낭포성 섬유증 환자에서 PTI-808, PTI-801 및 PTI-428 병용 요법의 안전성, 내약성 및 약동학
2020년 3월 31일 업데이트: Proteostasis Therapeutics, Inc.
낭포성 섬유증 환자에서 PTI-808, PTI-801 및 PTI-428 병용 요법의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 1/2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 F508del 돌연변이에 대해 동형접합성이거나 최소한 F508del 돌연변이 사본이 있는 이형접합인 낭포성 섬유증(CF) 피험자를 대상으로 여러 센터에서 실시되는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 PTI-808-02는 최대 약 32명의 피험자를 등록할 것입니다.
첫 번째 코호트의 피험자는 PTI-808 및 PTI-801을 받게 됩니다.
코호트 1 완료 후 후속 코호트로의 등록 시작은 안전성 검토 위원회(SRC)의 검토 및 승인을 기반으로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Belfast, 영국, BT9 6AD
- Celerion
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Edinburgh, 영국, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Glasgow, 영국, G514TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Manchester, 영국
- Medicines Evaluation Unit
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 코호트 1, 2 및 4: 만성 부비동 질환 또는 위장관/영양 이상과 같은 CF와 일치하는 임상 소견과 함께 기록상 F508del/F508del CFTR 유전자형으로 CF 진단이 확인됨
- 코호트 3만: 만성 부비동 질환 또는 위장관/영양 이상과 같은 CF와 일치하는 임상 소견과 함께 기록상 F508del CFTR 돌연변이의 최소 1개 사본이 있는 CF의 진단이 확인됨
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 40-90% 예측, 포함
- 스크리닝 전 최소 30일 동안 비흡연자 및 비흡연자
- 코호트 3만: 정량적 필로카르핀 이온영동법(피험자의 의료 기록에 문서화되거나 스크리닝 방문에서 확인됨)에 기초한 땀 염화물 값 ≥60mmol/L
제외 기준:
- 연구 약물의 초기 투여 전 30일 이내에 CFTR 조절제를 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있음
- 연구 1일 이전에 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 지난 5년 이내의 암 병력
- 장기 이식의 역사
- 입원, 부비동 감염, CF 악화 또는 제1일로부터 14일 이내에 항생제 또는 코르티코스테로이드와 같은 약물의 증가 또는 추가를 필요로 하는 기타 임상적으로 중요한 감염 또는 질병(조사관이 결정)
- 1일 전 28일 이내에 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, 고장 식염수, 아지스로마이신, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)의 시작 또는 만성 요법의 변경(췌장 효소 대체 요법 제외)
- 조사자가 결정한 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거
- 임산부 또는 수유부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 코호트 1 및 2: PTI-801 활성과 함께 PTI-808 활성 공동 관리
피험자는 총 14일 동안 하루에 한 번 PTI-808을 PTI-801과 함께 투여하거나 위약을 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
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위약 비교기: 코호트 1 및 2: PTI-801 위약과 PTI-808 위약 공동 투여
피험자는 총 14일 동안 하루에 한 번 PTI-808을 PTI-801과 함께 투여하거나 위약을 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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위약
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활성 비교기: 코호트 3 PTI-808 활성 + PTI-801 활성 + PTI-428 활성
피험자는 총 14일 동안 PTI-808을 PTI-801 및 PTI-428과 함께 투여하거나 위약을 하루에 한 번 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
활동적인
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위약 비교기: 코호트 3 PTI-808 위약 + PTI-801 위약 + PTI-428 위약
피험자는 총 14일 동안 PTI-808을 PTI-801 및 PTI-428과 함께 투여하거나 위약을 하루에 한 번 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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위약
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활성 비교기: 코호트 4 PTI-808 활성 + PTI-801 활성 + PTI-428 활성
피험자는 무작위로 PTI-808을 PTI-801 및 PTI-428과 병용 투여하거나 위약을 7일 동안 1일 1회 투여한 후 즉시 PTI-808을 PTI-801과 병용 투여하거나 위약을 1일 1회 투여하도록 무작위 배정됩니다. 7일 동안 하루.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
활동적인
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위약 비교기: 코호트 4 PTI-808 위약 + PTI-801 위약 + PTI-428 위약
피험자는 무작위로 PTI-808을 PTI-801 및 PTI-428과 병용 투여하거나 위약을 7일 동안 1일 1회 투여한 후 즉시 PTI-808을 PTI-801과 병용 투여하거나 위약을 1일 1회 투여하도록 무작위 배정됩니다. 7일 동안 하루.
후속 방문은 21일에 진행됩니다.
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이상반응을 경험한 피험자의 수와 잠재적으로 중요한 임상 검사실 평가, 심전도, 신체 검사, 활력 징후로 측정한 안전성 및 내약성.
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PTI-808 + PTI-801 및 PTI-428의 다중 경구 용량의 겉보기 말기 반감기(t1/2)(코호트 3 및 4만)
기간: 1일부터 15일까지
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1일부터 15일까지
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PTI-808 + PTI-801 및 PTI-428의 다중 경구 용량의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간(코호트 3 및 4에만 해당)
기간: 1일부터 15일까지
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1일부터 15일까지
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PTI-808 + PTI-801 및 PTI-428의 다중 경구 용량의 최대 혈장 농도(Cmax)(코호트 3 및 4만)
기간: 1일부터 15일까지
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1일부터 15일까지
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시간 경과에 따른 FEV1의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 경과에 따른 땀 염화물의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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시간 경과에 따른 체중 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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시간 경과에 따른 BMI의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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시간 경과에 따른 낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역 결과의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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전반적인 건강, 일상 생활, 인지된 웰빙 및 증상에 대한 영향을 측정하도록 설계된 질병별 도구입니다. 낭포성 섬유증 진단을 받은 환자에게 사용하기 위해 특별히 개발되었습니다. 항목 크기 조정: 5개의 4점 리커트 척도(예: 항상/자주/가끔/절대 안함) 득점: 각 HRQoL 도메인에 대한 점수 다시 코딩한 후 각 항목을 합산하여 도메인 점수를 생성하고 표준화합니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다. |
기준선부터 21일까지
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시간 경과에 따른 비강 상피 mRNA 발현의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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시간 경과에 따른 비강 단백질 발현의 변화
기간: 기준선부터 21일까지
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기준선부터 21일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 30일
기본 완료 (실제)
2019년 3월 13일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 13일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로