub wolniejszy spadek; Pozytywne nachylenie wskazuje na pogorszenie. Aby porównać skuteczność leczenia, zbocza analizowano przy użyciu modelu mieszanego dla powtarzanych miar (MMRM), który uwzględnia zmienność wewnątrz podmiotu i brakujące dane. Takie podejście pozwoliło na oszacowanie i porównanie średnich nachyleń między każdą potraktowaną grupą a placebo, zapewniając solidną miarę trajektorii funkcji motorycznej w czasie.
Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność przez UHDRS-TFC
Ramy czasowe: Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Oceniona według tempa zmiany (nachylenia) z V0 do V11 w UHDRS-TFC.

Odpowiedź każdego uczestnika lub środki wszystkich uczestników oceniono przez zbocza każdej linii regresji UHDRS-TFC określona w następujący sposób:

Równanie opisuje linię regresji: y = a + bx, gdzie:

  • „Y” jest zmienną zależną.
  • „A” jest stałą reprezentującą przecięcie linii z osą pionową.
  • „B” jest współczynnikiem kątowym, to znaczy nachyleniem.
  • „X” jest niezależną zmienną. Dlatego wartość „B” reprezentuje nachylenie linii prostej, która najlepiej pasuje do wartości zebranych ze wartości wyjściowej (v0) do wartości V11, przy użyciu metody najmniejszych kwadratów. To nachylenie odpowiada szacowanej rocznej indywidualnej zmienności UHDRS-TFC w danym okresie.
Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspozycja na produkt Nestacell (dawne CellaVita HD)
Ramy czasowe: Jedenaście miesięcy
Liczba administracji Nestacell (dawna Cellavita HD) i placebo
Jedenaście miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azidus Brasil

Współpracownicy

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Inny identyfikator: CAAE)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Uważa się, że po analizie danych i przedstawieniu ich Krajowej Komisji Etyki Badań wszystkie dane zostaną upublicznione.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Niższa dawka Cellavity HD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj