Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RESCUE ja REVERSE Pitkäaikainen seuranta (RESTORE)

tiistai 2. tammikuuta 2024 päivittänyt: GenSight Biologics

GS010-silmägeeniterapialla hoidettujen ND4 LHON -potilaiden pitkäaikainen seuranta RESCUE- tai REVERSE-vaiheen III kliinisissä kokeissa (RESTORE)

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida GS010:n, geeniterapian, pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa sekä elämänlaatua koehenkilöillä, joilla on LHON G11778A ND4 -mitokondriomutaation vuoksi ja joita hoidettiin Rescue- tai Reverse-tutkimuksissa. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

RESTORE-tutkimukseen osallistui myös seitsemän tutkimuskeskusta RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksista, jotka sijaitsevat Euroopan unionissa ja Yhdysvalloissa.

Ensisijaiset tavoitteet: arvioida lasiaisensisäisen injektion pitkän aikavälin turvallisuutta 5 vuotta hoidon jälkeen potilailla, joita hoidettiin RESCUE- tai REVERSE-tutkimuksissa.

Toissijaiset tavoitteet: (1) arvioida lasiaisensisäisen GS010-annon pitkän aikavälin tehokkuutta enintään 5 vuotta hoidon jälkeen potilailla, joita hoidettiin RESCUE- tai REVERSE-tutkimuksissa; ja (2) arvioida elämänlaatua (QoL) henkilöillä, joita hoidettiin GS010:llä RESCUE- tai REVERSE-tutkimuksissa enintään 5 vuoden ajan hoidon jälkeen.

Metodologia: Tämä oli vaiheen III prospektiivinen pitkän aikavälin seuranta (LTFU) kliininen tutkimus koehenkilöillä, joita oli aiemmin hoidettu GS010:llä ja Shamilla kahdessa vaiheen III tutkimuksessa - RESCUE ja REVERSE. LTFU-tutkimuksessa koehenkilöitä seurattiin vielä 3 vuotta, yhteensä 5 vuotta injektion jälkeen. LTFU-tutkimukseen sisältyi 5 käyntiä 2, 2,5, 3, 4 ja 5 vuoden kuluttua tutkimuslääkkeen (IMP) injektiosta. Turvallisuus-, tehokkuus- ja elämänlaatumuuttujat arvioitiin jokaisen 5 LTFU-käynnin aikana, ja tietojen analysointiin käytettiin kuvaavia yhteenvetoja ja tilastollista testausta.

Tämä raportti esittää lopullisen analyysin tuloksista vuonna 5 hoidon antamisen jälkeen RESCUE- ja REVERSE-ohjelmissa.

Analysoitujen koehenkilöiden määrä: kaikki RECUE- ja REVERSE-tutkimukset suorittaneet, jotka antoivat suostumuksen RESTORE-tutkimukseen: 62 henkilöä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Saksa
      • Munich, Saksa, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Wills Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Kohdetta hoidettiin GS010 IVT-injektiolla joko RESCUE- tai REVERSE-vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa
  • Laillisen suostumusiän kohteena oleva henkilö on antanut tietoisen suostumuksen; koehenkilöt, jotka eivät ole täysi-ikäisiä, ovat käyneet läpi maan hyväksymän kliinisen tutkimuksen suostumusprosessin

Sisällyttämisen kriteerit

  • Kohde ei halua tai ei pysty noudattamaan protokollavaatimuksia
  • Tutkittavalla on jokin lääketieteellinen tai psykologinen tila, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa hänen turvallisen osallistumisensa tutkimukseen
  • Koehenkilö ottaa tai aikoo ottaa idebenonia pitkäaikaisen seurantatutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GS010-käsitellyt silmät
Lenadogene nolparvovec Intravitreaalinen silmän yksipuolinen injektio Jokaiselle osallistujalle valitaan yksi silmä satunnaisesti saamaan yksi GS010-injektio ja toinen silmä saa valeruiskeen. GS010-käsitellyt silmät: GS010 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori serotyyppi 2 (rAAV2/2), joka sisältää villityypin ND4-geenin (rAAV2/2-ND4). Osallistujat saavat yhden annoksen GS010:tä yhteen satunnaisesti valittuun silmäänsä lasiaisensisäisenä injektiona, joka sisältää 9E10-virusgenomeja 90 µl:ssa tasapainotettua suolaliuosta (BSS) plus 0,001 % Pluronic F68®.
Geneettinen: GS010
Lenadogene nolparvovec Intravitreaalinen silmän yksipuolinen injektio
Muut nimet:
  • Lenadogene Nolparvovec
Huijausvertailija: Valekäsitellyt silmät
Vale lasiaisensisäinen silmän yksipuolinen injektio Jokaisella osallistujalla valitaan yksi silmä satunnaisesti saamaan GS010 ja toinen silmä saa valeruiskeen. Valeinjektiota saaville silmille tehdään samat valmistelutoimenpiteet kuin GS010-injektiota saaville silmille, mukaan lukien pupillien laajentaminen, paikallinen infektiontorjunta ja paikallinen anestesia. Vale lasiaisensisäinen injektio suoritetaan kohdistamalla painetta silmään tyypillisen lasiaisensisäisen injektiotoimenpiteen kohdassa käyttäen ruiskun tylppä päätä ilman neulaa.
Muut: Vale lasiaisensisäinen injektio
Lenadogene nolparvovec Intravitreaalinen silmän yksipuolinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmän haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: vuodesta 2 vuoteen 5 hoidon jälkeen
Silmien, joissa on silmät, lukumäärä Tutkimushoitoon tai tutkimusmenetelmiin liittyvien haittatapahtumien määrä tutkijan arvioiden mukaan raportoitu vuodesta 2 vuoteen 5 hoidon jälkeen
vuodesta 2 vuoteen 5 hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: Nadir 5 vuotta hoidon jälkeen, Arvioitu lähtötilanteessa RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksissa vuoteen 5 hoidon jälkeen

Muutos Nadirista 5 vuotta hoidon jälkeen, Arvioitu lähtötilanteessa RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksissa vuoteen 5 hoidon jälkeen, ilmaistuna LogMAR:ina.

Näöntarkkuus kartalla: Näöntarkkuus huonompi tai yhtä suuri kuin LogMAR +1,6 Pois kaaviosta näöntarkkuus: Näöntarkkuus parempi kuin LogMar +1,7

Normaali näkemys LogMar: 0 ja vähemmän kuin 0
Nadir 5 vuotta hoidon jälkeen, Arvioitu lähtötilanteessa RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksissa vuoteen 5 hoidon jälkeen
Responder-analyysi: Kliinisesti merkityksellinen toipuminen
Aikaikkuna: Nadir 5 vuotta hoidon jälkeen, Arvioitu lähtötilanteessa RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksissa vuoteen 5 hoidon jälkeen

CRR:n kliinisesti merkityksellinen toipuminen Nadirista määriteltiin i/-näkymien kohdalla Nadirin kartalla, parannus vähintään -0,2 LogMar Nadirista ja ii/ karttaan tulleiden Nadirin silmien osalta.

Kartan ulkopuolinen näöntarkkuus LogMar:na ilmaistuna: yli +1,7 Karttassa näöntarkkuus LogMarina: alle 1,6 Normaali näkö LogMar: 0 ja alle 0
Nadir 5 vuotta hoidon jälkeen, Arvioitu lähtötilanteessa RESCUE- ja REVERSE-tutkimuksissa vuoteen 5 hoidon jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmät kaaviossa
Aikaikkuna: Vuosi 5 hoidon jälkeen
Määritelmä: Näöntarkkuus huonompi tai yhtä suuri kuin LogMAR +1,6 5 vuotta hoidon jälkeen
Vuosi 5 hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GenSight Biologics

Tutkijat

  • Päätutkija: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 23. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT-numero)
  • NCT02652767 RESCUE (Muu tunniste: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Muu tunniste: clin.trial.gov)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GS010

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa