Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

RESCATE y REVERSE Seguimiento a largo plazo (RESTORE)

27 de febrero de 2026 actualizado por: GenSight Biologics

Seguimiento a largo plazo de sujetos ND4 LHON tratados con terapia génica ocular GS010 en los ensayos clínicos de fase III RESCUE o REVERSE (RESTORE)

El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de GS010, una terapia génica, y evaluar la calidad de vida en sujetos con LHON debido a la mutación mitocondrial G11778A ND4 y que fueron tratados en los estudios Rescue o Reverse .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En el estudio RESTORE también participaron siete centros de investigación de los estudios RESCUE y REVERSE, ubicados en la Unión Europea y en Estados Unidos.

Objetivos principales: evaluar la seguridad a largo plazo de la inyección intravítrea hasta 5 años después del tratamiento en sujetos que fueron tratados en los estudios RESCUE o REVERSE.

Objetivos secundarios: (1) evaluar la eficacia a largo plazo de la administración intravítrea de GS010 hasta 5 años después del tratamiento en sujetos que fueron tratados en los estudios RESCUE o REVERSE; y (2) evaluar la calidad de vida (CdV) en sujetos que fueron tratados con GS010 en los estudios RESCUE o REVERSE hasta 5 años después del tratamiento.

Metodología: Este fue un estudio clínico prospectivo de seguimiento a largo plazo (LTFU) de Fase III de sujetos previamente tratados con GS010 y Sham durante 2 estudios de Fase III: RESCUE y REVERSE. El estudio LTFU siguió a los sujetos durante 3 años adicionales, para un total de 5 años después de la inyección. El estudio LTFU incluyó 5 visitas a los 2, 2,5, 3, 4 y 5 años después de la inyección del medicamento en investigación (IMP). Se evaluaron variables de seguridad, eficacia y calidad de vida durante cada una de las 5 visitas de LTFU, y se utilizaron resúmenes descriptivos y pruebas estadísticas para el análisis de los datos.

Este informe presenta el análisis final de los resultados en el año 5 después de la administración del tratamiento en RESCUE y REVERSE.

Número de sujetos analizados: todos los sujetos que completaron los estudios RECUE y REVERSE y que dieron su consentimiento para el estudio RESTORE: 62 sujetos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Estados Unidos
    • California
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  • El sujeto fue tratado con una inyección de GS010 IVT en cualquiera de los estudios clínicos de fase III RESCUE o REVERSE
  • Sujeto de edad de consentimiento legal ha dado su consentimiento informado; los sujetos que no tienen la edad legal de consentimiento se han sometido al proceso de consentimiento de inscripción en ensayos clínicos aprobado por el país

Criterios de no inclusión

  • El sujeto no quiere o no puede cumplir con los requisitos del protocolo
  • El sujeto tiene alguna condición médica o psicológica que, en opinión del Investigador, pueda comprometer su participación segura en el estudio.
  • El sujeto está tomando o tiene la intención de tomar idebenona durante el período de estudio de seguimiento a largo plazo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ojos tratados con GS010
Lenadogene nolparvovec Inyección unilateral ocular intravítrea Cada participante tendrá un ojo seleccionado al azar para recibir una única inyección de GS010 y el otro ojo recibirá una inyección simulada. Ojos tratados con GS010: GS010 es un vector viral adenoasociado recombinante de serotipo 2 (rAAV2/2) que contiene el gen ND4 de tipo salvaje (rAAV2/2-ND4). Los participantes recibirán una dosis única de GS010 en uno de sus ojos seleccionados al azar, mediante inyección intravítrea que contiene genomas virales 9E10 en 90 μl de solución salina equilibrada (BSS) más Pluronic F68® al 0,001%.
Genético: GS010
Lenadogene nolparvovec Inyección intravítrea ocular unilateral
Otros nombres:
  • Lenadogen Nolparvovec
Comparador falso: Ojos tratados de forma simulada
Inyección unilateral ocular intravítrea simulada A cada participante se le seleccionará un ojo al azar para recibir GS010 y el otro ojo recibirá una inyección simulada. Los ojos que reciben una inyección simulada se someterán a los mismos procedimientos preparatorios que los ojos que reciben la inyección GS010, incluida la dilatación pupilar, procedimientos antiinfecciosos tópicos y anestésicos tópicos. La inyección intravítrea simulada se realizará aplicando presión en el ojo en el lugar de un procedimiento típico de inyección intravítrea utilizando el extremo romo de una jeringa sin aguja.
Otro: Inyección intravítrea simulada
Lenadogene nolparvovec Inyección intravítrea ocular unilateral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos oculares (EA)
Periodo de tiempo: Del año 2 al año 5 post tratamiento.
Número de ojos con eventos adversos oculares relacionados con el tratamiento del estudio o los procedimientos del estudio a juicio del investigador informados desde el año 2 al 5 después del tratamiento
Del año 2 al año 5 post tratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Agudeza visual
Periodo de tiempo: Nadir hasta 5 años después del tratamiento, evaluado al inicio del estudio en los estudios RESCUE y REVERSE hasta el año 5 después del tratamiento

Cambio desde el Nadir hasta los 5 años posteriores al tratamiento, evaluado al inicio del estudio en los estudios RESCUE y REVERSE hasta el año 5 posterior al tratamiento, expresado en LogMAR.

Agudeza visual en gráfico: Agudeza visual inferior o igual a LogMAR +1,6 Agudeza visual fuera de gráfico: Agudeza visual superior a LogMar +1,7

Visión normal LogMar: 0 y menos de 0
Nadir hasta 5 años después del tratamiento, evaluado al inicio del estudio en los estudios RESCUE y REVERSE hasta el año 5 después del tratamiento
Análisis del respondedor: recuperación clínicamente relevante
Periodo de tiempo: Nadir hasta 5 años después del tratamiento, evaluado al inicio del estudio en los estudios RESCUE y REVERSE hasta el año 5 después del tratamiento

Recuperación clínicamente relevante de CRR desde Nadir definida como i/ para ojos en el Nadir, una mejora de al menos -0,2 LogMar desde Nadir y ii/ para ojos fuera del gráfico en Nadir, ojos que pasaron a estar en el gráfico.

Agudeza visual fuera de carta expresada en LogMar: más de +1,7 Agudeza visual en carta expresada en LogMar: menos de 1,6 Visión normal LogMar: 0 y menos de 0
Nadir hasta 5 años después del tratamiento, evaluado al inicio del estudio en los estudios RESCUE y REVERSE hasta el año 5 después del tratamiento

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ojos en el gráfico
Periodo de tiempo: Postratamiento del año 5
Definición: Agudeza visual inferior o igual a LogMAR +1,6 a los 5 años después del tratamiento
Postratamiento del año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GenSight Biologics

Investigadores

  • Investigador principal: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

4 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

4 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Número EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Otro identificador: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Otro identificador: clin.trial.gov)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre GS010

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Türkiye

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir