筋萎縮性側索硬化症患者における MR 誘導集束超音波を使用した血液脳関門の開放

包含基準:

1. World Federation of Neurology Revised El Escorial 基準 (Brooks et al. 2000).
2. 18 歳以上の右利きの男性または女性。
3. -インフォームドコンセントを提供し、仰臥位での忍容性や重大な閉所恐怖症のないMRI検査を含む研究手順を順守することができます。
4. リルゾールを服用している場合は、スクリーニング訪問の少なくとも30日前から安定した用量で。
5. -スクリーニング来院前の30日間の性別、身長、年齢の予測値の50％以上の遅い肺活量であり、BiPAPなしで仰向けに横たわることができる。
6. 重度の左腕の筋力低下および機能障害。Medical Research Council の筋力スコアが、左側の人差し指外転および親指外転で 3 以下であると定義されます。または、Medical Research Council の筋力スコアが左側の股関節屈筋および足関節背屈筋で 3 以下と定義される、重度の左脚の筋力低下および機能障害。
7. ExAblate® MRI ガイド付き FUS 手順中に通信できます。

除外基準:

1. -スクリーニング訪問時に頭部の高密度CTおよびMRI研究を完了することができない、または次のようなその他のMRI禁忌：

   • 体型が大きく、スキャナに快適にフィットしない
   • 仰臥位で MRI ユニット内に最長 3 時間じっとしていることが困難、または重度の閉所恐怖症

2. MRI所見:

   • 活動性感染症/炎症
   • 急性または慢性の脳出血、特に大葉または皮質下の微小出血、鉄沈着症または大出血
   • 腫瘍/占拠性病変
   • 髄膜強化
3. 超音波処理経路が通過する頭蓋骨領域の 30% 以上が、傷跡、頭皮障害 (湿疹など)、または頭皮の萎縮で覆われています。
4. シャントを除く、頭蓋または脳内のクリップまたはその他の金属製の埋め込み物。

5. -重大な心臓病または不安定な血行動態の状態を含む：

   • -登録から6か月以内に記録された心筋梗塞
   • 投薬中の不安定狭心症
   • うっ血性心不全の不安定または悪化
   • 左心室駆出率が正常の下限を下回っている
   • -血行動態的に不安定な心不整脈の病歴
   • 心臓または横隔膜ペースメーカー
   • -既知の右から左、双方向、または一時的な右から左への心臓シャント
   • -QT延長の家族歴または個人歴を持つ被験者、またはQTc延長を引き起こすことが知られている併用薬を服用している被験者を含む、パーフルトレンに対する相対的禁忌の患者、
   • スクリーニングECGで観察されたQT延長（QTcが男性で450以上、女性で470以上）
6. -制御されていない高血圧（収縮期> 150または拡張期血圧> 100）。
7. 出血のリスクを高める薬については、具体的には次のとおりです。 b) 過去 7 日間の経口ビタミン K 阻害剤、過去 72 時間の非ビタミン K 阻害剤経口抗凝固剤 (ダビガトラン、アピキサバン、リバロキサバン)、および静脈内または皮下ヘパリン由来化合物などの経口、皮下または静脈内抗凝固薬過去 48 時間。
8. -出血性疾患、凝固障害の病歴または自然出血の病歴。
9. 既知の前頭側頭型認知症。
10. -異常な凝固プロファイル、具体的には：血小板14秒、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）> 36秒、およびINR> 1.3。
11. -既知の脳または全身の血管障害、特に脳アミロイド血管障害または全身または中枢神経系の血管炎。
12. -神経学的症状を伴うまたは伴わない既知の自己免疫状態（例：多発性硬化症（MS）、全身性エリテマトーデス（SLE）、関節リウマチ）。
13. -経口、筋肉内または静脈内ステロイド薬（プレドニゾン、プレドニゾロン、デキサメタゾン、トリアムシノロン、メチルプレドニゾロン、オキサンドロロンなど）または免疫抑制薬（アザチオプリン、ミコフェノール酸、タクロリムス、シロリムス、シクロホスファミドなど）の現在または計画中の使用7日。
14. -ガドリニウム（代替製品を使用することができます）、DEFINITY®造影剤またはその成分に対する既知の過敏症/アレルギー。
15. 未治療、制御不能の睡眠時無呼吸。
16. シスタチンCベースの推定糸球体濾過率による腎機能障害
17. 現在、治験薬または薬物またはデバイスの承認されていない使用を含む臨床試験中。
18. 既知の呼吸器疾患、具体的には：重度/制御不能なCOPD、肺血管炎、または肺血管断面積の減少の他の原因、喘息または花粉症などの慢性肺疾患。
19. -DEFINITY®の製品モノグラフに関連して、DEFINITY®を投与することの利点/リスクが研究担当医師によって好ましくないと考えられている、薬物アレルギーまたは複数のアレルギーの病歴を持つ患者。
20. -麻酔科医の評価による麻酔の不適格な適合、ASA I-III。