Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

RÄDDNING och BÄTTA Långtidsuppföljning (RESTORE)

2 januari 2024 uppdaterad av: GenSight Biologics

Långtidsuppföljning av ND4 LHON-patienter som behandlats med GS010 okulär genterapi i RESCUE eller REVERSE fas III kliniska prövningar (RESTORE)

Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av GS010, en genterapi, och bedöma livskvaliteten hos patienter med LHON på grund av G11778A ND4 mitokondriell mutation och som behandlades i Rescue- eller Reverse-studierna .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sju undersökningscenter från RESCUE- och REVERSE-studierna deltog också i RESTORE-studien, lokaliserad i Europeiska unionen och i USA.

Primära mål: att utvärdera den långsiktiga säkerheten för intravitreal injektion upp till 5 år efter behandling hos patienter som behandlades i RESCUE- eller REVERSE-studierna.

Sekundära mål: (1) att utvärdera den långsiktiga effekten av intravitreal administrering av GS010 upp till 5 år efter behandling hos patienter som behandlades i RESCUE- eller REVERSE-studierna; och (2) att bedöma livskvaliteten (QoL) hos patienter som behandlades med GS010 i RESCUE- eller REVERSE-studierna i upp till 5 år efter behandling.

Metod: Detta var en fas III prospektiv långtidsuppföljningsstudie (LTFU) av försökspersoner som tidigare behandlats med GS010 och Sham under 2 fas III-studier-RESCUE och REVERSE. LTFU-studien följde försökspersoner i ytterligare 3 år, totalt 5 år efter injektion. LTFU-studien inkluderade 5 besök 2, 2,5, 3, 4 och 5 år efter injektionen av prövningsläkemedlet (IMP). Variabler för säkerhet, effekt och livskvalitet utvärderades under vart och ett av de 5 LTFU-besöken, och beskrivande sammanfattningar och statistiska tester användes för analys av data.

Denna rapport presenterar den slutliga analysen av resultaten vid årskurs 5 efter behandlingsadministration i RESCUE och REVERSE.

Antal analyserade försökspersoner: alla försökspersoner som genomförde RECUE- och REVERSE-studier som gav sitt samtycke till RESTORE-studien: 62 försökspersoner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Förenta staterna
    • California
      • Pasadena, California, Förenta staterna, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Försökspersonen behandlades med GS010 IVT-injektion i antingen RESCUE- eller REVERSE fas III-studierna
  • Föremål för lagligt samtycke ålder har lämnat informerat samtycke; försökspersoner som inte är i lagstadgad ålder har genomgått sin samtyckesprocess för registrering av kliniska prövningar som godkänts av landet

Kriterier för icke-inkludering

  • Försökspersonen är ovillig eller oförmögen att följa protokollkraven
  • Försökspersonen har något medicinskt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra hans eller hennes säkra deltagande i studien
  • Försökspersonen tar eller har för avsikt att ta idebenone under den långsiktiga uppföljningsperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GS010-behandlade ögon
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulär unilateral injektion Varje deltagare kommer att ha ett öga slumpmässigt utvalt för att få en enda injektion av GS010 och det andra ögat kommer att få en skeninjektion. GS010-behandlade ögon: GS010 är en rekombinant adenoassocierad viral vektor serotyp 2 (rAAV2/2) som innehåller vildtyps ND4-genen (rAAV2/2-ND4). Deltagarna kommer att få en engångsdos av GS010 i ett av sina slumpmässigt utvalda ögon, via intravitreal injektion innehållande 9E10 virala genom i 90μL balanserad saltlösning (BSS) plus 0,001 % Pluronic F68®.
Genetisk: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulär unilateral injektion
Andra namn:
  • Lenadogene Nolparvovec
Sham Comparator: Sham-behandlade ögon
Sham Intravitreal okulär unilateral injektion Varje deltagare kommer att ha ett öga slumpmässigt utvalt för att få GS010 och det andra ögat kommer att få en skeninjektion. Ögon som får skeninjektion kommer att genomgå samma förberedande procedurer som ögon som får GS010-injektion, inklusive pupillvidgning, topikal antiinfektion och topiska anestesiprocedurer. Sham intravitreal injektion kommer att utföras genom att applicera tryck på ögat vid platsen för en typisk intravitreal injektionsprocedur med den trubbiga änden av en spruta utan nål.
Övrig: Sham Intravitreal Injection
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulär unilateral injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Okulära biverkningar (AE)
Tidsram: från år 2 till år 5 efter behandling
Antal ögon med okulära biverkningar relaterade till studiebehandling eller studieprocedurer som bedömts av utredaren rapporterade från år 2 till år 5 efter behandling
från år 2 till år 5 efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Synskärpa
Tidsram: Nadir till 5 år efter behandling, bedömd vid baslinjen i RESCUE- och REVERSE-studier till år 5 efter behandling

Byte från Nadir till 5 år efter behandling, bedömd vid Baseline i RESCUE- och REVERSE-studier till år 5 efterbehandling, uttryckt i LogMAR.

Synskärpa på sjökortet: Synskärpa sämre eller lika med LogMAR +1,6 Synskärpa utanför sjökortet: Synskärpan överlägsen LogMar +1,7

Normal syn LogMar: 0 och mindre än 0
Nadir till 5 år efter behandling, bedömd vid baslinjen i RESCUE- och REVERSE-studier till år 5 efter behandling
Svarsanalys: Kliniskt relevant återhämtning
Tidsram: Nadir till 5 år efter behandling, bedömd vid baslinjen i RESCUE- och REVERSE-studier till år 5 efter behandling

CRR kliniskt relevant återhämtning från Nadir definierad som i/ för ögon på sjökortet vid Nadir, en förbättring på minst -0,2 LogMar från Nadir och ii/ för ögon utanför diagrammet vid Nadir ögon som blev på sjökortet.

Synskärpa utanför sjökortet uttryckt i LogMar: mer än +1,7 Synskärpa på sjökortet uttryckt i LogMar: mindre än 1,6 Normal syn LogMar: 0 och mindre än 0
Nadir till 5 år efter behandling, bedömd vid baslinjen i RESCUE- och REVERSE-studier till år 5 efter behandling

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ögon på diagrammet
Tidsram: År 5 efterbehandling
Definition: Synskärpa sämre eller lika med LogMAR +1,6 vid 5 år efter behandling
År 5 efterbehandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GenSight Biologics

Utredare

  • Huvudutredare: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

4 juli 2022

Avslutad studie (Faktisk)

4 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2018

Första postat (Faktisk)

23 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

25 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT-nummer)
  • NCT02652767 RESCUE (Annan identifierare: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Annan identifierare: clin.trial.gov)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på GS010

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera