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Évaluation dose-réponse du produit Cellavita HD chez les patients atteints de la maladie de Huntington (ADORE-DH)

1 septembre 2025 mis à jour par: Azidus Brasil

Évaluation dose-réponse du produit expérimental Cellavita HD après administration intraveineuse chez des patients atteints de la maladie de Huntington

Cellavita HD est une thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington. Il s'agit d'une étude prospective, de phase II, monocentrique, randomisée (2:2:1), en triple aveugle, contrôlée par placebo, avec deux doses test du produit Cellavita HD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude dose-réponse de phase II dans laquelle les participants atteints de MH recevront trois injections intraveineuses du produit expérimental ou du placebo (une par mois pendant trois mois), soit un total de trois cycles. Les sujets seront randomisés en ratio 2 : 2 : 1 pour les groupes G1 : dose plus faible (1x10^6 cellules/gamme de poids), G2 : dose plus élevée (2x10^6 cellules/gamme de poids) ou G3 : placebo. Pour identifier la dose de produit qui fournira la meilleure réponse clinique, une évaluation motrice sera effectuée avec l'échelle UHDRS et l'amélioration sera évaluée en corrélant les scores avant et après traitement. De plus, sera également effectué le score combiné via le cUHDRS. Les preuves secondaires d'efficacité seront évaluées à travers les données de l'état fonctionnel, de la capacité fonctionnelle totale, de l'indépendance fonctionnelle, des symptômes psychiatriques et de la cognition de l'échelle UHDRS. De plus, les données liées à l'aggravation clinique, au changement de l'indice de masse corporelle (IMC), au risque de tentative de suicide et à l'amélioration de l'image neurologique seront évaluées. L'évaluation de l'innocuité comprendra l'incidence et la classification des événements indésirables subis par les sujets au cours de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

49

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brésil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

17 ans à 61 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fournir un formulaire de consentement éclairé écrit, signé et daté ;
  2. Sujets masculins et féminins âgés de ≥ 21 ans et ≤ 65 ans ;
  3. Avoir un rapport de diagnostic confirmatoire (PCR) de la maladie de Huntington avec un nombre de répétitions CAG sur le chromosome 4 supérieur ou égal à 40, et inférieur ou égal à 50 (si le sujet n'a pas réalisé l'examen et/ou s'il n'a pas de résultat disponible pour cet examen, un nouvel examen doit être effectué) ;
  4. Un score de 5 points ou plus pour l'évaluation motrice de l'échelle UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) à l'inscription ;
  5. Note de 8 à 11 points pour la capacité fonctionnelle de l'échelle UHDRS à l'inscription.

Critère d'exclusion:

  1. Sujet ayant participé à des protocoles d'essais cliniques au cours des douze (12) derniers mois (Résolution CNS 251, 7 août 1997, point III, sous-point J), sauf si, de l'avis de l'investigateur, le sujet en retirerait un bénéfice direct ;
  2. Diagnostic de la maladie de Huntington juvénile ;
  3. Diagnostic d'épilepsie;
  4. Diagnostic de trouble cognitif majeur ;
  5. Maladie psychiatrique active décompensée ;
  6. Antécédents actuels ou antérieurs de néoplasme ;
  7. Antécédents actuels de pathologies gastro-intestinales, hépatiques, rénales, endocriniennes, pulmonaires, hématologiques, immunologiques, métaboliques ou de maladies cardiovasculaires graves non contrôlées ;
  8. Diagnostic de toute infection active, qu'elle soit virale, bactérienne, fongique ou causée par un autre agent pathogène ;
  9. Sujet présentant une contre-indication aux examens pratiqués dans cette étude, par exemple, avec stimulateur cardiaque ou clip chirurgical ; Abus d'alcool et de drogues (précédemment diagnostiqué selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux - DSM V);
  10. Consommation de drogues illicites ;
  11. Le tabagisme;
  12. Fumeur ou arrêt du tabac depuis moins de 6 mois ;
  13. Résultat positif à l'un des tests sériques : HIV 1 et 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I et II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) et FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Antécédents d'allergie aux médicaments, y compris aux agents de contraste utilisés dans les tests d'imagerie ou aux produits d'origine bovine ;
  15. Utilisation ou prévision d'utilisation de médicaments immunosuppresseurs ou de médicaments interdits (point 5.3) au cours des trois premiers mois suivant la première administration du produit expérimental ;
  16. Tout changement clinique que l'investigateur considère comme un risque pour l'inscription du sujet à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellavita HD à faible dose
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 1x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Biologique: Cellavita HD faible dose
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 1x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • thérapie cellulaire, cellules souches mésenchymateuses
Expérimental: Cellavita HD dose plus élevée
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 2x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Biologique: Cellavita HD dose plus élevée
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 2x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • thérapie cellulaire, cellules souches mésenchymateuses
Comparateur placebo: Groupe placebo
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autre: Placebo
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de placebo réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • solution physiologique sans cellules

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité par UHDRS-TMS
Délai: mensuellement pendant onze mois
Le critère d'évaluation principal était le taux de changement (pente) dans l'échelle de notation de la maladie de Huntington unifiée - score moteur total de V0 à V11 (minimum 0, le meilleur; et maximum 124, le pire). Pour chaque participant, une ligne de régression a été ajustée (y = a + bx), où B représente la pente individuelle, reflétant le taux annualisé de progression motrice. Une pente négative suggère une amélioration ou un déclin plus lent; Une pente positive indique une aggravation. Pour comparer l'efficacité du traitement, les pentes ont été analysées à l'aide d'un modèle mixte pour des mesures répétées (MMRM), qui tient compte de la variabilité intra-sujet et des données manquantes. Cette approche a permis une estimation et une comparaison des pentes moyennes entre chaque groupe traité et placebo, fournissant une mesure robuste de la trajectoire de la fonction motrice au fil du temps.
mensuellement pendant onze mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité par UHDRS-TFC
Délai: mensuellement pendant onze mois

Évalué par le taux de changement (pente) de V0 à V11 dans l'UHDRS-TFC.

La réponse de chaque participant ou moyen de tous les participants a été évaluée par les pentes de chaque ligne de régression de UHDRS-TFC déterminée comme suit:

L'équation décrit la ligne de régression: y = a + bx, où:

  • "Y" est la variable dépendante.
  • "A" est la constante qui représente l'intersection de la ligne avec l'axe vertical.
  • "B" est le coefficient angulaire, c'est-à-dire la pente.
  • "x" est la variable indépendante. Par conséquent, la valeur «B» représente la pente de la ligne droite qui correspond le mieux aux valeurs collectées de la ligne de base (V0) à la valeur de V11, en utilisant la méthode des moindres carrés. Cette pente correspond à la variation individuelle annualisée estimée de l'UHDRS-TFC au cours de la période donnée.
mensuellement pendant onze mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Exposition au produit Nestacell (ancien Cellavita HD)
Délai: onze mois
Nombre d'administrations de Nestacell (ancienne Cellavita HD) et de placebo
onze mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Azidus Brasil

Collaborateurs

Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

23 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2017

Première publication (Réel)

17 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Autre identifiant: CAAE)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

On pense qu'après l'analyse des données et leur présentation à la Commission nationale d'éthique de la recherche, toutes les données deviendront publiques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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