Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

REDNING og REVERSE Langtidsoppfølging (RESTORE)

27. februar 2026 oppdatert av: GenSight Biologics

Langtidsoppfølging av ND4 LHON-individer behandlet med GS010 okulær genterapi i RESCUE eller REVERSE fase III kliniske studier (RESTORE)

Målet med denne kliniske studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av GS010, en genterapi, og vurdere livskvaliteten hos personer med LHON på grunn av G11778A ND4 mitokondriell mutasjon og som ble behandlet i Rescue- eller Reverse-studiene .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Syv undersøkelsessentre fra RESCUE- og REVERSE-studiene deltok også i RESTORE-studien, lokalisert i den europeiske unionen og i USA.

Primære mål: å vurdere den langsiktige sikkerheten ved intravitreal injeksjon opp til 5 år etter behandling hos personer som ble behandlet i RESCUE- eller REVERSE-studiene.

Sekundære mål: (1) å vurdere den langsiktige effekten av intravitreal GS010-administrasjon opp til 5 år etter behandling hos personer som ble behandlet i RESCUE- eller REVERSE-studiene; og (2) å vurdere livskvaliteten (QoL) hos personer som ble behandlet med GS010 i RESCUE- eller REVERSE-studiene i opptil 5 år etter behandling.

Metodikk: Dette var en fase III prospektiv langtidsoppfølgingsstudie (LTFU) av forsøkspersoner tidligere behandlet med GS010 og Sham under 2 fase III-studier-RESCUE og REVERSE. LTFU-studien fulgte forsøkspersoner i ytterligere 3 år, i totalt 5 år etter injeksjon. LTFU-studien inkluderte 5 besøk 2, 2,5, 3, 4 og 5 år etter injeksjonen med undersøkelsesmedisin (IMP). Variabler for sikkerhet, effekt og livskvalitet ble vurdert under hvert av de 5 LTFU-besøkene, og beskrivende sammendrag og statistisk testing ble brukt for analysen av dataene.

Denne rapporten presenterer den endelige analysen av resultater ved år 5 etter behandlingsadministrasjon i RESCUE og REVERSE.

Antall analyserte forsøkspersoner: alle forsøkspersoner som fullførte RECUE- og REVERSE-studier som ga samtykke til RESTORE-studien: 62 forsøkspersoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Personen ble behandlet med GS010 IVT-injeksjon i enten RESCUE eller REVERSE fase III kliniske studiene
  • Gjenstand for juridisk samtykke alder har gitt informert samtykke; forsøkspersoner som ikke er i lovlig alder, har gjennomgått samtykkeprosessen for registrering av kliniske utprøvinger som er godkjent av landet

Kriterier for ikke-inkludering

  • Subjektet er uvillig eller ute av stand til å overholde protokollkravene
  • Forsøkspersonen har en medisinsk eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere hans eller hennes trygge deltakelse i studien
  • Forsøkspersonen tar eller har til hensikt å ta idebenone i løpet av den langsiktige oppfølgingsstudieperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GS010-behandlede øyne
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injeksjon Hver deltaker vil ha ett øye tilfeldig valgt til å motta en enkelt injeksjon med GS010, og det andre øyet vil motta en falsk injeksjon. GS010-behandlede øyne: GS010 er en rekombinant adeno-assosiert viral vektor serotype 2 (rAAV2/2) som inneholder villtype ND4-genet (rAAV2/2-ND4). Deltakerne vil motta en enkeltdose av GS010 i et av deres tilfeldig utvalgte øyne, via intravitreal injeksjon som inneholder 9E10 virale genomer i 90μL balansert saltløsning (BSS) pluss 0,001 % Pluronic F68®.
Genetisk: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injeksjon
Andre navn:
  • Lenadogene Nolparvovec
Sham-komparator: Sham-behandlede øyne
Sham Intravitreal okulær unilateral injeksjon Hver deltaker vil ha ett øye tilfeldig valgt for å motta GS010 og det andre øyet vil motta en sham-injeksjon. Øyne som får falsk injeksjon vil gjennomgå de samme forberedende prosedyrene som øyne som får GS010-injeksjon, inkludert pupilledilasjon, topisk anti-infeksjon og aktuelle anestesiprosedyrer. Sham intravitreal injeksjon vil bli utført ved å trykke på øyet på stedet for en typisk intravitreal injeksjonsprosedyre ved å bruke den butte enden av en sprøyte uten nål.
Annen: Sham Intravitreal injeksjon
Lenadogene nolparvovec Intravitreal okulær unilateral injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Okulære bivirkninger (AE)
Tidsramme: fra år 2 til år 5 etter behandling
Antall øyne med okulære bivirkninger relatert til studiebehandling eller studieprosedyrer som bedømt av etterforskeren rapportert fra år 2 til år 5 etter behandling
fra år 2 til år 5 etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Synsskarphet
Tidsramme: Nadir til 5 år etter behandling, vurdert ved baseline i RESCUE og REVERSE studier til år 5 etter behandling

Endring fra Nadir til 5 år etter behandling, vurdert ved baseline i RESCUE og REVERSE studier til år 5 etter behandling, uttrykt i LogMAR.

Synsstyrke på kartet: Synsstyrke dårligere eller lik LogMAR +1,6 Synsstyrke utenfor kartet: Synsstyrke overlegen LogMar +1,7

Normalt syn LogMar: 0 og mindre enn 0
Nadir til 5 år etter behandling, vurdert ved baseline i RESCUE og REVERSE studier til år 5 etter behandling
Responderanalyse: Klinisk relevant gjenoppretting
Tidsramme: Nadir til 5 år etter behandling, vurdert ved baseline i RESCUE og REVERSE studier til år 5 etter behandling

CRR klinisk relevant utvinning fra Nadir definert som i/ for øyne på kart ved Nadir, en forbedring på minst -0,2 LogMar fra Nadir og ii/ for øyne utenfor kart ved Nadir øyne som ble på kart.

Synsstyrke utenfor kartet uttrykt i LogMar: mer enn +1,7 På kartet synsskarphet uttrykt i LogMar: mindre enn 1,6 Normalt syn LogMar: 0 og mindre enn 0
Nadir til 5 år etter behandling, vurdert ved baseline i RESCUE og REVERSE studier til år 5 etter behandling

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Øyne på diagrammet
Tidsramme: År 5 etterbehandling
Definisjon: Synsstyrke dårligere eller lik LogMAR +1,6 ved 5 år etter behandling
År 5 etterbehandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GenSight Biologics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

4. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

4. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT-nummer)
  • NCT02652767 RESCUE (Annen identifikator: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Annen identifikator: clin.trial.gov)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leber arvelig optisk nevropati

Kliniske studier på GS010

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere