ペルツズマブ療法を併用する場合と併用しない場合のネオアジュバント トラスツズマブとタキサンの有効性と安全性 (HER2PATH)

2013 年、食品医薬品局 (FDA) は、pCR の改善に基づいて、HER2+ 局所進行乳癌 (直径 2 cm を超えるか、またはリンパ節陽性のいずれか) に対するトラスツズマブおよび化学療法と併用するネオアジュバント設定での使用についてペルツズマブに迅速な承認を与えました。 NeoSphere（早期レジメン評価におけるペルツズマブとハーセプチンのネオアジュバント研究）およびTRYPHAENA（ネオアジュバントHER2陽性乳癌におけるトラスツズマブとペルツズマブ）研究で。 アジュバントAPHINITY研究の結果に基づいて、再発リスクの高い患者に対する初期段階でのペルツズマブの完全な承認が最近得られました。 NeoSphere 研究では、TH (乳房 pCR 45.8 対 29%) と比較して、THP 17 (ドセタキセル、トラスツズマブ、ペルツズマブ) でより高い乳房 pCR 率が示され、TRYPHAENA 研究でも FEC (5-フルオロウラシル、エピルビシン、およびシクロホスファミド)-THP (pCR 54.7%) および TCHP (ドセタキセル、カルボプラチン、HP、pCR 63.6%)。

ペルツズマブはヒト化モノクローナル抗体であり、HER2 二量体化阻害剤として知られる HER2 標的薬剤の新しいクラスの最初のものです。 この薬剤は、HER2 受容体の細胞外ドメイン (ドメイン II 二量体化アーム) 上の異なるエピトープに結合し、HER2 と他の HER ファミリー受容体との間の相互作用を遮断します。 HER を介した細胞内シグナル伝達が強力に阻害されると、癌細胞の増殖が阻害され、死に至ります。

トルコでは、ペルツズマブが 2019 年 3 月から乳がん患者のネオアジュバント療法として認可されています。 この日以前は、患者ベースの承認後にペルツズマブも入手可能でした。 乳癌患者のネオアジュバント療法におけるペルツズマブの転帰に関する現地データが不足しているため、この研究は、全国の実世界データに関して、この分野で最初のものとなります。

この研究は、二次データを使用する非介入研究 (NIS) です。 これは、ネオアジュバント療法として治療を受け、参加センターで乳房手術を受けた成人乳がん患者のデータを病院の記録から取得した、多施設レトロスペクティブコホート研究として設計されています。

電子カルテと紙ファイルに基づく NIS 二次データの使用。 必要なキー、一次および二次変数は、病院の記録にある pCR データを含めて用意されます。 そうでない場合は、手術時に生検/画像検査およびその他の検査結果が得られるため、主治医または副治験責任医師は反応を評価し、元の文書として記録することもできます。

すべての患者のデータは、研究の倫理的承認後、この研究プロトコルに沿って収集される予定でした。

このレトロスペクティブな設計と二次データの使用により、目標患者数 1500 人のエンドポイントに短時間で到達することができます。

この研究は、トルコ全土の 20 の腫瘍科クリニックで全国的に実施される予定です。

データは、電子症例報告フォーム (e-CRF) を介してデータベースに収集されます。各参加施設の主任研究員が、患者データを e-CRF に転送する責任を負います。 各患者の最初の診断から、各参加施設の患者カルテで最後に要求された利用可能なデータまでのデータが収集されます。

この調査の主な変数は次のとおりです。

人口統計学 臨床情報 診断日 臨床病期 病理学的病期（TNM 病期） 受容体の状態 組織学的サブタイプ 画像の詳細治療開始日 治療終了日 応答 患者の状態 (例、生存、最終追跡日、追跡不能)

二次変数

この調査の二次変数は次のとおりです。

有害事象 発生率 治療関係 CTCAE による等級 開始日/終了日 結果：入院、介入、ex など 再発日、該当する場合は死亡日。