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RESCUE und REVERSE Langzeit-Follow-up (RESTORE)

2. Januar 2024 aktualisiert von: GenSight Biologics

Langzeit-Follow-up von ND4-LHON-Probanden, die in den klinischen Phase-III-Studien RESCUE oder REVERSE (RESTORE) mit GS010-Augengentherapie behandelt wurden

Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von GS010, einer Gentherapie, und die Bewertung der Lebensqualität von Patienten mit LHON aufgrund der mitochondrialen G11778A-ND4-Mutation, die in den Rescue- oder Reverse-Studien behandelt wurden .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

An der RESTORE-Studie beteiligten sich auch sieben Prüfzentren der RESCUE- und REVERSE-Studien in der Europäischen Union und in den USA.

Hauptziele: Beurteilung der Langzeitsicherheit der intravitrealen Injektion bis zu 5 Jahre nach der Behandlung bei Probanden, die in den Studien RESCUE oder REVERSE behandelt wurden.

Sekundäre Ziele: (1) Beurteilung der langfristigen Wirksamkeit der intravitrealen GS010-Verabreichung bis zu 5 Jahre nach der Behandlung bei Probanden, die in den Studien RESCUE oder REVERSE behandelt wurden; und (2) zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) bei Probanden, die in den RESCUE- oder REVERSE-Studien bis zu 5 Jahre nach der Behandlung mit GS010 behandelt wurden.

Methodik: Hierbei handelte es sich um eine prospektive klinische Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) der Phase III mit Probanden, die zuvor im Rahmen der beiden Phase-III-Studien RESCUE und REVERSE mit GS010 und Sham behandelt wurden. Die LTFU-Studie begleitete die Probanden weitere drei Jahre lang, also insgesamt fünf Jahre nach der Injektion. Die LTFU-Studie umfasste fünf Besuche 2, 2,5, 3, 4 und 5 Jahre nach der Injektion des Prüfpräparats (IMP). Sicherheits-, Wirksamkeits- und Lebensqualitätsvariablen wurden bei jedem der fünf LTFU-Besuche bewertet und für die Analyse der Daten wurden beschreibende Zusammenfassungen und statistische Tests verwendet.

Dieser Bericht präsentiert die endgültige Analyse der Ergebnisse im fünften Jahr nach Verabreichung der Behandlung in RESCUE und REVERSE.

Anzahl der analysierten Probanden: alle Probanden, die die RECUE- und REVERSE-Studien abgeschlossen haben und der RESTORE-Studie zugestimmt haben: 62 Probanden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Wills Eye Institute
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

15 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Das Subjekt wurde mit GS010 IVT-Injektion in einer der klinischen Phase-III-Studien RESCUE oder REVERSE behandelt
  • Subjekt der gesetzlichen Einwilligung Alter hat informierte Einwilligung erteilt; Probanden, die nicht volljährig sind, haben ihr vom Land genehmigtes Zustimmungsverfahren zur Registrierung für klinische Studien durchlaufen

Nichtaufnahmekriterien

  • Das Subjekt ist nicht bereit oder nicht in der Lage, die Protokollanforderungen zu erfüllen
  • Der Proband hat einen medizinischen oder psychologischen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers seine oder ihre sichere Teilnahme an der Studie gefährden könnte
  • Der Proband nimmt Idebenon während des Langzeit-Follow-up-Studienzeitraums ein oder beabsichtigt die Einnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mit GS010 behandelte Augen
Lenadogene nolparvovec Intravitreale einseitige Augeninjektion Bei jedem Teilnehmer wird ein Auge nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um eine einzelne Injektion von GS010 zu erhalten, und das andere Auge erhält eine Scheininjektion. Mit GS010 behandelte Augen: GS010 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor vom Serotyp 2 (rAAV2/2), der das Wildtyp-ND4-Gen (rAAV2/2-ND4) enthält. Die Teilnehmer erhalten über eine intravitreale Injektion eine Einzeldosis GS010 in eines ihrer zufällig ausgewählten Augen, die 9E10-Virusgenome in 90 μl ausgewogener Salzlösung (BSS) plus 0,001 % Pluronic F68® enthält.
Genetisch: GS010
Lenadogene Nolparvovec Intravitreale einseitige Augeninjektion
Andere Namen:
  • Lenadogen Nolparvovec
Schein-Komparator: Scheinbehandelte Augen
Scheinintravitreale einseitige Augeninjektion Bei jedem Teilnehmer wird ein Auge nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um GS010 zu erhalten, und das andere Auge erhält eine Scheininjektion. Augen, die eine Scheininjektion erhalten, werden denselben vorbereitenden Verfahren unterzogen wie Augen, die eine GS010-Injektion erhalten, einschließlich Pupillenerweiterung, topischer Antiinfektion und topischer Anästhesieverfahren. Eine intravitreale Scheininjektion wird durchgeführt, indem an der Stelle einer typischen intravitrealen Injektion mit dem stumpfen Ende einer Spritze ohne Nadel Druck auf das Auge ausgeübt wird.
Sonstiges: Scheinintravitreale Injektion
Lenadogene Nolparvovec Intravitreale einseitige Augeninjektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Augenereignisse (AEs)
Zeitfenster: vom 2. bis zum 5. Jahr nach der Behandlung
Anzahl der Augen mit unerwünschten Augenereignissen im Zusammenhang mit der Studienbehandlung oder den Studienverfahren, wie vom Prüfer beurteilt, berichtet von Jahr 2 bis Jahr 5 nach der Behandlung
vom 2. bis zum 5. Jahr nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sehschärfe
Zeitfenster: Nadir bis 5 Jahre nach der Behandlung, bewertet zu Studienbeginn in RESCUE- und REVERSE-Studien bis zum 5. Jahr nach der Behandlung

Veränderung vom Nadir 5 Jahre nach der Behandlung, bewertet zu Studienbeginn in RESCUE- und REVERSE-Studien, bis zum 5. Jahr nach der Behandlung, ausgedrückt in LogMAR.

Sehschärfe auf der Karte: Sehschärfe kleiner oder gleich LogMAR +1,6 Sehschärfe außerhalb der Karte: Sehschärfe höher als LogMar +1,7

Normales Sehvermögen LogMar: 0 und kleiner als 0
Nadir bis 5 Jahre nach der Behandlung, bewertet zu Studienbeginn in RESCUE- und REVERSE-Studien bis zum 5. Jahr nach der Behandlung
Responder-Analyse: Klinisch relevante Erholung
Zeitfenster: Nadir bis 5 Jahre nach der Behandlung, bewertet zu Studienbeginn in RESCUE- und REVERSE-Studien bis zum 5. Jahr nach der Behandlung

CRR klinisch relevante Erholung vom Nadir, definiert als i/ für Augen auf der Karte am Nadir, eine Verbesserung von mindestens -0,2 LogMar vom Nadir und ii/ für Augen außerhalb der Karte an Nadir-Augen, die auf der Karte wurden.

Sehschärfe außerhalb der Karte, ausgedrückt in LogMar: mehr als +1,7 Sehschärfe auf der Karte, ausgedrückt in LogMar: weniger als 1,6 Normale Sehschärfe LogMar: 0 und weniger als 0
Nadir bis 5 Jahre nach der Behandlung, bewertet zu Studienbeginn in RESCUE- und REVERSE-Studien bis zum 5. Jahr nach der Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augen auf die Karte
Zeitfenster: Jahr 5 Nachbehandlung
Definition: Sehschärfe kleiner oder gleich LogMAR +1,6 5 Jahre nach der Behandlung
Jahr 5 Nachbehandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GenSight Biologics

Ermittler

  • Hauptermittler: Nancy Newman, MD, Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT-Nummer)
  • NCT02652767 RESCUE (Andere Kennung: clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (Andere Kennung: clin.trial.gov)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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