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ソルビトールデヒドロゲナーゼ（SORD）欠損症患者におけるAT 007の薬力学的有効性と臨床的利点 (INSPIRE)

2026年6月8日 更新者：Applied Therapeutics, Inc.

ソルビトール脱水素酵素 (SORD) 欠損症患者における AT 007 の薬力学的有効性と臨床的利益を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照 2 部構成試験

この研究は、SORD 欠損症患者における AT-007 治療の有効性と安全性を評価するために設計されています。 この無作為化二重盲検試験では、24 か月間 SORD 欠損症患者を対象に AT-007 の効果をプラセボと比較して評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この国際的、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第 2 ～ 3 相試験は、男性および妊娠していない患者における AT 007 とプラセボの長期投与の薬力学的 (PD) 有効性と臨床的利点を評価するために設計されています。 18〜55歳の遺伝的に確認されたSORD欠損症の女性被験者で、10MWRT時間<10秒で歩行できます。

この試験は、世界中の最大 12 施設で実施されます。 血中ソルビトール濃度が 10,000 ng/ml を超える、遺伝的に確認された SORD 欠乏症の患者をスクリーニングし、2:1 の比率で無作為に割り付けて、AT-007 を毎日投与するか、一致するプラセボを 24 か月間投与します。 合計で最大 72 科目が登録されます。

主要な臨床転帰指標である 10 メートル ウォーク ラン テスト (10MWRT) は、24 か月で評価され、ベースラインと比較されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

56

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
        • University of Miami
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Berlin、New Jersey、アメリカ、08009
        • Hassman Research Institute
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
  • イギリス
    • London
      • London、London、イギリス、WC1E 6BT
        • University College of London
  • イタリア
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
  • チェコ
    • Prague
      • Prague、Prague、チェコ、150 00
        • AXON Clinical, s.r.o.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  1. -研究関連の手順の前に、署名および日付入りのインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、すべての研究手順を遵守する意思と能力がある。
  2. -18歳から55歳までの男性および妊娠していない、授乳中ではない女性患者。
  3. 女性は出産の可能性がないものでなければならない（すなわち、外科的に無菌であると定義される[すなわち、治験薬の初回投与の6か月以上前に両側卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術を受けた]または閉経後1年以上[確認卵胞刺激ホルモンまたは FSH テスト結果が必要] 治験薬の初回投与前) または治験薬の最終投与から 30 日後まで、スクリーニングから許容される避妊法を使用することに同意する。
  4. 男性は生殖不能でなければならない（外科的に無菌であると定義される[すなわち、スクリーニングの6か月以上前に精管切除を受けた]）、またはスクリーニングから治験薬の最終投与後30日まで許容される形の避妊を使用することに同意する必要があります。
  5. -SORD欠乏症によるCMT2またはdHMNの臨床診断は、医療記録または医療専門家による書面によるコミュニケーション、ソルビトールレベルの上昇（> 10,000 ng / mL）、およびSORDの両アレル変異を示す遺伝子分析レポートによって確認されます。

除外基準:

  1. 10MWRT は非常に重篤な疾患に分類されます (例: 10MWRT > 10 秒で完了する)。
  2. 臨床的に重要な造血、腎臓、肝臓、内分泌の病歴または存在（例： 糖尿病)、代謝、肺、神経 (例: AT-007 の安全性と有効性の適切な評価を事前に変更する精神疾患、心血管疾患、免疫疾患、皮膚疾患、または胃腸疾患;薬物の吸収、代謝、または排泄を変化させる可能性のある状態;または治験薬を服用する際の危険因子を構成する条件、および/または治験の実施または結果に影響を与える条件。
  3. 体格指数（BMI）>35 kg/m2 または臨床的に関連する低体重、SORD 欠乏症とは無関係の病状を示唆する体重減少、または BMI < 17.5 kg/m2。
  4. -B型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）のスクリーニングでの陽性検査またはB型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染の以前の治療。
  5. タバコまたはニコチン含有製品を喫煙または使用する個人。 薬物乱用の前歴。
  6. 妊娠中、授乳中、または適切な避妊手段を使用していない/使用する意思がない。
  7. 歩けない障害。
  8. -以前の両側足首安定化手術。
  9. -重大な活動性血液疾患の証拠および/または過去3か月の臨床研究中に採取された血液を含む1単位（500 mL）以上の累積献血。
  10. -重大な薬物アレルギーまたは薬物過敏症の病歴。
  11. -治験薬の初回投与前30日以内に別の治験薬の別の臨床試験に参加した。
  12. -治験薬を妨害する可能性がある処方薬の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：AT-007
AT-007はアルドースレダクターゼ阻害剤です
薬：AT-007
AT-007、アルドースレダクターゼ阻害剤
他の名前：
  • ゴボレスタット
偽コンパレータ：プラセボ
非アクティブなコントロールです
薬：プラセボ
液体経口懸濁液
他の名前：
  • 液体経口ビヒクル懸濁液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
10メートルのウォークランテスト（10MWRT）。
時間枠：ベースラインと最大月24日
10MWRTは、調査集団による10メートル以上の歩行速度またはランニング速度を測定するために使用されるタイミングのある機能テストです。
ベースラインと最大月24日
血液ソルビトールレベル
時間枠：ベースラインと最大3か月。

SORD欠乏症の患者は、アルドース還元酵素がグルコースをソルビトールに変換するため、SORDによってフルクトースに変換できないため、細胞および組織で非常に高いソルビトールレベルを発症します。 ソルビトールは、多くの細胞タイプに有毒であることが知られています。

ソルビトールの変化の測定は、研究で使用されている治療（AT-007）の有効性の証拠を提供します。
ベースラインと最大3か月。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
シャルコットマリー歯の機能的結果測定（CMT-FOM）
時間枠：ベースラインと最大月24日
CMT-FOMは、CMT患者の機能的能力を評価するパフォーマンスベースの尺度です。 CMT-FOMの合計およびサブドメインスコア、およびそれぞれ独自のセカンダリエンドポイントのための個々のコンポーネントが評価され、時間の経過とともに変化を検出します。
ベースラインと最大月24日
シャルコットマリートゥースヘルスインデックス（CMTHI）
時間枠：ベースラインと最大月24日
CMTHIは、研究集団の疾患の負担を評価する疾患特異的患者で報告された結果です。 これは、時間の経過とともに患者検出された疾患の負担を評価するために使用されます。
ベースラインと最大月24日
面接を終了します
時間枠：24か月に完了する
研究集団の視点の盲目的な評価は、病気が彼らの生活に与える影響と、研究中の利益または認識された害についての視点。
24か月に完了する
筋肉磁気共鳴画像（MRI）
時間枠：ベースラインと最大24か月
患者は、脂肪の沈着と筋肉のサイズを評価するために足のMRIを受けます。
ベースラインと最大24か月
血液ソルビトールレベルと臨床結果との相関
時間枠：ベースラインと最大月24日
SORD欠乏症の患者は、アルドース還元酵素がグルコースをソルビトールに変換するため、SORDによってフルクトースに変換できないため、細胞および組織で非常に高いソルビトールレベルを発症します。 ソルビトールは、多くの細胞タイプに有毒であることが知られています。 ソルビトールレベルと異なる臨床結果との縦断的相関は、CMT-Sordの疾患の進行におけるソルビトールが果たす役割を支持し、ソルビトールレベルと臨床結果の利点と相関関係を示します。
ベースラインと最大月24日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Applied Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Michael E Shy, MD、University of Iowa

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年1月1日

一次修了 (実際)

2024年10月12日

研究の完了 (実際)

2026年6月1日

試験登録日

最初に提出

2022年5月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月26日

最初の投稿 (実際)

2022年5月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月8日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT-007-1005

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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