Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RESCUE en REVERSE Follow-up op lange termijn (RESTORE)

27 februari 2026 bijgewerkt door: GenSight Biologics

Langdurige follow-up van ND4 LHON-proefpersonen behandeld met GS010 oculaire gentherapie in de RESCUE of REVERSE fase III klinische onderzoeken (RESTORE)

Het doel van deze klinische studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van GS010, een gentherapie, en het beoordelen van de kwaliteit van leven bij proefpersonen met LHON als gevolg van de G11778A ND4 mitochondriale mutatie en die werden behandeld in de Rescue- of Reverse-onderzoeken. .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Zeven onderzoekscentra uit de RESCUE- en REVERSE-studies namen ook deel aan de RESTORE-studie, gevestigd in de Europese Unie en in de VS.

Primaire doelstellingen: het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van intravitreale injectie tot 5 jaar na de behandeling bij proefpersonen die werden behandeld in de RESCUE- of REVERSE-studies.

Secundaire doelstellingen: (1) het beoordelen van de langetermijneffectiviteit van intravitreale toediening van GS010 tot 5 jaar na de behandeling bij proefpersonen die werden behandeld in de RESCUE- of REVERSE-studies; en (2) om de kwaliteit van leven (KvL) te beoordelen bij proefpersonen die werden behandeld met GS010 in de RESCUE- of REVERSE-studies tot maximaal 5 jaar na de behandeling.

Methodologie: Dit was een prospectief klinisch fase III-onderzoek met lange termijn follow-up (LTFU) bij proefpersonen die eerder waren behandeld met GS010 en Sham tijdens twee fase III-onderzoeken: RESCUE en REVERSE. In het LTFU-onderzoek werden de proefpersonen nog eens 3 jaar gevolgd, in totaal 5 jaar na de injectie. Het LTFU-onderzoek omvatte 5 bezoeken op 2, 2,5, 3, 4 en 5 jaar na de injectie van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP). Variabelen op het gebied van veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit van leven werden beoordeeld tijdens elk van de vijf LTFU-bezoeken, en beschrijvende samenvattingen en statistische tests werden gebruikt voor de analyse van de gegevens.

Dit rapport presenteert de definitieve analyse van de resultaten in jaar 5 na toediening van de behandeling in RESCUE en REVERSE.

Aantal geanalyseerde proefpersonen: alle proefpersonen die de RECUE- en REVERSE-onderzoeken voltooiden en toestemming gaven voor het RESTORE-onderzoek: 62 proefpersonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Pasadena, California, Verenigde Staten, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Wills Eye Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Proefpersoon werd behandeld met GS010 IVT-injectie in ofwel de RESCUE ofwel de REVERSE Fase III klinische studies
  • Onderwerp van wettelijke toestemming leeftijd heeft geïnformeerde toestemming gegeven; proefpersonen die niet wettelijk meerderjarig zijn, hebben hun door het land goedgekeurde toelatingsprocedure voor inschrijving voor klinische proeven ondergaan

Criteria voor niet-opname

  • Proefpersoon wil of kan niet voldoen aan de protocoleisen
  • De proefpersoon heeft een medische of psychologische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, zijn of haar veilige deelname aan het onderzoek in gevaar kan brengen
  • De proefpersoon gebruikt idebenone of is van plan dit te gaan doen tijdens de langdurige vervolgstudieperiode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GS010-behandelde ogen
Lenadogene nolparvovec Intravitreale oculaire unilaterale injectie Bij elke deelnemer wordt één oog willekeurig geselecteerd om een ​​enkele injectie met GS010 te krijgen en het andere oog krijgt een schijninjectie. Met GS010 behandelde ogen: GS010 is een recombinante adeno-geassocieerde virale vector serotype 2 (rAAV2/2) die het wildtype ND4-gen (rAAV2/2-ND4) bevat. Deelnemers ontvangen een enkele dosis GS010 in een van hun willekeurig geselecteerde ogen, via intravitreale injectie met 9E10 virale genomen in 90 μl gebalanceerde zoutoplossing (BSS) plus 0,001% Pluronic F68®.
Genetisch: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitreale oculaire eenzijdige injectie
Andere namen:
  • Lenadogene Nolparvovec
Sham-vergelijker: Sham-behandelde ogen
Schijnintravitreale oculaire unilaterale injectie Bij elke deelnemer wordt één oog willekeurig geselecteerd om GS010 te ontvangen en het andere oog krijgt een schijninjectie. Ogen die een schijninjectie krijgen, zullen dezelfde voorbereidende procedures ondergaan als ogen die een GS010-injectie krijgen, inclusief pupilverwijding, plaatselijke anti-infectie en plaatselijke verdovingsprocedures. Een schijn-intravitreale injectie wordt uitgevoerd door druk uit te oefenen op het oog op de plaats van een typische intravitreale injectieprocedure, waarbij gebruik wordt gemaakt van het stompe uiteinde van een injectiespuit zonder naald.
Ander: Sham-intravitreale injectie
Lenadogene nolparvovec Intravitreale oculaire eenzijdige injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oculaire bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: van jaar 2 tot jaar 5 na de behandeling
Aantal ogen met oogbijwerkingen gerelateerd aan de onderzoeksbehandeling of onderzoeksprocedures, zoals beoordeeld door de onderzoeker, gerapporteerd van jaar 2 tot jaar 5 na de behandeling
van jaar 2 tot jaar 5 na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Nadir tot 5 jaar na de behandeling, beoordeeld bij baseline in RESCUE- en REVERSE-onderzoeken tot jaar 5 na de behandeling

Verandering van Nadir naar 5 jaar na de behandeling, beoordeeld bij baseline in de RESCUE- en REVERSE-onderzoeken tot jaar 5 na de behandeling, uitgedrukt in LogMAR.

Gezichtsscherpte op kaart: gezichtsscherpte lager dan of gelijk aan LogMAR +1,6 Gezichtsscherpte buiten kaart: gezichtsscherpte superieur aan LogMar +1,7

Normaal zicht LogMar: 0 en minder dan 0
Nadir tot 5 jaar na de behandeling, beoordeeld bij baseline in RESCUE- en REVERSE-onderzoeken tot jaar 5 na de behandeling
Responderanalyse: klinisch relevant herstel
Tijdsspanne: Nadir tot 5 jaar na de behandeling, beoordeeld bij baseline in RESCUE- en REVERSE-onderzoeken tot jaar 5 na de behandeling

CRR klinisch relevant herstel vanaf Nadir gedefinieerd als i/ voor ogen op kaart bij Nadir, een verbetering van ten minste -0,2 LogMar ten opzichte van Nadir en ii/ voor ogen buiten kaart bij Nadir-ogen die op kaart kwamen.

Gezichtsscherpte buiten de kaart uitgedrukt in LogMar: meer dan +1,7 Gezichtsscherpte op de kaart uitgedrukt in LogMar: minder dan 1,6 Normaal zicht LogMar: 0 en minder dan 0
Nadir tot 5 jaar na de behandeling, beoordeeld bij baseline in RESCUE- en REVERSE-onderzoeken tot jaar 5 na de behandeling

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ogen op de kaart
Tijdsspanne: Jaar 5 na de behandeling
Definitie: Gezichtsscherpte lager dan of gelijk aan LogMAR +1,6 5 jaar na de behandeling
Jaar 5 na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GenSight Biologics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT-nummer)
  • NCT02652767 RESCUE (Andere identificatie: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Andere identificatie: clin.trial.gov)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GS010

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren