Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

СПАСЕНИЕ и ОБРАЩЕНИЕ Долгосрочное наблюдение (RESTORE)

27 февраля 2026 г. обновлено: GenSight Biologics

Долгосрочное наблюдение за пациентами с ND4 LHON, получавшими глазную генную терапию GS010 в клинических испытаниях III фазы RESCUE или REVERSE (RESTORE)

Целью этого клинического исследования является оценка долгосрочной безопасности и эффективности GS010, генной терапии, и оценка качества жизни у субъектов с LHON из-за митохондриальной мутации G11778A ND4, которые получали лечение в исследованиях Rescue или Reverse. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании RESTORE также приняли участие семь исследовательских центров исследований RESCUE и REVERSE, расположенных в Европейском союзе и в США.

Основные цели: оценить долгосрочную безопасность интравитреальных инъекций в течение периода до 5 лет после лечения у субъектов, принимавших участие в исследованиях RESCUE или REVERSE.

Вторичные цели: (1) оценить долгосрочную эффективность интравитреального введения GS010 в течение до 5 лет после лечения у субъектов, проходивших лечение в исследованиях RESCUE или REVERSE; и (2) оценить качество жизни (QoL) у субъектов, получавших лечение GS010 в исследованиях RESCUE или REVERSE, в течение 5 лет после лечения.

Методология: Это было проспективное долгосрочное клиническое исследование III фазы (LTFU) с участием субъектов, ранее получавших GS010 и Sham в ходе двух исследований III фазы — RESCUE и REVERSE. В исследовании LTFU субъекты наблюдались еще в течение 3 лет, в общей сложности 5 лет после инъекции. Исследование LTFU включало 5 визитов через 2, 2,5, 3, 4 и 5 лет после инъекции исследуемого лекарственного препарата (ИЛП). Переменные безопасности, эффективности и качества жизни оценивались во время каждого из 5 визитов LTFU, а для анализа данных использовались описательные сводки и статистические испытания.

В этом отчете представлен окончательный анализ результатов через 5 лет после проведения лечения в режимах RESCUE и REVERSE.

Количество проанализированных субъектов: все субъекты, завершившие исследования RECUE и REVERSE и предоставившие согласие на исследование RESTORE: 62 субъекта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Munich, Германия, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Pasadena, California, Соединенные Штаты, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

15 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  • Субъект получал инъекцию GS010 IVT в ходе клинических исследований III фазы RESCUE или REVERSE.
  • Возраст субъекта законного согласия дал информированное согласие; субъекты, не достигшие совершеннолетия, прошли процесс согласия на участие в клинических испытаниях, утвержденный в стране.

Критерии невключения

  • Субъект не желает или не может соблюдать требования протокола
  • У субъекта есть какое-либо медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу его или ее безопасное участие в исследовании.
  • Субъект принимает или собирается принимать идебенон в течение длительного периода последующего наблюдения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Глаза с обработкой GS010
Lenadogene nolparvovec Интравитреальная глазная односторонняя инъекция Каждому участнику будет случайным образом выбран один глаз для однократной инъекции GS010, а другой глаз получит ложную инъекцию. Глаза, обработанные GS010: GS010 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 2 (rAAV2/2), содержащий ген ND4 дикого типа (rAAV2/2-ND4). Участники получат одну дозу GS010 в один из случайно выбранных глаз посредством интравитреальной инъекции, содержащей вирусные геномы 9E10 в 90 мкл сбалансированного солевого раствора (BSS) плюс 0,001% Pluronic F68®.
Генетический: GS010
Lenadogene nolparvovec Интравитреальное глазное одностороннее введение
Другие имена:
  • Ленадоген Нолпарвовец
Фальшивый компаратор: Поддельные глаза
Ложная интравитреальная глазная односторонняя инъекция Каждому участнику случайным образом будет выбран один глаз для введения GS010, а в другой глаз будет сделана имитация инъекции. Глаза, получившие ложную инъекцию, будут подвергнуты тем же подготовительным процедурам, что и глаза, получившие инъекцию GS010, включая расширение зрачков, местные противоинфекционные процедуры и процедуры местной анестезии. Ложная интравитреальная инъекция будет выполняться путем давления на глаз в месте типичной процедуры интравитреальной инъекции с использованием тупого конца шприца без иглы.
Другой: Ложная интравитреальная инъекция
Lenadogene nolparvovec Интравитреальное глазное одностороннее введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Побочные эффекты со стороны глаз (НЯ)
Временное ограничение: со 2 по 5 год после лечения
Количество глаз с глазными побочными эффектами, связанными с исследуемым лечением или процедурами исследования, по мнению исследователя, зарегистрированными в период со 2 по 5 год после лечения
со 2 по 5 год после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Острота зрения
Временное ограничение: Надир к 5 годам после лечения, оценивается на исходном уровне в исследованиях RESCUE и REVERSE к 5 году после лечения

Изменение от надира через 5 лет после лечения, оцененное на исходном уровне в исследованиях RESCUE и REVERSE, к 5 году после лечения, выраженное в LogMAR.

Острота зрения по таблице: Острота зрения ниже или равна LogMAR +1,6 Острота зрения за пределами таблицы: Острота зрения выше LogMar +1,7

Нормальное зрение LogMar: 0 и меньше 0.
Надир к 5 годам после лечения, оценивается на исходном уровне в исследованиях RESCUE и REVERSE к 5 году после лечения
Анализ респондентов: клинически значимое восстановление
Временное ограничение: Надир к 5 годам после лечения, оценивается на исходном уровне в исследованиях RESCUE и REVERSE к 5 году после лечения

Клинически значимое восстановление CRR от Надира определяется как i/ для глаз на карте в Надире, улучшение не менее чем на -0,2 LogMar от Надира и ii/ для глаз за пределами карты в Надире для глаз, которые стали на карте.

Острота зрения за пределами таблицы, выраженная в LogMar: более +1,7 Острота зрения за пределами таблицы, выраженная в LogMar: менее 1,6 Нормальное зрение LogMar: 0 и менее 0
Надир к 5 годам после лечения, оценивается на исходном уровне в исследованиях RESCUE и REVERSE к 5 году после лечения

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глаза на графике
Временное ограничение: 5-й год после лечения
Определение: Острота зрения ниже или равна LogMAR +1,6 через 5 лет после лечения.
5-й год после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GenSight Biologics

Следователи

  • Главный следователь: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 января 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 января 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Номер EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Другой идентификатор: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Другой идентификатор: clin.trial.gov)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования GS010

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться