Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RATUJ I ODWRÓĆ Długoterminowa obserwacja (RESTORE)

27 lutego 2026 zaktualizowane przez: GenSight Biologics

Długoterminowa obserwacja pacjentów z ND4 LHON leczonych oczną terapią genową GS010 w badaniach klinicznych III fazy RESCUE lub REVERSE (RESTORE)

Celem tego badania klinicznego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej GS010 oraz ocena jakości życia pacjentów z LHON spowodowanym mutacją mitochondrialną G11778A ND4, którzy byli leczeni w badaniach Rescue lub Reverse .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu RESTORE wzięło udział także siedem ośrodków badawczych z badań RESCUE i REVERSE, zlokalizowanych na terenie Unii Europejskiej i USA.

Główne cele: ocena długoterminowego bezpieczeństwa wstrzyknięcia do ciała szklistego do 5 lat po leczeniu u pacjentów leczonych w badaniach RESCUE lub REVERSE.

Cele drugorzędne: (1) ocena długoterminowej skuteczności doszklistkowego podawania GS010 do 5 lat po leczeniu u pacjentów leczonych w badaniach RESCUE lub REVERSE; oraz (2) ocena jakości życia (QoL) u osób leczonych GS010 w badaniach RESCUE lub REVERSE przez okres do 5 lat po leczeniu.

Metodologia: Było to prospektywne badanie kliniczne III fazy z długoterminową obserwacją (LTFU) z udziałem pacjentów leczonych wcześniej GS010 i pozorowanym podczas 2 badań III fazy – RESCUE i REVERSE. W badaniu LTFU obserwowano uczestników przez dodatkowe 3 lata, łącznie 5 lat po wstrzyknięciu. Badanie LTFU obejmowało 5 wizyt po 2, 2,5, 3, 4 i 5 latach od wstrzyknięcia badanego produktu leczniczego (IMP). Podczas każdej z 5 wizyt LTFU oceniano zmienne dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i jakości życia, a do analizy danych wykorzystano podsumowania opisowe i badania statystyczne.

W raporcie tym przedstawiono końcową analizę wyników uzyskanych w 5. roku po podaniu leczenia w trybie RESCUE i REVERSE.

Liczba analizowanych osób: wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli badania RECUE i REVERSE, którzy wyrazili zgodę na badanie RESTORE: 62 osoby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Niemcy
      • Munich, Niemcy, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Pacjent był leczony zastrzykiem GS010 IVT w jednym z badań klinicznych III fazy RESCUE lub REVERSE
  • Podmiot zgody prawnej wyraził świadomą zgodę; osoby, które nie osiągnęły wieku pozwalającego na uzyskanie zgody na udział w badaniu klinicznym, przeszły zatwierdzony w danym kraju proces rejestracji do badania klinicznego

Kryteria niewłączenia

  • Podmiot nie chce lub nie jest w stanie spełnić wymagań protokołu
  • Uczestnik ma jakikolwiek stan medyczny lub psychiczny, który w opinii Badacza może zagrozić jego bezpiecznemu udziałowi w badaniu
  • Badany przyjmuje lub zamierza przyjmować idebenon podczas długoterminowego okresu obserwacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oczy poddane działaniu GS010
Lenadogen nolparwowek Doszklistkowa jednostronna iniekcja do oka Każdemu uczestnikowi zostanie losowo wybrane jedno oko, które otrzyma pojedynczy zastrzyk GS010, a drugie oko otrzyma pozorowany zastrzyk. Oczy traktowane GS010: GS010 to rekombinowany wektor wirusowy związany z adenowirusem, serotyp 2 (rAAV2/2) zawierający gen ND4 typu dzikiego (rAAV2/2-ND4). Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę GS010 do jednego z losowo wybranych oczu poprzez wstrzyknięcie do ciała szklistego zawierającego genomy wirusa 9E10 w 90 µl zbilansowanego roztworu soli (BSS) plus 0,001% Pluronic F68®.
Genetyczny: GS010
Lenadogen nolparwowek Doszklistkowe wstrzyknięcie jednostronne do oka
Inne nazwy:
  • Lenadogen Nolparwowek
Pozorny komparator: Oczy pozornie traktowane
Pozorowana jednostronna iniekcja doszklistkowa do oka Każdemu uczestnikowi zostanie losowo wybrane jedno oko, które otrzyma GS010, a drugie oko otrzyma pozorowany zastrzyk. Oczy otrzymujące pozorowany zastrzyk zostaną poddane takim samym procedurom przygotowawczym, jak oczy otrzymujące zastrzyk GS010, włączając rozszerzenie źrenic, miejscowe leczenie przeciwinfekcyjne i miejscowe zabiegi znieczulające. Pozorne wstrzyknięcie do ciała szklistego zostanie wykonane poprzez uciśnięcie oka w miejscu typowego zabiegu wstrzyknięcia do ciała szklistego, przy użyciu tępego końca strzykawki bez igły.
Inny: Pozorowany zastrzyk doszklistkowy
Lenadogen nolparwowek Doszklistkowe wstrzyknięcie jednostronne do oka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działania niepożądane dotyczące oczu (AE)
Ramy czasowe: od 2. do 5. roku po leczeniu
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z oczami i oczami związanych z badanym leczeniem lub procedurami badawczymi, według oceny badacza, zgłoszonych od 2. do 5. roku po leczeniu
od 2. do 5. roku po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: Nadir do 5 lat po leczeniu, oceniany na początku leczenia w badaniach RESCUE i REVERSE do 5 lat po leczeniu

Zmiana z Nadir do 5 lat po leczeniu, oceniana na początku badania w badaniach RESCUE i REVERSE do 5 lat po leczeniu, wyrażona w LogMAR.

Ostrość wzroku na wykresie: Ostrość wzroku niższa lub równa LogMAR +1,6 Ostrość wzroku poza wykresem: Ostrość wzroku wyższa niż LogMar +1,7

Normalne widzenie LogMar: 0 i mniej niż 0
Nadir do 5 lat po leczeniu, oceniany na początku leczenia w badaniach RESCUE i REVERSE do 5 lat po leczeniu
Analiza osób udzielających pomocy: powrót do zdrowia istotny klinicznie
Ramy czasowe: Nadir do 5 lat po leczeniu, oceniany na początku leczenia w badaniach RESCUE i REVERSE do 5 lat po leczeniu

Klinicznie istotny powrót do zdrowia CRR z Nadir zdefiniowany jako i/ dla oczu na mapie w Nadir, poprawa o co najmniej -0,2 LogMar z Nadir i ii/ dla oczu poza mapą w Nadir, które stały się na mapie.

Ostrość wzroku poza wykresem wyrażona w LogMar: więcej niż +1,7 Ostrość wzroku na wykresie wyrażona w LogMar: mniej niż 1,6 Normalne widzenie LogMar: 0 i mniej niż 0
Nadir do 5 lat po leczeniu, oceniany na początku leczenia w badaniach RESCUE i REVERSE do 5 lat po leczeniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oczy na wykresie
Ramy czasowe: Rok 5 po leczeniu
Definicja: Ostrość wzroku gorsza lub równa LogMAR +1,6 po 5 latach od leczenia
Rok 5 po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GenSight Biologics

Śledczy

  • Główny śledczy: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Numer EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Inny identyfikator: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Inny identyfikator: clin.trial.gov)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GS010

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj