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内因性クッシング症候群患者におけるオシロドロスタットの非介入研究 (LINC6)

2023年8月18日 更新者:RECORDATI GROUP

内因性クッシング症候群患者におけるオシロドロスタットの長期安全性と有効性を評価する非介入研究

これは、内因性クッシング症候群に対してオシロドロスタットで治療されている患者の日常臨床診療で投与されるオシロドロスタットの安全性と有効性をさらに文書化するための一次データ収集を伴う非介入的、多国籍、多施設共同研究である。

調査の概要

詳細な説明

これは、内因性クッシング症候群に対してオシロドロスタットで治療されている患者の日常臨床診療で投与されるオシロドロスタットの安全性と有効性をさらに文書化するための一次データ収集を伴う非介入、多国籍、多施設共同研究である。 この研究は本質的に観察的なものであり、治療プロトコル、診断/治療介入、または訪問スケジュールを強制するものではありません。

オシロドロスタットを単独で、または他の治療法と組み合わせて治療されている内因性クッシング症候群の患者は、研究登録の資格があるとみなされます。 研究に登録された各患者は、研究登録から 3 年間追跡調査されます。 3 年間の期間が終了する前に中止した患者はオシロドロスタット中止後 3 か月間追跡調査され、分析に含まれます。

この研究に登録される患者の総数は少なくとも 100 人になります。 募集期間を 3 年間と仮定すると、最初の患者の初回訪問 (FPFV) から最後の患者の最終訪問 (LPLV) までの合計研究期間は 6 年になります。 個々の患者の最長期間は 3 年です。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University School
        • コンタクト:
          • Yvan Bamps
        • 主任研究者:
          • Erica Giraldi
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Indiana University Schl-med
        • コンタクト:
          • Marian Hart
        • 主任研究者:
          • Diane M Donegan
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2696
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト:
          • Karen Liebert
        • 主任研究者:
          • Laura Dichtel
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan
        • 主任研究者:
          • Joanna Louise Spencer-Segal
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic - Rochester
        • コンタクト:
          • Vanessa Fell
        • 主任研究者:
          • Irina Bancos
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • 主任研究者:
          • Julie Silverstein
        • コンタクト:
          • Cameron Smith
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • 募集
        • NYU Grossman school of Medicine
        • コンタクト:
          • Lesley-Ann Huggins
        • 主任研究者:
          • Nidhi Agrawal
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (Mskcc) - New York
        • コンタクト:
          • Christine Garcia
        • 主任研究者:
          • Eliza Geer
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43201
        • 募集
        • Endocrinology Research Associates, Inc.
        • 主任研究者:
          • Elena Christofides
        • コンタクト:
          • Jordyn Conway
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト:
          • Samantha Yau
        • 主任研究者:
          • Elena Varlamov
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania Medical Center
        • 主任研究者:
          • Peter Snyder
      • Berlin、ドイツ、10117
        • 募集
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
        • 主任研究者:
          • Knut Mai
      • Berlin、ドイツ、10117
        • 募集
        • Medicover Berlin-Mitte MVZ
        • 主任研究者:
          • Sabina Valentine
      • Frankfurt、ドイツ、60596
        • 募集
        • Endokrinologikum Frankfurt
        • 主任研究者:
          • Alexander Mann
        • コンタクト:
          • Mira Hartmann
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Frankfurt Goethe-Universitaet
        • 主任研究者:
          • Joerg Bojunga
        • コンタクト:
          • Laura Gesell
      • Hamburg、ドイツ、20095
        • 募集
        • Amedes Experts
        • 主任研究者:
          • Birgit Harbeck
      • Köln、ドイツ、50939
        • 募集
        • Medicover Köln
        • 主任研究者:
          • Tengue Topuzoglu-Mueller
      • Munich、ドイツ、81667
        • 募集
        • Medicover Neuroendokrinologie
        • コンタクト:
          • Johanna Faust
        • 主任研究者:
          • Guenter Stalla
      • Oldenburg、ドイツ、26122
        • 募集
        • Medicover MVZ Oldenburg
        • 主任研究者:
          • Timo Deutschbein
      • Würzburg、ドイツ、97080
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
        • コンタクト:
          • Yvonne Moehres
        • 主任研究者:
          • Ulrich Dischinger
      • Bordeaux、フランス、33604
        • 募集
        • Hôpital Haut-Lévêque
        • 主任研究者:
          • Antoine Tabarin
      • Bron cedex、フランス、69677
        • 募集
        • Hospices Civiles de Lyon
        • 主任研究者:
          • Gérald Raverot
        • コンタクト:
          • Sihem Zaghdoud
      • Grenoble、フランス、38043
        • 募集
        • CHU de Grenoble site Nord
        • コンタクト:
          • Zaza Putkaradze
        • 主任研究者:
          • Olivier Chabre
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
        • 募集
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • コンタクト:
          • Cecile Greaud
        • 主任研究者:
          • Jacques Young
      • Lille、フランス、59037
        • 募集
        • Hopital Claude Huriez - CHRU Lille
        • 主任研究者:
          • Marie-Christine Vantyghem
        • コンタクト:
          • Geraldine Lavergne
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • Hopital de la Conception - APHM
        • 主任研究者:
          • Frederic Castinetti
        • コンタクト:
          • Aude Bourgeois-Andre
      • Nancy、フランス、54500
        • 募集
        • Hôpital de Brabois
        • 主任研究者:
          • Nicolas Scheyer
      • Nantes、フランス、44800
        • 募集
        • CHU de Nantes-Hopital Laennec
        • 主任研究者:
          • Delphine Drui
        • コンタクト:
          • Oceane Ribeiro Da Cunha
      • Paris、フランス、75679
        • 募集
        • Hopital Cochin
        • コンタクト:
          • Meriama Saidi
        • 主任研究者:
          • Jerome Bertherat
      • Toulouse、フランス、31000
        • 募集
        • Hôpital Larrey
        • 主任研究者:
          • Celine Mouly
        • コンタクト:
          • Clement Joret

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

患者集団は、内因性クッシング症候群を有する成人男性および女性患者で構成されます。 研究の対象となる患者はオシロドロスタットによる治療を受けなければなりません。 研究者は、この研究に登録された患者が治験実施計画書に記載されている研究の対象および除外基準を満たしていることを確認する必要があります。

説明

包含基準:

  • 患者データの登録前に取得した書面によるインフォームドコンセント
  • オシロドロスタットで治療を受けた内因性CSを有する18歳以上の男性または女性患者。 オシロドロスタットによる治療は、研究の初回来院時に開始することも、スクリーニング前に開始することもできます。

除外基準:

  • 外因性CS患者
  • 偽性CS患者
  • 治験薬による介入臨床試験に参加している患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
オシロドロスタット
オシロドロスタット - 患者のニーズに応じて 1mg、5mg、10mg の錠剤 - 最長 3 年間
患者の必要に応じて異なる用量でオシロドロスタット錠を経口投与する
他の名前:
  • イストゥリサ

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
オシロドロスタット関連の有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠:オシロドロスタットによる3年間の治療
有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
オシロドロスタットによる3年間の治療

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
オシロドロスタットの短期および長期の有効性
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
完全奏効率: 平均尿中遊離コルチゾール (mUFC) ≤ ULN を有する登録患者の割合
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
オシロドロスタットの短期および長期の有効性
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
部分奏効率:平均尿中遊離コルチゾール(mUFC)がベースラインから50%以上減少した登録患者の割合(ただしmUFC > ULN)
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
オシロドロスタットの短期および長期の有効性
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
全体的な奏効率: 平均尿中遊離コルチゾール (mUFC) ≤ ULN、またはベースラインから少なくとも 50% 減少した登録患者の割合
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後最初の1年は3か月ごと、その後は研究完了まで3年間まで6か月ごと
下垂体腫瘍の大きさの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、6か月の治療後、その後は最長3年間の研究完了まで12か月ごと
下垂体腫瘍サイズの実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、6か月の治療後、その後は最長3年間の研究完了まで12か月ごと
有害事象の発生率(安全性と忍容性)
時間枠:オシロドロスタットによる3年間の治療
National Cancer Institute-Common Toxicology Criteria (NCI-CTC) グレードスケール (バージョン 5.0) を使用した有害事象および臨床検査値異常の発生率。
オシロドロスタットによる3年間の治療
平均尿中遊離コルチゾール(mUFC)の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
平均尿中遊離コルチゾール(mUFC)の実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清コルチゾールの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清コルチゾールの実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
後期唾液中コルチゾールの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
後期唾液中コルチゾールの実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)のベースラインからの実際の変化率と変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清コルチゾールの正常化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清コルチゾールの正常化を達成した患者の割合
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
後期唾液中コルチゾールの正常化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
後期唾液中コルチゾールの正常化を達成した患者の割合
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)の正常化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
副腎皮質刺激ホルモン(ACTH)の正常化を達成した患者の割合
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
空腹時血糖の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
空腹時血糖値の実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
HbA1cの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
HbA1c の実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
空腹時脂質プロファイルの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
空腹時脂質プロファイルのベースラインからの実際の変化と割合の変化
治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清インスリンの変化
時間枠:治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血清インスリンの実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血圧の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
血圧の実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
体重の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
体重の実際の変化とベースラインからの変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
体格指数 (BMI) の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
体格指数 (BMI) のベースラインからの実際の変化とパーセント変化
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
腹囲の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
ウエスト周囲径のベースラインからの実際の変化率と変化率
治療開始前のベースライン、治療1か月後、その後は研究完了まで3か月ごと、最長3年間
顔面皮疹の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の健康診断における発生率と重症度のベースラインからの変化 顔面紅斑
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
多毛症の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の健康診断における発生率と重症度のベースラインからの変化
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
脈理の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴である線条の健康診断における発生率と重症度のベースラインからの変化
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
鎖骨上脂肪体の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の健康診断における発生率と重症度のベースラインからの変化 鎖骨上脂肪体
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
背側脂肪体の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の身体検査における発生率および重症度のベースラインからの変化 背側脂肪体
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
近位筋の消耗(萎縮)の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の健康診断における発生率および重症度のベースラインからの変化 近位筋萎縮(萎縮)
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
中心性(腹部)肥満の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴の発生率および健康診断における重症度のベースラインからの変化 中枢性(腹部)肥満
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
斑状出血(あざ)の変化
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
クッシング症候群の臨床的特徴である斑状出血(打撲傷)の身体検査における発生率と重症度のベースラインからの変化
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
患者報告結果(PRO)アンケートの変化 クッシング生活の質(QoL)
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
PRO アンケート CushingQoL のスコアのベースラインからの実際の変化と割合。 最小値と最大値はそれぞれ 12 と 60 で、スコアが高いほど結果が良好であることを意味します。
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
患者報告結果 (PRO) アンケートの変化 Euro Quality of Life (EQ) - 5 次元 (5D) - 5 レベル (5L)
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
PRO アンケート EQ-5D-5L のスコアのベースラインからの実際の変化と割合。 質問の最小値と最大値はそれぞれ 11111 と 55555 で、スコアが高いほど最悪の結果になります。 ビジュアルアナログスケールの場合、最小値と最大値はそれぞれ 0 と 100 で、スコアが高いほど結果が良好であることを意味します。
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
患者報告結果 (PRO) アンケートの変更 Beck Depression Inventory II (BDI-II)
時間枠:治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
PRO アンケート BDI-II のスコアのベースラインからの実際の変化と割合。 最小値と最大値はそれぞれ 1 と 63 で、スコアが高いほど悪い結果を意味します。
治療開始前のベースライン、3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
患者報告結果 (PRO) アンケートの変化 患者全体の変化印象 (PGIC)
時間枠:3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間
PRO アンケート PGIC のスコアの実際の変化と変化率。 質問の最小値と最大値はそれぞれ 1 と 7 で、スコアが高いほど結果が良いことを意味します。 視覚的なアナログ スケールの場合、最小値と最大値はそれぞれ 0 と 10 で、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
3か月の治療後、6か月の治療後、その後は研究完了まで6か月ごと、最長3年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • スタディチェア:Mario Maldonado, MD、Recordati AG - Head of Clinical Development

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月13日

一次修了 (推定)

2028年6月1日

研究の完了 (推定)

2029年2月1日

試験登録日

最初に提出

2022年5月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月16日

最初の投稿 (実際)

2022年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月18日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

内因性クッシング症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア
3
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