F508del 돌연변이 및 최소 기능 돌연변이(F/MF)에 대한 이형 접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-659 병용 요법의 3상 연구
2020년 3월 12일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이 및 최소 기능 돌연변이(F/MF)에 대해 이형 접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-659 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
이 연구는 F508del에 대해 이형 접합체이고 최소 기능 돌연변이(F/MF 대상자)인 낭포성 섬유증(CF) 대상자에서 tezacaftor(TEZ) 및 ivacaftor(IVA)와 삼중 조합(TC)에서 VX-659의 효능을 평가할 것입니다. .
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
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연구 유형
중재적
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385
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- Clinic of J.W Goethe University
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, 독일
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
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Koeln, 독일
- University Hospital Cologne
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Lubeck, 독일
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, 독일
- Pneumologische Praxis Pasing
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München, 독일
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Hartford Health
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale New Haven Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami/ Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Glenview, Illinois, 미국, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Niles, Illinois, 미국, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- Kentucky Clinic
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 80901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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Buffalo, New York, 미국, 14222
- Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73112
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19017
- Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Research/ USD
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, 미국, 37920
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic
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Bern, 스위스
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
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Zürich, 스위스
- Universitaetsspital Zuerich
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Zürich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Sabadell, 스페인
- Coporacio Sanitaria Parc Tauli
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Dublin, 아일랜드
- Beaumont Hospital
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Children's University Hospital Temple Street
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Dublin, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Galway, 아일랜드
- National University of Ireland
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Newcastle Upon Tyne, 영국
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, 영국
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth, 영국
- University Hospital Llandough
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Haifa, 이스라엘
- Lady Davis Carmel Medical Center
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Haifa, 이스라엘
- Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah Medical Organization
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Petah tikva, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center
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Tel HaShomer, 이스라엘
- Sheba Medical Center
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Toronto, 캐나다
- St. Michael's Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- Stollery Children's Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Matki i Dziecka
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Adelaide, 호주
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, 호주
- Prince Charles Hospital
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Herston, 호주
- Royal Brisbane & Women's Hospital
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Nedlands, 호주
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
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New Lambton Heights, 호주
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
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Randwick, 호주
- Sydney Children's Hospital, Randwick
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Subiaco, 호주
- Princess Margaret Hospital for Children
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- The Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del 및 MF 돌연변이에 대한 이형접합체(프로토콜에 정의됨)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 및 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
위약을 받은 참가자는 TC 치료 기간에서 24주 동안 VX-659/TEZ/IVA와 일치했습니다.
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참가자는 매일 아침에 VX-659/TEZ/IVA와 일치하는 위약을 구두로, 저녁에 하루에 한 번 IVA와 일치하는 위약을 구두로 받았습니다.
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실험적: VX-659/TEZ/IVA TC
TC 치료 기간 중 24주 동안 아침에 VX-659 240mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을 고정 용량 조합(FDC) 정제로, 저녁에 단일 정제로 IVA 150mg을 투여받은 참가자.
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참가자들은 매일 아침 VX-659/TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 매일 저녁에 구두로 IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 4주차 기준선에서
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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4주차 기준선에서
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
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폐악화 횟수(PEx)
기간: 기준선부터 24주차까지
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다.
|
기준선부터 24주차까지
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 24주차까지
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수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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기준선부터 24주차까지
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체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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24주차 기준선에서
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땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 4주차 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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4주차 기준선에서
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수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 4주차 기준선에서
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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4주차 기준선에서
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초기 폐 악화(PEx)
기간: 기준선부터 24주차까지
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폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다.
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기준선부터 24주차까지
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참가자에 대한 BMI Z-점수의 절대 변화 <= 기준선에서 20세
기간: 24주차 기준선에서
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BMI는 체중(kg)을 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score로 분석되었습니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
더 높은 값은 더 높은 BMI를 나타냅니다.
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24주차 기준선에서
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체중의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지(최대 28주)
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TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지(최대 28주)
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VX-659, TEZ, M1-TEZ 및 IVA의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 4주차, 8주차, 12주차, 16주차에 사전 투여
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4주차, 8주차, 12주차, 16주차에 사전 투여
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2018년 3월 7일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 2월 5일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 2월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2018년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 21일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2018년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 12일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- VX17-659-102
- 2017-004132-11 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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NCT07516951아직 모집하지 않음
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NCT07482657아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV
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NCT07541729모집하지 않고 적극적으로산화 스트레스 | 제2형 당뇨병(T2DM) | 염증 만성