이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

RESCUE 및 REVERSE 장기 후속 조치 (RESTORE)

2024년 1월 2일 업데이트: GenSight Biologics

RESCUE 또는 REVERSE 3상 임상 시험(RESTORE)에서 GS010 안구 유전자 치료로 치료받은 ND4 LHON 피험자의 장기 추적

이번 임상시험의 목표는 유전자 치료제 GS010의 장기 안전성과 효능을 평가하고, G11778A ND4 미토콘드리아 돌연변이로 인한 LHON 환자와 Rescue 또는 Reverse 연구에서 치료를 받은 대상자의 삶의 질을 평가하는 것이다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

RESCUE 및 REVERSE 연구의 7개 연구 센터도 유럽 연합과 미국에 위치한 RESTORE 연구에 참여했습니다.

1차 목적: RESCUE 또는 REVERSE 연구에서 치료를 받은 피험자를 대상으로 치료 후 최대 5년까지 유리체강내 주사의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

2차 목적: (1) RESCUE 또는 REVERSE 연구에서 치료를 받은 대상체에서 치료 후 최대 5년까지 유리체강내 GS010 투여의 장기 효능을 평가하는 것; (2) 치료 후 최대 5년 동안 RESCUE 또는 REVERSE 연구에서 GS010으로 치료받은 피험자의 삶의 질(QoL)을 평가합니다.

방법론: 이는 이전에 2개의 3상 연구(RESCUE 및 REVERSE) 동안 GS010 및 Sham으로 치료받은 피험자를 대상으로 한 3상 전향적 장기 추적관찰(LTFU) 임상 연구였습니다. LTFU 연구는 주사 후 총 5년 동안 추가로 3년 동안 피험자를 추적했습니다. LTFU 연구에는 임상시험용 의약품(IMP) 주사 후 2년, 2.5년, 3년, 4년, 5년에 5회 방문이 포함되었습니다. 5회의 LTFU 방문 동안 안전성, 효능 및 QoL 변수를 평가했으며, 데이터 분석을 위해 설명 요약 및 통계 테스트를 사용했습니다.

이 보고서는 RESCUE 및 REVERSE에서 치료 투여 후 5년차 결과에 대한 최종 분석을 제시합니다.

분석 대상자 수: RESTORE 연구에 동의한 RECUE 및 REVERSE 연구를 완료한 모든 대상자: 62명.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

62

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Munich, 독일, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • 미국
    • California
      • Pasadena, California, 미국, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Wills Eye Institute
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 피험자는 RESCUE 또는 REVERSE 3상 임상 연구 중 하나에서 GS010 IVT 주사로 치료를 받았습니다.
  • 법적 동의 연령의 주체가 정보에 입각한 동의를 제공했습니다. 법적 동의 연령이 아닌 피험자는 국가에서 승인한 임상 시험 등록 동의 절차를 거쳤습니다.

비포함 기준

  • 피험자는 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없습니다.
  • 피험자는 연구자의 의견에 따라 연구에 대한 안전한 참여를 위태롭게 할 수 있는 모든 의학적 또는 심리적 상태를 가지고 있습니다.
  • 피험자는 장기 추적 연구 기간 동안 이데베논을 복용 중이거나 복용할 예정입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GS010 처리된 눈
Lenadogene nolparvovec 유리체내 안구 일측 주사 각 참가자는 GS010의 단일 주사를 받도록 무작위로 한쪽 눈을 선택하고 다른 쪽 눈은 가짜 주사를 받게 됩니다. GS010 처리된 눈: GS010은 야생형 ND4 유전자(rAAV2/2-ND4)를 함유하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 2(rAAV2/2)입니다. 참가자는 90μL 균형 염 용액(BSS)에 9E10 바이러스 게놈과 0.001% Pluronic F68®을 함유한 유리체강내 주사를 통해 무작위로 선택한 눈 중 하나에 GS010을 1회 투여받게 됩니다.
유전적: GS010
Lenadogene nolparvovec 유리체내 안구 일측 주사
다른 이름들:
  • 레나도진 놀파르보벡
가짜 비교기: 가짜 처리된 눈
가짜 유리체강내 안구 일측 주사 각 참가자는 GS010을 받기 위해 무작위로 한쪽 눈을 선택하고 다른 쪽 눈에는 가짜 주사를 받게 됩니다. 가짜 주사를 맞은 눈은 동공 확장, 국소 항감염 및 국소 마취 절차를 포함해 GS010 주사를 맞은 눈과 동일한 준비 절차를 거칩니다. 가짜 유리체강내 주사는 바늘이 없는 주사기의 무딘 끝을 사용하여 일반적인 유리체강내 주사 시술 위치에서 눈에 압력을 가하여 수행됩니다.
다른: 가짜 유리체강내 주사
Lenadogene nolparvovec 유리체내 안구 일측 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안구 부작용(AE)
기간: 치료 후 2년부터 5년까지
연구자가 판단한 연구 치료 또는 연구 절차와 관련된 안구 이상반응이 발생한 눈의 수는 치료 후 2년차부터 5년차까지 보고되었습니다.
치료 후 2년부터 5년까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시력
기간: 치료 후 5년까지 Nadir, 치료 후 5년까지 RESCUE 및 REVERSE 연구의 기준선에서 평가됨

Nadir에서 치료 후 5년까지의 변화, RESCUE 및 REVERSE 연구의 기준선에서 평가, 치료 후 5년까지, LogMAR로 표시됩니다.

차트상 시력: LogMAR +1.6 이하 시력: LogMar +1.6 이상 시력: LogMar +1.7 이상 시력

정상 시력 LogMar: 0 및 0 미만
치료 후 5년까지 Nadir, 치료 후 5년까지 RESCUE 및 REVERSE 연구의 기준선에서 평가됨
반응자 분석: 임상적으로 관련된 회복
기간: 치료 후 5년까지 Nadir, 치료 후 5년까지 RESCUE 및 REVERSE 연구의 기준선에서 평가됨

Nadir의 CRR 임상적으로 관련된 회복은 i/ Nadir의 차트에 있는 눈의 경우, Nadir의 최소 -0.2 LogMar 개선, ii/ 차트에 있는 Nadir 눈의 차트에서 벗어난 눈의 개선으로 정의됩니다.

LogMar로 표시되는 차트 외 시력: +1.7 이상 LogMar로 표시되는 차트 상의 시력: 1.6 미만 정상 시력 LogMar: 0 및 0 미만
치료 후 5년까지 Nadir, 치료 후 5년까지 RESCUE 및 REVERSE 연구의 기준선에서 평가됨

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
차트를 바라보는 눈
기간: 5년 후 치료
정의: 치료 후 5년에 시력이 LogMAR +1.6 이하 또는 동등
5년 후 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GenSight Biologics

수사관

  • 수석 연구원: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 9일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 4일

연구 완료 (실제)

2022년 7월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 1월 15일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT 번호)
  • NCT02652767 RESCUE (기타 식별자: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (기타 식별자: clin.trial.gov)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

GS010에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in China

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다