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RESGATE e REVERSE Acompanhamento de longo prazo (RESTORE)

27 de fevereiro de 2026 atualizado por: GenSight Biologics

Acompanhamento de Longo Prazo de Indivíduos ND4 LHON Tratados com Terapia Gênica Ocular GS010 nos Ensaios Clínicos RESCUE ou REVERSE Fase III (RESTORE)

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de GS010, uma terapia gênica, e avaliar a qualidade de vida em indivíduos com LHON devido à mutação mitocondrial G11778A ND4 e que foram tratados nos estudos Rescue ou Reverse .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Também participaram do estudo RESTORE sete centros de investigação dos estudos RESCUE e REVERSE, localizados na União Europeia e nos EUA.

Objetivos primários: avaliar a segurança a longo prazo da injeção intravítrea até 5 anos após o tratamento em indivíduos que foram tratados nos estudos RESCUE ou REVERSE.

Objetivos secundários: (1) avaliar a eficácia a longo prazo da administração intravítrea de GS010 até 5 anos pós-tratamento em indivíduos que foram tratados nos estudos RESCUE ou REVERSE; e (2) avaliar a qualidade de vida (QV) em indivíduos que foram tratados com GS010 nos estudos RESCUE ou REVERSE por até 5 anos após o tratamento.

Metodologia: Este foi um estudo clínico prospectivo de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de Fase III de indivíduos previamente tratados com GS010 e Sham durante 2 estudos de Fase III - RESCUE e REVERSE. O estudo LTFU acompanhou os indivíduos durante mais 3 anos, num total de 5 anos após a injeção. O estudo LTFU incluiu 5 visitas 2, 2,5, 3, 4 e 5 anos após a injeção do medicamento experimental (ME). Variáveis ​​de segurança, eficácia e qualidade de vida foram avaliadas durante cada uma das cinco visitas do LTFU, e resumos descritivos e testes estatísticos foram utilizados para a análise dos dados.

Este relatório apresenta a análise final dos resultados no Ano 5 após a administração do tratamento em RESCUE e REVERSE.

Número de sujeitos analisados: todos os sujeitos que completaram os estudos RECUE e REVERSE e que deram consentimento para o estudo RESTORE: 62 sujeitos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Munich, Alemanha, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Estados Unidos
    • California
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Institute
  • França
      • Paris, França, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  • O sujeito foi tratado com injeção de GS010 IVT em qualquer um dos estudos clínicos RESCUE ou REVERSE Fase III
  • Sujeito de idade de consentimento legal forneceu consentimento informado; indivíduos que não têm idade legal para consentimento foram submetidos ao processo de consentimento de inscrição em ensaios clínicos aprovado pelo país

Critérios de não inclusão

  • O sujeito não quer ou não pode cumprir os requisitos do protocolo
  • O sujeito tem qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do Investigador, possa comprometer sua participação segura no estudo
  • O sujeito está tomando ou pretende tomar idebenona durante o período de estudo de acompanhamento de longo prazo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Olhos tratados com GS010
Lenadogene nolparvovec Injeção intravítrea ocular unilateral Cada participante terá um olho selecionado aleatoriamente para receber uma única injeção de GS010 e o outro olho receberá uma injeção simulada. Olhos tratados com GS010: GS010 é um vetor viral adeno-associado recombinante do sorotipo 2 (rAAV2/2) contendo o gene ND4 de tipo selvagem (rAAV2/2-ND4). Os participantes receberão uma dose única de GS010 em um de seus olhos selecionados aleatoriamente, por meio de injeção intravítrea contendo genomas virais 9E10 em 90μL de solução salina balanceada (BSS) mais 0,001% de Pluronic F68®.
Genético: GS010
Lenadogene noparvovec Injeção intravítrea ocular unilateral
Outros nomes:
  • Lenadogene Nolparvovec
Comparador Falso: Olhos tratados com simulação
Injeção unilateral ocular intravítrea simulada Cada participante terá um olho selecionado aleatoriamente para receber GS010 e o outro olho receberá uma injeção simulada. Os olhos que recebem injeção simulada serão submetidos aos mesmos procedimentos preparatórios que os olhos que recebem injeção de GS010, incluindo dilatação pupilar, anti-infecção tópica e procedimentos anestésicos tópicos. A injeção intravítrea simulada será realizada aplicando pressão no olho no local de um procedimento típico de injeção intravítrea usando a extremidade romba de uma seringa sem agulha.
Outro: Injeção intravítrea simulada
Lenadogene noparvovec Injeção intravítrea ocular unilateral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos Adversos Oculares (EAs)
Prazo: do ano 2 ao ano 5 após o tratamento
Número de olhos com eventos adversos oculares relacionados ao tratamento do estudo ou aos procedimentos do estudo, conforme julgado pelo investigador, relatados do ano 2 ao ano 5 após o tratamento
do ano 2 ao ano 5 após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Acuidade Visual
Prazo: Nadir até 5 anos pós-tratamento, avaliado na linha de base nos estudos RESCUE e REVERSE até o ano 5 pós-tratamento

Mudança do Nadir para 5 anos pós-tratamento, avaliada na linha de base nos estudos RESCUE e REVERSE até o ano 5 pós-tratamento, expressa em LogMAR.

Acuidade visual no gráfico: Acuidade visual inferior ou igual a LogMAR +1,6 Acuidade visual fora do gráfico: Acuidade visual superior a LogMar +1,7

Visão normal LogMar: 0 e menor que 0
Nadir até 5 anos pós-tratamento, avaliado na linha de base nos estudos RESCUE e REVERSE até o ano 5 pós-tratamento
Análise do Respondente: Recuperação Clinicamente Relevante
Prazo: Nadir até 5 anos pós-tratamento, avaliado na linha de base nos estudos RESCUE e REVERSE até o ano 5 pós-tratamento

Recuperação clinicamente relevante de CRR de Nadir definida como i/ para olhos no gráfico em Nadir, uma melhoria de pelo menos -0,2 LogMar de Nadir e ii/ para olhos fora do gráfico em Nadir olhos que se tornaram no gráfico.

Acuidade visual fora do gráfico expressa em LogMar: mais de +1,7 Acuidade visual no gráfico expressa em LogMar: menos de 1,6 Visão normal LogMar: 0 e menor que 0
Nadir até 5 anos pós-tratamento, avaliado na linha de base nos estudos RESCUE e REVERSE até o ano 5 pós-tratamento

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Olhos no gráfico
Prazo: Ano 5 pós-tratamento
Definição: Acuidade visual inferior ou igual a LogMAR +1,6 aos 5 anos após o tratamento
Ano 5 pós-tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GenSight Biologics

Investigadores

  • Investigador principal: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

4 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

4 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Número EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Outro identificador: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Outro identificador: clin.trial.gov)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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