局所発作を伴う成人および青年期の参加者における追加療法としてのペランパネルの研究
2020年2月5日 更新者：Eisai Limited
焦点発作を伴う成人および青年患者におけるアドオン療法としてのペランパネルの多施設前向き実生活観察研究（成人および青年におけるペランパネルのミラーリング臨床実践研究）（AMPA研究）
本研究の主な目的は、実際の臨床環境で焦点発作を起こした参加者における追加ペランパネルの有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
243
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-12歳以上のてんかんの参加者。
説明
包含基準:
- 承認された適応症に従ってペランパネルを処方する
- 二次全般化を伴うまたは伴わない焦点発作のある参加者
- ベースライン来院時に発作頻度データが入手可能な参加者
- 医師の臨床的判断に基づいて、参加者の発作活動は現在の 1 ～ 3 個の AED による治療では十分に制御されておらず、補助的なペランパネルを処方されることが参加者にとって最善の利益となります
- ペランパネルを処方する決定は、研究に参加者を含めるという彼/彼女の決定の前に、独立して医師によって行われます
- ペランパネルによる治療は、ベースライン前にまだ開始されていません
除外基準:
- ペランパネルの使用が禁忌である参加者（SmPCによる）
- 中等度から重度の腎障害のある参加者
- 重度の肝障害のある参加者
- 妊娠中または授乳中の女性
- -臨床的に重大な精神疾患、心理的または行動的問題に苦しんでいる参加者 研究への参加を妨げる可能性があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ペランパネル
二次性全身化の有無にかかわらず、部分発作のある参加者は、承認された製品特性要約（SmPC）に従って追加療法としてペランパネル錠剤を投与され、臨床診療の一環としてベースライン来院後、3か月後に観察されます（訪問 1)、6 か月 (訪問 2)、および 12 か月 (最後の訪問)。
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ペランパネル錠。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6か月目のすべての発作頻度におけるベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目
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発作の頻度は、参加者の日記に記録された情報 (発作の回数と種類) から導き出されます。
発作の頻度は、28 日あたりの発作の数に基づいており、時間間隔全体の発作の数を間隔の日数で割り、28 を掛けて計算されます。
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ベースライン、6 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6か月目と12か月目にペランパネルを継続している参加者の割合
時間枠：6か月目と12か月目
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維持率は、治験薬の最初の投与から開始して、ペランパネルを継続している参加者の割合として定義されます。
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6か月目と12か月目
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薬物有害反応（ADR）および重篤な薬物有害反応（SADR）のある参加者の割合
時間枠：月12まで
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ADR は、任意の用量に関連する医薬品に対する有害で意図しない反応です。
医薬品と有害反応との因果関係は、少なくとも合理的な可能性があります。
SADR とは、どの用量でも死に至る、生命を脅かす、入院患者の入院または既存の入院の延長が必要な、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、または先天異常/先天性欠損症である、あらゆる不都合な医学的出来事です。
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月12まで
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ADRにより辞退した参加者の割合
時間枠：月12まで
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ADR は、任意の用量に関連する医薬品に対する有害で意図しない反応です。
医薬品と有害反応との因果関係は、少なくとも合理的な可能性があります。
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月12まで
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効果がないために中止した参加者の割合
時間枠：月12まで
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有効性の欠如は、参加者の発作制御が不十分な場合です (最大用量を 2 週間使用しているにもかかわらず、発作を経験していると定義されます)。
参加者は、有効性が不足しているため、いつでも辞退できます。
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月12まで
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併用抗てんかん薬（AED）数のベースラインからの平均変化
時間枠：12か月目までのベースライン
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ペランパネルと併用する AED の数のベースラインからの変化が報告されます。
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12か月目までのベースライン
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3、6、および12か月目のすべての発作頻度がベースラインから少なくとも50パーセント（％）および75％減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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50% または 75% のレスポンダー率は、研究中にすべての発作頻度が少なくとも 50% または 75% 減少した参加者の割合です。
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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3、6、および 12 か月目の二次性全般化強直間代発作（SGTCS）の頻度がベースラインから少なくとも 50% および 75% 減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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SGTCS の 50% または 75% のレスポンダー率は、研究中に SGTCS 頻度が少なくとも 50% または 75% 減少した参加者の割合です。
両側性強直間代発作 (FBTCS) の焦点は、古い用語の SGTCS に取って代わります。
FBTCS は、運動性または非運動性のいずれかの意識または意識障害を伴う焦点発症型の発作で、両側の強直間代活動に進行します。
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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発作のない参加者の割合
時間枠：月12まで
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参加者が研究中に部分発作を経験しない場合、参加者は発作のないものと見なされます。
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月12まで
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3か月目と12か月目のすべての発作頻度におけるベースラインからの変化率の中央値
時間枠：ベースライン、3 か月目と 12 か月目
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発作の頻度は、28 日あたりの発作の数に基づいており、時間間隔全体の発作の数を間隔の日数で割り、28 を掛けて計算されます。
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ベースライン、3 か月目と 12 か月目
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3、6、および 12 か月目の SGTCS 頻度のベースラインからの中央値変化率
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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SGTCS 頻度は、28 日あたりの SGTC 発作の数に基づいており、時間間隔全体での SGTC 発作の数を間隔内の日数で割り、28 を掛けて計算されます。
FBTCS は、古い用語 SGTCS を置き換えます。
FBTCS は、運動性または非運動性のいずれかの意識または意識障害を伴う焦点発症型の発作で、両側の強直間代活動に進行します。
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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てんかんにおける31項目の生活の質（QOLIE-31）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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この研究では、QOLIE-31 のイタリア語版が使用されます。
QOLIE-31 インベントリーは、18 歳以上のてんかんを患う成人の生活の質 (QOL) の認識を 7 つの領域で評価する 31 項目の自己記入式アンケートです。社会的機能、全体的な QOL。
全体のスコアは、7 つのドメイン スコアを重み付けして合計することによって導き出されます。
一部のドメインの事前にコード化された数値は、数値が大きいほど健康状態が良好であることを示します。他のものは、より高い数値があまり好ましくない状態を反映するようなものです。
事前にコード化された値は、0 ～ 100 ポイントのスコアに変換されます。換算スコアが高いほど、自己申告による QOL が高いことを示します。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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3、6、および 12 か月目の成人参加者のエプワース眠気尺度 (ESS) スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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ESS は、8 つの質問からなる自記式のアンケートです。
これは、参加者の日中の眠気の一般的なレベル、または日常生活における平均的な睡眠傾向の尺度を提供します。
ESS は参加者に、ほとんどの人が従事する 8 つの異なる状況または活動において、居眠りや眠りにつく可能性を 4 段階 (0 [低] から 3 [高]) で評価するよう求めます。彼らの日常生活。
ESS スコアの合計は、各人の日常生活における眠気の平均レベルの一般的な特徴の推定値を提供します (0 = 居眠りの可能性なし/日中の眠気なし～24 = 居眠りの可能性が高い/日中の眠気の多い)。
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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3、6、および12か月の成人参加者におけるてんかんアンケートスコア（I-Epi）による過敏性のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、3、6、および 12 か月
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I-Epi は、てんかんの成人参加者の過敏性の評価に特化したアンケートです。
I-Epi は、てんかんの影響を受けた参加者の過敏性に関連する 4 つの側面 (身体機能、言語機能、気質機能、およびてんかん機能) に基づく 18 項目の自己管理式アンケートです。
参加者は、6 段階のリッカート スケールで過敏性レベルを評価する必要があります。1 = まったくない、2 = ほとんどない、3 = めったにない、4 = ときどき、5 = よくある、および 6 =いつも"。
スコアが高いほどイライラしやすいことを意味します。
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ベースライン、3、6、および 12 か月
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ペランパネルへの応答における予測因子の回帰係数
時間枠：月12まで
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予測因子には、年齢、60歳以上(>=)、18歳未満(<)、性別、ボディマス指数(BMI)、発作開始時の年齢、てんかんの診断時の年齢、診断後の時間が含まれます。てんかんの、ベースラインの 28 日間の発作頻度、発作の種類、てんかんの習熟度 (はいまたはいいえ)、てんかんの手術 (はいまたはいいえ)、局所的な既知の病因 (はいまたは不明)、ベースラインでの発作の数、ベースラインでの AED の数、酵素誘導AEDの存在または非存在、血管性血管炎（はい対その他）。
回帰係数は、予測因子とペランパネルへの反応との関連を特徴付けるために決定されます。
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月12まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年1月3日
一次修了 (実際)
2019年4月30日
研究の完了 (実際)
2019年4月30日
試験登録日
最初に提出
2020年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月5日
最初の投稿 (実際)
2020年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年2月5日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。