배경 요법으로 KALYDECO®에서 낭포성 섬유증 환자의 PTI-428 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 연구
2020년 3월 24일 업데이트: Proteostasis Therapeutics, Inc.
낭포성 섬유증 환자에서 PTI-428의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 1상, 무작위, 위약 대조 연구.
시험은 KALYDECO®를 사용한 배경 요법에 CF가 있는 성인 피험자를 등록하는 단일 치료 그룹으로 구성됩니다.
약 16과목이 등록됩니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
단일 치료 그룹은 무작위화 시점에서 최소 3개월 동안 안정적인 KALYDECO® 배경 요법을 현재 받고 있는 CF가 있는 성인 피험자를 등록합니다.
피험자는 PTI-428 또는 위약으로 무작위 배정됩니다.
각 용량은 총 14일 동안 1일 1회(QD) 투여됩니다.
피험자는 연구 내내 KALYDECO®로 치료를 계속할 것입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
15
단계
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Belfast, 영국, BT9 6AD
- Celerion
-
Manchester, 영국
- Medicines Evaluation Unit
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단 확인.
- 무작위 배정 시 최소 3개월 동안 라벨 표시 및 라벨당 투여량 모두에 대해 Kalydeco 투여량에서 안정적임
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 40-90% 예측.
- 스크리닝 전 최소 30일 동안 및 연구 기간 동안 비흡연자 및 비담배 사용자.
제외 기준:
- 연구 1일 이전에 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료.
- 지난 5년 이내의 암 병력(스크리닝 전 최소 1년 동안 근치 요법을 받은 자궁경부 CIS 및 비흑색종 피부암 제외).
- 장기 이식의 역사.
- 연구 제1일로부터 1개월 이내에 약제(항생제 포함)의 변경 또는 추가를 필요로 하는 모든 부비동 감염 또는 CF 악화 또는 제1일로부터 1개월 이내에 조사자가 결정한 기타 임상적으로 유의한 감염.
- 조사자에 의해 결정된 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 이력.
- 임상 연구에 참여하는 동안 및 연구 종료 후 4주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한 가임 가능성이 있는 남성 및 여성.
- 임산부 또는 수유부.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
활성 비교기: PTI-428
피험자는 14일 동안 PTI-428 또는 위약을 1일 1회 투여받게 됩니다.
|
PTI-428 또는 위약은 14일 동안 QD를 받게 됩니다.
|
|
위약 비교기: 위약
피험자는 14일 동안 PTI-428 또는 위약을 1일 1회 투여받게 됩니다.
|
PTI-428 또는 위약은 14일 동안 QD를 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
이상 반응, 안전 검사실, 심전도(ECG), 신체 검사 및 활력 징후로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 기준선부터 21일까지
|
기준선부터 21일까지
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
다중 경구 투여량의 t1/2
기간: 기준선부터 14일까지
|
기준선부터 14일까지
|
|
다중 경구 용량의 Tmax
기간: 기준선부터 14일까지
|
기준선부터 14일까지
|
|
다중 경구 용량의 Cmax
기간: 기준선부터 14일까지
|
기준선부터 14일까지
|
|
다중 경구 용량의 AUC0-t
기간: 기준선부터 14일까지
|
기준선부터 14일까지
|
기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
시간 경과에 따른 FEV1의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
|
기준선부터 21일까지
|
|
시간 경과에 따른 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
|
기준선부터 21일까지
|
|
시간 경과에 따른 체중 변화
기간: 기준선부터 21일까지
|
기준선부터 21일까지
|
|
시간 경과에 따른 비강 상피 mRNA 및 단백질 발현의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
|
기준선부터 21일까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2017년 7월 28일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2018년 10월 3일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2018년 10월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 18일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 8월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 3월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- PTI-428-05
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
PTI-428에 대한 임상 시험
-
NCT03251092완전한건강한 지원자 - 완료 | 낭포성 섬유증 - 완료