Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RESCUE és REVERSE Hosszú távú nyomon követés (RESTORE)

2026. február 27. frissítette: GenSight Biologics

GS010 szemgénterápiával kezelt ND4 LHON alanyok hosszú távú követése a RESCUE vagy a REVERSE III. fázisú klinikai vizsgálatokban (RESTORE)

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a GS010, egy génterápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérése, valamint a G11778A ND4 mitokondriális mutáció miatt LHON-ban szenvedő alanyok életminőségének felmérése, akiket a Rescue vagy Reverse vizsgálatokban kezeltek. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A RESCUE és a REVERSE tanulmányokból hét vizsgálóközpont is részt vett a RESTORE vizsgálatban, az Európai Unióban és az USA-ban.

Elsődleges célkitűzések: az intravitreális injekció hosszú távú biztonságosságának felmérése a kezelést követő 5 évig azoknál az alanyoknál, akiket a RESCUE vagy REVERSE vizsgálatokban kezeltek.

Másodlagos célkitűzések: (1) az intravitrealis GS010 beadás hosszú távú hatékonyságának felmérése a kezelést követő 5 évig azoknál az alanyoknál, akiket a RESCUE vagy REVERSE vizsgálatokban kezeltek; és (2) az életminőség (QoL) felmérése azoknál az alanyoknál, akiket a RESCUE vagy REVERSE vizsgálatokban GS010-el kezeltek a kezelést követő 5 évig.

Módszertan: Ez egy III. fázisú prospektív, hosszú távú követéses (LTFU) klinikai vizsgálat volt olyan alanyokon, akiket korábban GS010-zel és Sham-el kezeltek a két III. fázisú vizsgálat során – RESCUE és REVERSE. Az LTFU vizsgálat további 3 évig követte az alanyokat, összesen 5 évig az injekció beadása után. Az LTFU-vizsgálat 5 vizitből állt a vizsgálati gyógyszer (IMP) injekció beadása után 2, 2,5, 3, 4 és 5 évvel. A biztonságossági, hatékonysági és életminőség-változókat mind az 5 LTFU-látogatás során értékelték, az adatok elemzéséhez pedig leíró összefoglalókat és statisztikai teszteket használtunk.

Ez a jelentés a RESCUE és REVERSE kezelés beadása utáni 5. év eredményeinek végső elemzését mutatja be.

Az elemzett alanyok száma: minden RECUE és REVERSE vizsgálatot befejező alany, aki hozzájárult a RESTORE vizsgálathoz: 62 alany.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

62

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Greater London
      • London, Greater London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Pasadena, California, Egyesült Államok, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Németország
      • Munich, Németország, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Ospedale Bellaria

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

15 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok

  • Az alanyt GS010 IVT injekcióval kezelték a RESCUE vagy a REVERSE III. fázisú klinikai vizsgálatokban.
  • A törvényes beleegyezési korhatár alanya tájékozott beleegyezését adta; olyan alanyok, akik nem töltötték be a törvényes beleegyezési korhatárt, átestek az ország által jóváhagyott klinikai vizsgálatba való beiratkozási hozzájárulási eljáráson

Nem-befogadási kritériumok

  • Az alany nem akar vagy nem tud megfelelni a protokollkövetelményeknek
  • Az alanynak bármilyen olyan egészségügyi vagy pszichológiai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a vizsgálatban való biztonságos részvételét
  • Az alany idebenont szed vagy szedni szándékozik a hosszú távú követési vizsgálati időszak alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GS010-nel kezelt szemek
Lenadogene nolparvovec Intravitrealis okuláris egyoldali injekció Minden résztvevőnek véletlenszerűen kiválasztják az egyik szemét, hogy egyetlen GS010 injekciót kapjon, a másik szem pedig színlelt injekciót kap. GS010-nel kezelt szemek: A GS010 egy rekombináns adeno-asszociált 2-es szerotípusú vírusvektor (rAAV2/2), amely a vad típusú ND4 gént (rAAV2/2-ND4) tartalmazza. A résztvevők egyetlen adag GS010-et kapnak az egyik véletlenszerűen kiválasztott szemükbe intravitrealis injekcióban, amely 9E10 vírusgenomot tartalmaz 90 μl kiegyensúlyozott sóoldatban (BSS) plusz 0,001% Pluronic F68®-ban.
Genetikai: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitrealis okuláris egyoldali injekció
Más nevek:
  • Lenadogene Nolparvovec
Sham Comparator: Ál-kezelt szemek
Színlelt intravitreális okuláris egyoldali injekció Minden résztvevőnek véletlenszerűen kiválasztják az egyik szemet, hogy megkapja a GS010-et, a másik szem pedig színlelt injekciót kap. Az álinjekciót kapó szemek ugyanazon előkészítő eljárásokon esnek át, mint a GS010 injekciót kapó szemeken, beleértve a pupillatágítást, a helyi fertőzés elleni és helyi érzéstelenítő eljárásokat. A színlelt intravitrealis injekciót úgy hajtják végre, hogy a tipikus intravitrealis injekciós eljárás helyén nyomást gyakorolnak a szembe a fecskendő tű nélküli tompa végével.
Egyéb: Hamis intravitreális injekció
Lenadogene nolparvovec Intravitrealis okuláris egyoldali injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szemészeti nemkívánatos események (AE)
Időkeret: a kezelést követő 2. évtől 5. évig
A vizsgálati kezeléssel vagy vizsgálati eljárásokkal kapcsolatos nemkívánatos események száma a szemmel kapcsolatban, a vizsgáló megítélése szerint a kezelést követő 2. és 5. év között jelentett
a kezelést követő 2. évtől 5. évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Látásélesség
Időkeret: Nadir a kezelés utáni 5 évig, a kiinduláskor a RESCUE és a REVERSE vizsgálatokban értékelve a kezelés utáni 5. évre

Változás Nadirról 5 évvel a kezelés utánra, kiinduláskor a RESCUE és REVERSE vizsgálatokban értékelve a kezelést követő 5. évre, LogMAR-ban kifejezve.

A diagramon látható látásélesség: A látásélesség alacsonyabb vagy egyenlő, mint LogMAR +1,6 A diagramon kívüli látásélesség: A látásélesség jobb, mint a LogMar +1,7

Normál látás LogMar: 0 és kevesebb, mint 0
Nadir a kezelés utáni 5 évig, a kiinduláskor a RESCUE és a REVERSE vizsgálatokban értékelve a kezelés utáni 5. évre
Válaszadó elemzés: Klinikailag releváns felépülés
Időkeret: Nadir a kezelés utáni 5 évig, a kiinduláskor a RESCUE és a REVERSE vizsgálatokban értékelve a kezelés utáni 5. évre

A CRR klinikailag releváns felépülése Nadirból: i/ a charton lévő szemek esetében Nadirnál, legalább -0,2 LogMar javulás Nadirnál és ii/ a chartra kerülő nadir szemek charton kívüli szemeinek esetében.

A diagramon kívüli látásélesség LogMar-ban kifejezve: több mint +1,7 A diagramon látható látásélesség LogMar-ban kifejezve: kevesebb, mint 1,6 Normál látás LogMar: 0 és kevesebb, mint 0
Nadir a kezelés utáni 5 évig, a kiinduláskor a RESCUE és a REVERSE vizsgálatokban értékelve a kezelés utáni 5. évre

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szemek a diagramon
Időkeret: 5. év utókezelés
Meghatározás: A látásélesség rosszabb vagy egyenlő, mint a LogMAR +1,6 a kezelés után 5 évvel
5. év utókezelés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GenSight Biologics

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. január 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. július 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 15.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT szám)
  • NCT02652767 RESCUE (Egyéb azonosító: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Egyéb azonosító: clin.trial.gov)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GS010

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel