Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

REDNING og TILBAGE Langtidsopfølgning (RESTORE)

2. januar 2024 opdateret af: GenSight Biologics

Langtidsopfølgning af ND4 LHON-individer behandlet med GS010 okulær genterapi i RESCUE eller REVERSE fase III kliniske forsøg (RESTORE)

Målet med dette kliniske forsøg er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af GS010, en genterapi, og vurdere livskvaliteten hos forsøgspersoner med LHON på grund af G11778A ND4 mitokondriel mutation, og som blev behandlet i Rescue eller Reverse undersøgelserne .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Syv undersøgelsescentre fra RESCUE- og REVERSE-undersøgelserne deltog også i RESTORE-undersøgelsen, der er placeret i den europæiske union og i USA.

Primære mål: at vurdere den langsigtede sikkerhed ved intravitreal injektion op til 5 års efterbehandling hos forsøgspersoner, der blev behandlet i RESCUE- eller REVERSE-undersøgelserne.

Sekundære mål: (1) at vurdere den langsigtede effektivitet af intravitreal GS010-administration op til 5 år efter behandling hos forsøgspersoner, der blev behandlet i RESCUE- eller REVERSE-undersøgelserne; og (2) at vurdere livskvaliteten (QoL) hos forsøgspersoner, der blev behandlet med GS010 i RESCUE- eller REVERSE-undersøgelserne i op til 5 år efter behandling.

Metode: Dette var et fase III prospektivt langtidsopfølgningsstudie (LTFU) af forsøgspersoner tidligere behandlet med GS010 og Sham under 2 fase III studier - RESCUE og REVERSE. LTFU-undersøgelsen fulgte forsøgspersoner i yderligere 3 år, i alt 5 år efter injektion. LTFU-undersøgelsen omfattede 5 besøg 2, 2,5, 3, 4 og 5 år efter injektionen af ​​det forsøgsmedicinske lægemiddel (IMP). Sikkerheds-, effektivitets- og QoL-variabler blev vurderet under hvert af de 5 LTFU-besøg, og beskrivende resuméer og statistisk testning blev brugt til analysen af ​​dataene.

Denne rapport præsenterer den endelige analyse af resultaterne på 5. år efter behandlingsadministration i RESCUE og REVERSE.

Antal analyserede forsøgspersoner: alle forsøgspersoner, der gennemførte RECUE- og REVERSE-undersøgelser, som gav samtykke til RESTORE-undersøgelsen: 62 forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Pasadena, California, Forenede Stater, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Forsøgspersonen blev behandlet med GS010 IVT-injektion i enten RESCUE- eller REVERSE fase III-studierne
  • Genstand for lovligt samtykke alder har givet informeret samtykke; forsøgspersoner, der ikke er i den lovpligtige alder, har gennemgået deres landegodkendte samtykkeproces for tilmelding til kliniske forsøg

Ikke-inklusionskriterier

  • Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde protokolkravene
  • Forsøgspersonen har enhver medicinsk eller psykologisk tilstand, der efter investigatorens mening kan kompromittere hans eller hendes sikre deltagelse i undersøgelsen
  • Forsøgspersonen tager eller har til hensigt at tage idebenone i den langsigtede opfølgningsperiode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GS010-behandlede øjne
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injektion. Hver deltager vil få et øje tilfældigt udvalgt til at modtage en enkelt injektion af GS010, og det andet øje vil modtage en falsk injektion. GS010-behandlede øjne: GS010 er en rekombinant adeno-associeret viral vektor serotype 2 (rAAV2/2) indeholdende vildtype ND4-genet (rAAV2/2-ND4). Deltagerne vil modtage en enkelt dosis GS010 i et af deres tilfældigt udvalgte øjne via intravitreal injektion indeholdende 9E10 virale genomer i 90μL balanceret saltopløsning (BSS) plus 0,001% Pluronic F68®.
Genetisk: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injektion
Andre navne:
  • Lenadogene Nolparvovec
Sham-komparator: Sham-behandlede øjne
Sham Intravitreal okulær unilateral injektion Hver deltager vil få et øje tilfældigt udvalgt til at modtage GS010, og det andet øje vil modtage en sham-injektion. Øjne, der får sham-injektion, vil gennemgå de samme forberedende procedurer som øjne, der modtager GS010-injektion, inklusive pupiludvidelse, topisk anti-infektion og topiske anæstesiprocedurer. Sham intravitreal injektion vil blive udført ved at lægge tryk på øjet på stedet for en typisk intravitreal injektionsprocedure ved at bruge den stumpe ende af en sprøjte uden nål.
Andet: Sham Intravitreal Injection
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: fra år 2 til år 5 efter behandling
Antal øjne med okulære bivirkninger relateret til undersøgelsesbehandling eller undersøgelsesprocedurer som bedømt af investigator rapporteret fra år 2 til år 5 efter behandling
fra år 2 til år 5 efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke
Tidsramme: Nadir til 5 år efter behandling, vurderet ved baseline i RESCUE og REVERSE undersøgelser til år 5 efter behandling

Ændring fra Nadir til 5 år efter behandling, vurderet ved baseline i RESCUE og REVERSE undersøgelser til år 5 efter behandling, udtrykt i LogMAR.

Synsstyrke på søkortet: Synsstyrke ringere eller lig med LogMAR +1,6 Synsstyrke uden for søkort: Synsstyrke bedre end LogMar +1,7

Normalt syn LogMar: 0 og mindre end 0
Nadir til 5 år efter behandling, vurderet ved baseline i RESCUE og REVERSE undersøgelser til år 5 efter behandling
Responderanalyse: Klinisk relevant genopretning
Tidsramme: Nadir til 5 år efter behandling, vurderet ved baseline i RESCUE og REVERSE undersøgelser til år 5 efter behandling

CRR klinisk relevant genopretning fra Nadir defineret som i/ for øjne på søkort ved Nadir, en forbedring på mindst -0,2 LogMar fra Nadir og ii/ for øjne uden for diagram ved Nadir øjne, der blev på søkort.

Synsstyrke uden for søkortet udtrykt i LogMar: mere end +1,7 På søkortet synsstyrke udtrykt i LogMar: mindre end 1,6 Normalt syn LogMar: 0 og mindre end 0
Nadir til 5 år efter behandling, vurderet ved baseline i RESCUE og REVERSE undersøgelser til år 5 efter behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Øjne på diagrammet
Tidsramme: År 5 efterbehandling
Definition: Synsstyrke ringere eller lig med LogMAR +1,6 5 år efter behandling
År 5 efterbehandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GenSight Biologics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

4. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

23. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT nummer)
  • NCT02652767 RESCUE (Anden identifikator: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Anden identifikator: clin.trial.gov)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GS010

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner