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RESCUE et REVERSE Suivi à long terme (RESTORE)

27 février 2026 mis à jour par: GenSight Biologics

Suivi à long terme des sujets ND4 LHON traités avec la thérapie génique oculaire GS010 dans les essais cliniques de phase III RESCUE ou REVERSE (RESTORE)

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de GS010, une thérapie génique, et d'évaluer la qualité de vie des sujets atteints de NOHL due à la mutation mitochondriale G11778A ND4 et qui ont été traités dans les études Rescue ou Reverse .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Sept centres expérimentaux des études RESCUE et REVERSE ont également participé à l'étude RESTORE, situés dans l'Union européenne et aux États-Unis.

Objectifs principaux : évaluer la sécurité à long terme de l'injection intravitréenne jusqu'à 5 ans après le traitement chez les sujets traités dans les études RESCUE ou REVERSE.

Objectifs secondaires : (1) évaluer l'efficacité à long terme de l'administration intravitréenne de GS010 jusqu'à 5 ans après le traitement chez les sujets traités dans les études RESCUE ou REVERSE ; et (2) pour évaluer la qualité de vie (QdV) des sujets traités par GS010 dans les études RESCUE ou REVERSE jusqu'à 5 ans après le traitement.

Méthodologie : Il s'agissait d'une étude clinique prospective de phase III de suivi à long terme (LTFU) de sujets préalablement traités avec GS010 et Sham au cours de 2 études de phase III : RESCUE et REVERSE. L'étude LTFU a suivi les sujets pendant 3 années supplémentaires, pour un total de 5 ans après l'injection. L'étude LTFU comprenait 5 visites à 2, 2,5, 3, 4 et 5 ans après l'injection du médicament expérimental (IMP). Les variables de sécurité, d'efficacité et de qualité de vie ont été évaluées au cours de chacune des 5 visites LTFU, et des résumés descriptifs et des tests statistiques ont été utilisés pour l'analyse des données.

Ce rapport présente l'analyse finale des résultats à l'année 5 après l'administration du traitement en RESCUE et REVERSE.

Nombre de sujets analysés : tous les sujets ayant terminé les études RECUE et REVERSE et ayant donné leur consentement pour l'étude RESTORE : 62 sujets.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Munich, Allemagne, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • France
      • Paris, France, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Royaume-Uni
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Pasadena, California, États-Unis, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Wills Eye Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  • Le sujet a été traité avec l'injection GS010 IVT dans l'une des études cliniques de phase III RESCUE ou REVERSE
  • Le sujet du consentement légal a donné son consentement éclairé ; les sujets qui n'ont pas l'âge légal de consentement ont subi leur processus de consentement à l'inscription aux essais cliniques approuvé par le pays

Critères de non-inclusion

  • Le sujet ne veut pas ou ne peut pas se conformer aux exigences du protocole
  • Le sujet a une condition médicale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre sa participation en toute sécurité à l'étude
  • Le sujet prend ou a l'intention de prendre de l'idébénone pendant la période d'étude de suivi à long terme

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Yeux traités au GS010
Lenadogene nolparvovec Injection unilatérale oculaire intravitréenne Chaque participant aura un œil sélectionné au hasard pour recevoir une seule injection de GS010 et l'autre œil recevra une injection fictive. Yeux traités avec GS010 : GS010 est un vecteur viral adéno-associé recombinant de sérotype 2 (rAAV2/2) contenant le gène ND4 de type sauvage (rAAV2/2-ND4). Les participants recevront une dose unique de GS010 dans l'un de leurs yeux sélectionnés au hasard, par injection intravitréenne contenant 9E10 génomes viraux dans 90 μL de solution saline équilibrée (BSS) plus 0,001 % de Pluronic F68®.
Génétique: GS010
Lénadogène nolparvovec Injection unilatérale oculaire intravitréenne
Autres noms:
  • Lénadogène Nolparvovec
Comparateur factice: Yeux traités de manière factice
Injection unilatérale oculaire intravitréenne fictive Chaque participant aura un œil sélectionné au hasard pour recevoir GS010 et l'autre œil recevra une injection fictive. Les yeux recevant une injection fictive subiront les mêmes procédures préparatoires que les yeux recevant l'injection de GS010, y compris la dilatation pupillaire, l'anti-infection topique et les procédures d'anesthésie topique. Une injection intravitréenne simulée sera réalisée en appliquant une pression sur l'œil à l'emplacement d'une procédure d'injection intravitréenne typique en utilisant l'extrémité émoussée d'une seringue sans aiguille.
Autre: Injection intravitréenne factice
Lénadogène nolparvovec Injection unilatérale oculaire intravitréenne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables oculaires (EI)
Délai: de l'année 2 à l'année 5 après le traitement
Nombre d'yeux présentant des événements indésirables oculaires liés au traitement de l'étude ou aux procédures de l'étude, jugés par l'investigateur, signalés entre la deuxième et la cinquième année après le traitement.
de l'année 2 à l'année 5 après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acuité visuelle
Délai: Nadir jusqu'à 5 ans après le traitement, évalué au départ dans les études RESCUE et REVERSE jusqu'à la 5e année après le traitement

Changement du Nadir à 5 ans après le traitement, évalué au départ dans les études RESCUE et REVERSE jusqu'à l'année 5 après le traitement, exprimé en LogMAR.

Acuité visuelle sur carte : Acuité visuelle inférieure ou égale à LogMAR +1,6 Acuité visuelle hors carte : Acuité visuelle supérieure à LogMar +1,7

Vision normale LogMar : 0 et inférieur à 0
Nadir jusqu'à 5 ans après le traitement, évalué au départ dans les études RESCUE et REVERSE jusqu'à la 5e année après le traitement
Analyse des répondeurs : récupération cliniquement pertinente
Délai: Nadir jusqu'à 5 ans après le traitement, évalué au départ dans les études RESCUE et REVERSE jusqu'à la 5e année après le traitement

CRR récupération cliniquement pertinente à partir du Nadir définie comme i/ pour les yeux sur le graphique au Nadir, une amélioration d'au moins -0,2 LogMar par rapport au Nadir et ii/ pour les yeux hors graphique au Nadir qui sont devenus sur le graphique.

Acuité visuelle hors carte exprimée en LogMar : supérieure à +1,7 Acuité visuelle hors carte exprimée en LogMar : inférieure à 1,6 Vision normale LogMar : 0 et inférieure à 0
Nadir jusqu'à 5 ans après le traitement, évalué au départ dans les études RESCUE et REVERSE jusqu'à la 5e année après le traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les yeux sur le graphique
Délai: Année 5 après le traitement
Définition : Acuité visuelle inférieure ou égale à LogMAR +1,6 à 5 ans après le traitement
Année 5 après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GenSight Biologics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

4 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2018

Première publication (Réel)

23 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Numéro EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Autre identifiant: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Autre identifiant: clin.trial.gov)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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