건강한 지원자와 낭포성 섬유증이 있는 성인에서 PTI-808의 안전성, 내약성 및 PK를 평가하기 위해 고안된 연구
2020년 4월 20일 업데이트: Proteostasis Therapeutics, Inc.
건강한 성인 피험자와 낭포성 섬유증이 있는 성인에서 PTI-808의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1/2상 연구
이 시험의 파트 1에서는 건강한 지원자를 단일 상승 용량(SAD), 다중 상승 용량(MAD) 및 식품 효과(FE) 치료 그룹에 등록합니다.
SAD 치료 그룹은 건강한 성인 피험자가 PTI-808 또는 위약의 단일 용량을 받도록 무작위 배정되고 투여 후 7일 동안 추적될 적어도 3개의 상승하는 용량 수준 코호트로 구성됩니다. 안전성 검토 위원회(SRC)는 안전성 및 약동학(PK) 데이터를 평가하기 위해 각 코호트 완료 후 소집됩니다.
각각의 SAD 수준 용량 그룹의 결론 및 연구 데이터의 충분한 검토 및 SRC의 승인 후, 건강한 성인 피험자의 두 번째 세트가 할당된 MAD 치료 그룹에 참여할 것입니다. MAD 치료 그룹은 3개의 상승하는 용량 수준 코호트로 구성되며, 피험자는 무작위로 PTI-808 또는 위약을 7일 동안 매일 받고 마지막 용량을 받은 후 7일 동안 추적하게 됩니다.
또한 각 SAD 수준 용량 그룹의 결론에 따라 건강한 성인 피험자가 FE 치료 그룹에 참여할 것입니다.
이것의 파트 2는 PTI 801 및 PTI 428과 함께 투여된 PTI 808의 안전성, 내약성 및 PK를 연속 7일 동안 매일 투약하여 HV에 평가하기 위해 건강한 지원자를 등록할 것입니다.
파트 3에서는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 성인 피험자를 2개의 코호트로 구성된 MAD 치료 그룹에 등록합니다. 피험자는 PTI-801 및 PTI-428과 함께 PTI-808을 함께 투여받게 됩니다. PTI-808은 연속 7일 동안 매일 투여되고 이어서 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428은 연속 14일 동안 매일 투여됩니다.
파트 4에서는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 성인 피험자를 28일 코호트에 등록합니다. 피험자는 PTI-428과 함께 또는 PTI-801과 함께 PTI-808을 PTI-428과 일치하는 위약과 함께 투여받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 시험의 파트 1에서는 건강한 지원자를 단일 상승 용량(SAD), 다중 상승 용량(MAD) 및 식품 효과(FE) 치료 그룹에 등록합니다.
SAD 치료 그룹은 건강한 성인 피험자가 PTI-808 또는 위약의 단일 용량을 받도록 무작위 배정되고 투여 후 7일 동안 추적될 적어도 3개의 상승하는 용량 수준 코호트로 구성됩니다.
MAD 치료 그룹은 3개의 상승하는 용량 수준 코호트로 구성되며, 피험자는 무작위로 PTI-808 또는 위약을 7일 동안 매일 받고 마지막 용량을 받은 후 7일 동안 추적하게 됩니다.
각각의 SAD 수준 용량 그룹의 결론에 따라 연구의 식품 효과 부분이 개시될 것이고 대상체는 적어도 10시간의 하룻밤 금식 후(절식 그룹) 또는 PTI-808의 초기 단일 용량을 받도록 무작위로 분류될 것이다. 최소 10시간의 하룻밤 단식 후 고지방 고칼로리 식사(급식 그룹)를 섭취했습니다. 10일 휴약 기간 후, 피험자는 반대 그룹으로 건너가 PTI-808의 두 번째 용량을 받습니다. 투여 후 최대 7일 동안 피험자를 추적할 것입니다.
이것의 파트 2는 PTI 801 및 PTI 428과 함께 투여된 PTI 808의 안전성, 내약성 및 PK를 연속 7일 동안 매일 투약하여 HV에 평가하기 위해 건강한 지원자를 등록할 것입니다.
파트 3 - 파트 3은 PTI-801 및 PTI-428과 공동 투여된 PTI-808의 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 PK를 평가하기 위해 CF가 있는 성인 피험자를 등록합니다. 피험자는 7일간 PTI-808 또는 위약을 투여받은 후 14일간 PTI-808 또는 위약을 PTI-801+PTI-428 또는 일치하는 위약과 공동 투여합니다.
파트 4 - 파트 4는 PTI-428과 함께 또는 PTI-428 없이 PTI-801과 공동 투여된 PTI-808의 안전성, 내약성, PK 및 효과를 28일 치료 기간 동안 F508del CFTR 유전자형 또는 F508del CFTR 유전자형에 대해 이형접합체입니다. PTI-428을 포함하거나 포함하지 않는 PTI-801과 공동 투여된 PTI-808로 치료를 받도록 피험자를 무작위로 배정하여 일치하는 위약을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
179
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1010
- Auckland Clinical Studies Ltd.
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Berlin, 독일, 10117
- charite universitatsmedizin Berlin
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Cologne, 독일, 50937
- University Hospital Cologne
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Essen, 독일, 45239
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일, 60590
- Klinikum der J.W. Goethe Universität
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München, 독일, 81377
- Klinikum des Universität München
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Children's Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Michigan Medicine, University of Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Harper University Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy
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Montana
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Billings, Montana, 미국, 59101
- Billings Clinic
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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-
New York
-
Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27517
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78209
- ICON Early Phase Services
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Brussels, 벨기에, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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London, 영국, SE59RS
- King's College Hospital
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- University Hospital Southampton
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Devon
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Exeter, Devon, 영국, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, 영국, EH42XU
- Western General Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Québec, 캐나다, G1V4G5
- Institut Universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Québec-Université Laval
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z1Y6
- St. Paul's Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- Mcgill University Health Centre
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Montréal, Quebec, 캐나다, H2X3E4
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Lyon, 프랑스, 69495
- Hospices Civils De Lyon
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Paris, 프랑스, 75014
- Hôpital Cochin
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Alpes-Maritimes
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Nice, Alpes-Maritimes, 프랑스, 06001
- Hôpital Pasteur
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Gironde
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Pessac, Gironde, 프랑스, 33600
- Hopital Haut Leveque
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, 프랑스, 44093
- Hôpital Guillaume-et-René-Laennec
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Marne
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Reims, Marne, 프랑스, 51092
- Hôpital Maison Blanche Maladies respiratoires et allergologie
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New South Wales
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Lambton, New South Wales, 호주, 2305
- John Hunter Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
파트 1 및 파트 2 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점을 기준으로 18세에서 55세 사이의 성인
- 체질량 지수 ≥18 및 <30kg/m2
- 피험자는 스크리닝 전 최소 30일 동안 및 연구 기간 동안 비흡연자 및 비흡연자여야 합니다.
- 피험자는 가능한 위험 및 부작용을 포함하여 연구의 전체 성격과 목적을 이해하고 모든 의무적 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있으며 연구 절차가 수행되기 전에 정보에 입각한 동의/허가를 제공합니다.
- 가임 여성과 아이를 낳을 수 있는 남성은 피임 요건을 충족해야 합니다.
파트 1 및 파트 2 제외 기준:
- 연구자에 의해 결정된 임의의 임상적으로 유의한 심장, 내분비, 혈액, 간담도, 면역, 대사, 비뇨, 폐, 신경, 피부, 정신, 신장 또는 기타 주요 질병의 병력 또는 현재 증거
- 프리데리시아 교정으로 QT 간격 연장 > 스크리닝 시 450msec
- 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 빌리루빈 >1.5x 정상 범위 상한선으로 정의되는 비정상적인 간 기능
- Cockroft-Gault 방정식을 사용하여 크레아티닌 청소율 <90 mL/min으로 정의된 스크리닝 시 비정상적인 신장 기능
- 조사자가 간주하는 연구에서 피험자를 제외하는 임상적으로 중요한 스크리닝 결과(예: 병력, PE, ECG, 활력 징후 및 검사실 프로필)
- 연구 1일 이전에 30일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 연구에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 지난 5년 이내의 암 병력(비흑색종 피부암 제외)
- 조사자가 결정한 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거
- 금지 약물(코카인, 카나비노이드, 니코틴[소변 코티닌은 니코틴의 검출 메커니즘임], 아편류, 바르비투르산염, 암페타민 및 벤조디아제핀)에 대한 양성 소변 선별검사 또는 선별검사 시 양성 알코올 검사
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 바이러스 항체(HCVAb)에 대한 양성 혈액 검사
- 조사자가 결정한 스크리닝 3개월 이내에 임상적으로 유의미한 감염
- 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대한 알려진 또는 의심되는 과민성 또는 특이 반응
- 스크리닝 후 3개월 이내에 헌혈했거나 연구 완료 후 3개월 이내에 헌혈할 계획이 있음
- 임산부 또는 수유부
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 등록에 적합하지 않거나 피험자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 조건
- 연구 약물 투여 전 14일 이내에 금지된 약물 사용
파트 3 CF 포함 기준:
- F508del/F508del 유전자형으로 CF 진단 확인
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 40-90% 예측, 포함
- 스크리닝 전 최소 30일 동안 비흡연자 및 비흡연자
파트 3 CF 제외 기준:
- 연구 1일 이전에 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 지난 5년 이내의 암 병력(스크리닝 전 최소 1년 동안 근치 요법을 받은 자궁경부암 및 비흑색종 피부암 제외)
- 장기 이식의 역사
- 입원, 부비동 감염, CF 악화 또는 제1일로부터 14일 이내에 항생제 또는 코르티코스테로이드와 같은 약물의 증가 또는 추가를 필요로 하는 기타 임상적으로 중요한 감염 또는 질병(조사관이 결정)
- 1일 전 28일 이내에 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, 고장 식염수, 아지트로마이신, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®))의 시작 또는 만성 요법의 변경(췌장 효소 대체 요법 제외)
- 조사자가 결정한 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거
- 임산부 또는 수유부
- 연구 약물의 초기 투여 전 30일 이내에 CFTR 조절제를 현재 복용 중이거나 복용한 적이 있음
파트 4 CF 포함 기준:
- 기록상 F508del CFTR 동형접합 유전자형 또는 이형접합체 피험자의 경우 기록상 F508del CFTR 돌연변이 사본 하나만 있는 CF 진단 확인
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 40-90% 예측, 포함
- 스크리닝 전 최소 30일 동안 비흡연자 및 비흡연자
파트 4 CF 제외 기준:
- 연구 1일 이전에 28일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 시험에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 지난 5년 이내의 암 병력(스크리닝 전 최소 1년 동안 근치 요법을 받은 자궁경부암 및 비흑색종 피부암 제외)
- 장기 이식의 역사
- 입원, 부비동 감염, CF 악화 또는 제1일로부터 28일 이내에 항생제 또는 코르티코스테로이드와 같은 약물의 증가 또는 추가를 필요로 하는 기타 임상적으로 중요한 감염 또는 질병(조사관이 결정)
- 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, 고장 식염수, 아지스로마이신, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)의 시작 또는 만성 요법의 변경(췌장 효소 대체 요법 제외)이 1일부터 28일 이내
- 조사자가 결정한 스크리닝 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거
- 임산부 또는 수유부
- 현재 복용 중이거나 스크리닝 방문 전 14일 이내에 CFTR 조절제를 복용한 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 슬픈 PTI-808 활성
대상이 PTI-808 또는 위약에 무작위 배정될 SAD의 3개 코호트가 평가를 위해 계획됩니다.
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활동적인
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위약 비교기: SAD PTI-808 위약
대상이 PTI-808 또는 위약에 무작위 배정될 SAD의 3개 코호트가 평가를 위해 계획됩니다.
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위약
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활성 비교기: 매드 PTI-808 액티브
3개의 MAD 코호트가 평가를 위해 계획되며 여기서 피험자는 PTI-808 또는 위약에 무작위 배정됩니다.
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활동적인
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위약 비교기: MAD PTI-808 위약
3개의 MAD 코호트가 평가를 위해 계획되며 여기서 피험자는 PTI-808 또는 위약에 무작위 배정됩니다.
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위약
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활성 비교기: FE PTI-808 액티브
대상체는 1일 및 12일에 급식 또는 절식으로 무작위 배정될 것이다. 후속 방문은 12일 투여 후 7일에 이루어질 것이다.
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활동적인
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위약 비교기: FE PTI-808 위약
대상체는 1일 및 12일에 급식 또는 절식으로 무작위 배정될 것이다. 후속 방문은 12일 투여 후 7일에 이루어질 것이다.
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위약
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실험적: 파트 2 PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 액티브
피험자가 삼중 활성 부문(PTI 808+PTI 801+PTI 428 투여) 또는 위약 부문으로 무작위 배정되는 하나의 코호트가 계획됩니다.
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활동적인
활동적인
활동적인
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위약 비교기: 파트 2 매칭 플라시보
파트 2의 세 코호트 모두에서 피험자는 활성 약물 또는 위약에 무작위 배정됩니다.
모든 집단에 대한 위약 부문은 PTI-808+PTI-801+PTI-428과 일치하는 위약 캡슐로 구성됩니다.
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위약
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실험적: 파트 2 듀얼 액티브 암 PTI-801+PTI-428+ PTI-808 위약
피험자가 808 위약 + 이중 활성 아암(PTI 808과 PTI 801 + PTI 428에 일치하는 위약 투여) 또는 위약 아암으로 무작위 배정되는 하나의 코호트가 계획됩니다.
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위약
활동적인
활동적인
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활성 비교기: 파트 2 듀얼 액티브 암 PTI-801+PTI-808+PTI-428 위약
피험자가 428개의 위약 + 이중 활성군(PTI 428과 PTI 808 및 PTI 801에 일치하는 위약 투여) 또는 위약군으로 무작위 배정되는 하나의 코호트가 계획됩니다.
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위약
활동적인
활동적인
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활성 비교기: 파트 3 CF MAD PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
파트 3의 모든 코호트에서 피험자는 7일 동안 PTI-808 또는 위약을 받은 후 14일 동안 PTI-808+PTI-801+PTI-428 또는 일치하는 위약을 함께 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 조치는 28일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
활동적인
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위약 비교기: 파트 3 CF MAD PTI-808 위약+PTI-801 위약+PTI-428 위약
파트 3의 모든 코호트에서 피험자는 7일 동안 PTI-808 또는 위약을 받은 후 14일 동안 PTI-808+PTI-801+PTI-428 또는 일치하는 위약을 공동 투여하도록 무작위 배정됩니다.
후속 조치는 28일에 진행됩니다.
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위약
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활성 비교기: 파트 4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428
집단 3 및 4에서 피험자는 PTI-428 또는 일치하는 위약을 포함하거나 포함하지 않는 PTI-808 + PTI-801을 받도록 무작위 배정됩니다.
후속 조치는 42일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
활동적인
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활성 비교기: 파트 4 CF PTI-808 + PTI-801 + PTI-428 위약
코호트 3 및 4에서 피험자는 PTI-428 또는 일치하는 위약을 포함하거나 포함하지 않는 PTI-808 + PTI-801을 받도록 무작위 배정됩니다.
후속 조치는 42일에 진행됩니다.
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활동적인
활동적인
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위약 비교기: 파트 4 CF PTI-808 위약 + PTI-801 위약 + PTI-428 위약
코호트 3 및 4에서 피험자는 PTI-428 또는 일치하는 위약을 포함하거나 포함하지 않는 PTI-808 + PTI-801을 받도록 무작위 배정됩니다.
후속 조치는 42일에 진행됩니다.
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위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 1 SAD 및 MAD: 부작용
기간: 기준 최대 14일
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부작용을 경험한 피험자의 수에 따른 안전성 및 내약성 측정
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기준 최대 14일
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파트 1 SAD 및 MAD: 신체 검사
기간: 기준 최대 14일
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안전성 및 내약성 신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정
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기준 최대 14일
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파트 1 SAD 및 MAD: 활력 징후에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험하는 피험자의 수
기간: 기준 최대 14일
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안전성 및 내약성 측정은 활력 징후에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정합니다.
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기준 최대 14일
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파트 1 SAD 및 MAD: ECG
기간: 기준 최대 14일
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안전성 및 내약성은 ECG에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정합니다.
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기준 최대 14일
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파트 1 SAD 및 MAD: 안전 실험실에서 잠재적으로 임상적으로 중요한 변화를 경험하는 피험자의 수
기간: 기준 최대 14일
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안전 실험실에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 안전성 및 내약성 측정
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기준 최대 14일
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파트 1 SAD 및 FE: 말단 반감기
기간: 투여 후 72시간 동안
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단일 경구 투여의 겉보기 말기 반감기(t1/2)
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투여 후 72시간 동안
|
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파트 1 SAD 및 FE : Tmax
기간: 투여 후 72시간 동안
|
단일 경구 용량의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
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투여 후 72시간 동안
|
|
파트 1 SAD 및 FE: Cmax
기간: 투여 후 72시간 동안
|
단일 경구 용량의 최대 혈장 농도(Cmax)
|
투여 후 72시간 동안
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파트 1 SAD : AUC
기간: 투여 후 24시간 동안
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단일 경구 용량 투여 후 0시간에서 24시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC 0-24)
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투여 후 24시간 동안
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파트 1 SAD 및 FE: AUC0
기간: 투여 후 72시간 동안
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시간 0부터 단일 경구 투여량의 마지막 측정 가능 농도(AUC0-마지막)까지의 AUC
|
투여 후 72시간 동안
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파트 1 SAD 및 FE: AUC0-inf
기간: 투여 후 72시간 동안
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시간 0부터 단일 용량의 무한대(AUC0-inf)까지의 AUC
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투여 후 72시간 동안
|
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파트 1 미친: t1/2
기간: 투여 후 72시간 동안
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다중 경구 투여량의 t1/2
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투여 후 72시간 동안
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파트 1 MAD: 티맥스
기간: 투여 후 72시간 동안
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다중 경구 용량의 Tmax
|
투여 후 72시간 동안
|
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파트 1 MAD: Cmax
기간: 마지막 투여 후 72시간까지
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다중 경구 용량의 Cmax
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마지막 투여 후 72시간까지
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파트 1 MAD: AUC0-24
기간: 마지막 투여 후 24시간 동안
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다중 경구 용량의 AUC0-24
|
마지막 투여 후 24시간 동안
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파트 1 MAD: AUC0-마지막
기간: 마지막 투여 후 72시간까지
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AUC0 - 다중 경구 용량의 마지막
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마지막 투여 후 72시간까지
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파트 1 MAD: 오줌
기간: 마지막 투여 후 24시간 동안
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여러 경구 용량에 따라 소변으로 미변화체로 배설된 PTI-808의 누적량(Ae)
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마지막 투여 후 24시간 동안
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파트 1 미친: CLR
기간: 투여 후 24시간 동안
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여러 경구 용량의 신장 청소율(CLR)
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투여 후 24시간 동안
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파트 2: 신체 검사
기간: 기준 최대 14일
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안전성 및 내약성 신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정
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기준 최대 14일
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파트 2: ECG
기간: 기준 최대 14일
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안전성 및 내약성은 ECG에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정합니다.
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기준 최대 14일
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파트 2: 안전 실험실
기간: 기준 최대 14일
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안전 실험실에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 안전성 및 내약성 측정
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기준 최대 14일
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파트 2: 활력징후
기간: 기준 최대 14일
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잠재적인 임상적으로 중요한 활력 징후 변화를 경험한 피험자의 수로 측정
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기준 최대 14일
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파트 3 CF: 신체 검사
기간: 기준 최대 28일
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신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 28일
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파트 3 CF: ECG
기간: 기준 최대 28일
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ECG에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 28일
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파트 3 CF: 안전 연구소
기간: 기준 최대 28일
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안전 실험실에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 28일
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파트 3 CF: 바이탈 사인
기간: 기준 최대 28일
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잠재적인 임상적으로 중요한 활력 징후 변화를 경험한 피험자의 수로 측정
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기준 최대 28일
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파트 4 CF: 신체 검사
기간: 기준 최대 42일
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신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 42일
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파트 4 CF: ECG
기간: 기준 최대 42일
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ECG에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 42일
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파트 4 CF: 안전 연구소
기간: 기준 최대 42일
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안전 실험실에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 42일
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파트 4 CF: 활력 징후
기간: 기준 최대 42일
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신체 검사에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화를 경험한 피험자의 수로 측정한 안전성 및 내약성
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기준 최대 42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 2: 다중 경구 투여량의 겉보기 말기 반감기(t1/2) PTI 808은 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여됨
기간: 1일차부터 10일차까지
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건강한 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 10일차까지
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파트 2: 다중 경구 투여량의 최대 혈장 농도(Cmax) PTI 808은 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여됨
기간: 1일차부터 10일차까지
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건강한 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 10일차까지
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파트 2: 다중 경구 용량의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간 PTI 808은 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여됨
기간: 1일차부터 10일차까지
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건강한 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 10일차까지
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파트 2: PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 다중 경구 용량의 AUC0-마지막
기간: 1일차부터 10일차까지
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건강한 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 10일차까지
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파트 2: PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 다중 경구 용량의 시간 0부터 무한대(AUC0-inf)까지의 AUC
기간: 1일차부터 10일차까지
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건강한 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 10일차까지
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파트 3 CF: 다중 경구 투여량의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간 PTI 808은 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여됨
기간: 1일차부터 22일차까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 22일차까지
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파트 3 CF: 다중 경구 투여량의 최대 혈장 농도(Cmax) PTI 808은 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여됨
기간: 1일차부터 22일차까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 22일차까지
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파트 3 CF: AUC0 - PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여되는 경우 다중 경구 용량의 마지막
기간: 1일차부터 22일차까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808이 PTI 801 및 PTI 428과 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필을 평가합니다.
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1일차부터 22일차까지
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파트 3 CF: FEV1
기간: 기준선부터 28일까지
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시간에 따른 1초간 강제 호기량(FEV1)의 변화
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기준선부터 28일까지
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파트 4 CF: PTI 428과 병용 또는 병용 투여된 PTI 808 + PTI 801의 다중 경구 용량의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 1일차부터 28일차까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808 + PTI 801이 PTI 428과 함께 또는 PTI 428 없이 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필 평가
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1일차부터 28일차까지
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파트 4 CF: PTI 428과 병용 또는 병용 투여된 PTI 808 + PTI 801의 다중 경구 용량의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일부터 28일까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808 + PTI 801이 PTI 428과 함께 또는 PTI 428 없이 공동 투여될 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필 평가
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1일부터 28일까지
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파트 4 CF: 성인 CF 환자에서 PTI 808 + PTI 801을 PTI 428과 병용 또는 병용 투여한 경우 다중 경구 용량의 AUC0-마지막
기간: 1일부터 28일까지
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CF가 있는 성인에서 PTI 808 + PTI 801을 PTI 428과 함께 또는 PTI 428 없이 공동 투여할 때 PTI 808, PTI 801 및 PTI 428의 PK 프로필 평가
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1일부터 28일까지
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파트 4 CF: FEV1
기간: 기준선부터 42일까지
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시간에 따른 1초간 강제 호기량(FEV1)의 변화
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기준선부터 42일까지
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파트 4 CF 땀 염화물
기간: 기준선부터 42일까지
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시간 경과에 따른 땀 염화물 농도의 변화
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기준선부터 42일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 2 비강 바이오마커
기간: 기준 최대 14일
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시간 경과에 따른 비강 상피 mRNA 및 단백질의 변화
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기준 최대 14일
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파트 3 CF 땀 염화물
기간: 기준 최대 28일
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시간 경과에 따른 땀 염화물 농도의 변화
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기준 최대 28일
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파트 3 CF 비강 바이오마커
기간: 기준 최대 28일
|
시간 경과에 따른 비강 상피 mRNA 및 단백질 발현의 변화
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기준 최대 28일
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파트 4 CF 체중 및 BMI
기간: 기준 최대 42일
|
시간 경과에 따른 체중 및 BMI 변화
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기준 최대 42일
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파트 4 CF 혈당
기간: 기준 최대 42일
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시간 경과에 따른 혈당 변화
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기준 최대 42일
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파트 4 CF 질병 관련 건강 관련 삶의 질
기간: 기준 최대 42일
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시간 경과에 따른 질병별 건강 관련 삶의 질 변화
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기준 최대 42일
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파트 4 CF 비강 바이오마커
기간: 기준 최대 42일
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시간 경과에 따른 비강 상피 mRNA 및 단백질 발현의 변화
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기준 최대 42일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Cassandra Key, MD, ICON Early Phase Services (Parts 1 & 2)
- 수석 연구원: Patrick Flume, MD, Medical University of South Carolina (Parts 3 & 4)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 17일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 23일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 11일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 4월 20일
마지막으로 확인됨
2020년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로