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RESCUE e REVERSE Follow-up a lungo termine (RESTORE)

2 gennaio 2024 aggiornato da: GenSight Biologics

Follow-up a lungo termine dei soggetti ND4 LHON trattati con terapia genica oculare GS010 negli studi clinici di fase III RESCUE o REVERSE (RESTORE)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di GS010, una terapia genica, e valutare la qualità della vita nei soggetti con LHON dovuta alla mutazione mitocondriale G11778A ND4 e che sono stati trattati negli studi Rescue o Reverse .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Allo studio RESTORE hanno partecipato anche sette centri sperimentali degli studi RESCUE e REVERSE, situati nell'Unione Europea e negli Stati Uniti.

Obiettivi primari: valutare la sicurezza a lungo termine dell'iniezione intravitreale fino a 5 anni dopo il trattamento in soggetti trattati negli studi RESCUE o REVERSE.

Obiettivi secondari: (1) valutare l'efficacia a lungo termine della somministrazione intravitreale di GS010 fino a 5 anni dopo il trattamento in soggetti trattati negli studi RESCUE o REVERSE; e (2) valutare la qualità della vita (QoL) nei soggetti trattati con GS010 negli studi RESCUE o REVERSE fino a 5 anni dopo il trattamento.

Metodologia: Si trattava di uno studio clinico prospettico di follow-up a lungo termine (LTFU) di Fase III su soggetti precedentemente trattati con GS010 e Sham durante 2 studi di Fase III: RESCUE e REVERSE. Lo studio LTFU ha seguito i soggetti per altri 3 anni, per un totale di 5 anni dopo l’iniezione. Lo studio LTFU ha incluso 5 visite a 2, 2,5, 3, 4 e 5 anni dopo l’iniezione del medicinale sperimentale (IMP). Le variabili di sicurezza, efficacia e QoL sono state valutate durante ciascuna delle 5 visite LTFU e per l'analisi dei dati sono stati utilizzati riepiloghi descrittivi e test statistici.

Questo rapporto presenta l'analisi finale dei risultati all'anno 5 dopo la somministrazione del trattamento in RESCUE e REVERSE.

Numero di soggetti analizzati: tutti i soggetti che hanno completato gli studi RECUE e REVERSE che hanno fornito il consenso per lo studio RESTORE: 62 soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Germania
      • Munich, Germania, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Il soggetto è stato trattato con l'iniezione IVT GS010 in uno degli studi clinici di fase III RESCUE o REVERSE
  • Il soggetto dell'età del consenso legale ha fornito il consenso informato; i soggetti che non hanno raggiunto l'età legale del consenso sono stati sottoposti al processo di consenso all'iscrizione alla sperimentazione clinica approvato dal paese

Criteri di non inclusione

  • Il soggetto non vuole o non è in grado di rispettare i requisiti del protocollo
  • Il soggetto ha qualsiasi condizione medica o psicologica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sua partecipazione sicura allo studio
  • Il soggetto sta assumendo o intende assumere idebenone durante il periodo di studio di follow-up a lungo termine

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Occhi trattati con GS010
Lenadogene nolparvovec Iniezione oculare intravitreale unilaterale Ciascun partecipante avrà un occhio selezionato casualmente per ricevere una singola iniezione di GS010 e l'altro occhio riceverà un'iniezione fittizia. Occhi trattati con GS010: GS010 è un vettore virale ricombinante adeno-associato sierotipo 2 (rAAV2/2) contenente il gene ND4 wild-type (rAAV2/2-ND4). I partecipanti riceveranno una singola dose di GS010 in uno dei loro occhi selezionati casualmente, tramite iniezione intravitreale contenente genomi virali 9E10 in 90μL di soluzione salina bilanciata (BSS) più Pluronic F68® allo 0,001%.
Genetico: GS010
Lenadogene nolparvovec Iniezione intravitreale oculare unilaterale
Altri nomi:
  • Lenadogene Nolparvovec
Comparatore fittizio: Occhi trattati in modo simulato
Iniezione unilaterale oculare intravitreale simulata Ciascun partecipante avrà un occhio selezionato casualmente per ricevere GS010 e l'altro occhio riceverà un'iniezione fittizia. Gli occhi che ricevono l'iniezione fittizia saranno sottoposti alle stesse procedure preparatorie degli occhi che ricevono l'iniezione GS010, inclusa la dilatazione pupillare, le procedure anti-infezioni topiche e le procedure anestetiche topiche. L'iniezione intravitreale simulata verrà eseguita applicando pressione sull'occhio nel punto di una tipica procedura di iniezione intravitreale utilizzando l'estremità smussata di una siringa senza ago.
Altro: Iniezione intravitreale simulata
Lenadogene nolparvovec Iniezione intravitreale oculare unilaterale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi oculari (EA)
Lasso di tempo: dal 2° anno al 5° anno dopo il trattamento
Numero di occhi con eventi avversi oculari correlati al trattamento in studio o alle procedure dello studio, secondo il giudizio dello sperimentatore, riportati dal 2° all'anno 5 dopo il trattamento
dal 2° anno al 5° anno dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva
Lasso di tempo: Nadir a 5 anni dopo il trattamento, valutato al basale negli studi RESCUE e REVERSE fino a 5 anni dopo il trattamento

Variazione dal Nadir a 5 anni dopo il trattamento, valutata al basale negli studi RESCUE e REVERSE all'anno 5 dopo il trattamento, espressa in LogMAR.

Acuità visiva sulla carta: Acuità visiva inferiore o uguale a LogMAR +1,6 Acuità visiva fuori carta: Acuità visiva superiore a LogMar +1,7

Visione normale LogMar: 0 e inferiore a 0
Nadir a 5 anni dopo il trattamento, valutato al basale negli studi RESCUE e REVERSE fino a 5 anni dopo il trattamento
Analisi dei risponditori: recupero clinicamente rilevante
Lasso di tempo: Nadir a 5 anni dopo il trattamento, valutato al basale negli studi RESCUE e REVERSE fino a 5 anni dopo il trattamento

Recupero clinicamente rilevante del CRR dal Nadir definito come i/ per gli occhi sul grafico al Nadir, un miglioramento di almeno -0,2 LogMar dal Nadir e ii/ per gli occhi fuori grafico al Nadir che sono diventati sul grafico.

Acuità visiva fuori carta espressa in LogMar: superiore a +1,7 Acuità visiva su carta espressa in LogMar: inferiore a 1,6 Visione normale LogMar: 0 e inferiore a 0
Nadir a 5 anni dopo il trattamento, valutato al basale negli studi RESCUE e REVERSE fino a 5 anni dopo il trattamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occhi sul grafico
Lasso di tempo: Anno 5 dopo il trattamento
Definizione: acuità visiva inferiore o uguale a LogMAR +1,6 a 5 anni dopo il trattamento
Anno 5 dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GenSight Biologics

Investigatori

  • Investigatore principale: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

4 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

4 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (Numero EudraCT)
  • NCT02652767 RESCUE (Altro identificatore: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Altro identificatore: clin.trial.gov)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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